《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：What makes health technology assessment guidelines effective in changing decision-making practice? A comparative analysis
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目的：卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）机构通常通过指南来规定推荐意见的方法与流程。然而，证据表明，指南的存在并不必然带来更系统化、基于证据的决策。本文旨在探索成功推动决策实践变革的HTA指南所具有
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目的：卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）机构通常通过指南来规定推荐意见的方法与流程。然而，证据表明，指南的存在并不必然带来更系统化、基于证据的决策。本文旨在探索成功推动决策实践变革的HTA指南所具有的差异化特征。
方法：研究人员采用多案例研究设计，比较了八个国家HTA指南随时间的演变及其影响。通过模式匹配法，对访谈数据和文献综述资料进行了定性分析。
结果：在缺乏明确指南归属方的环境中，若指南的开发过程以开放的联合学习方式针对能够影响变革的关键利益相关者，并指定具备相关专业知识的机构负责未来指南的实施与修订，则指南最有可能取得成功。在具有明确指南归属方的环境中，若指南发布后利益相关者持续参与，纳入阶段性更新，且利益相关者与HTA机构之间保持持续学习，则指南最易获得成功。研究发现，通过法律强制指南合规并非指南成功的预测因素，国家HTA制度化水平亦非成功预测指标。
结论：在HTA制度化的任何阶段，HTA指南的成功均取决于其开发与修订过程能否在利益相关者之间建立共同理解与信任。确保HTA指南发挥影响，需要在指南开发期间及发布之后采取开放包容的利益相关者参与方式，并建立有效的指南归属问责机制。
论文解读文章
一、研究背景与问题
在全民健康覆盖（Universal Health Coverage, UHC）优先事项设定中，通过成文规则将决策程序正式化，有助于提升决策的一致性与公平性，并强化决策与实施环节的问责机制。卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）指南正是此类成文文件，它规定了决策所依据的方法、流程或更广泛的治理要素中的一项或多项内容。HTA指南常被视为国家向制度化、系统化、循证优先事项设定迈进的重要标志，其依据在于指南能够促进决策透明度，并为证据在决策中的运用创造有利环境。
然而，现有证据表明，指南的存在并不必然转化为决策实践的实质性变革。部分HTA指南过度强调行政程序，在碎片化的决策体系中难以落地实施，或仅聚焦评估的技术层面而忽视了特定情境下的流程适配。例如，一项亚洲国家卫生优先事项设定的跨国比较显示，仅有指南并不能预测系统化和循证决策的实现。尽管已有大量研究评估了指南质量或依从性，但当前研究尚未回答一个关键问题：成功改变决策实践的HTA指南与未能产生影响的指南之间，究竟存在哪些差异化特征？识别这些特征对于确保HTA指南实现其预期影响至关重要。
二、研究设计与主要方法
为填补上述研究空白，研究人员采用定性比较案例研究设计，纳入来自八个不同地区和收入水平国家的24份公开HTA指南，并根据截至2022年的状态将其分为三类：已完成至少一次指南修订的国家（巴西、加拿大、印度尼西亚、荷兰）；已开发并实施单一版本指南的国家（菲律宾、突尼斯）；以及经历了指南开发过程但尚未正式发布指南版本的国家（南非、越南）。
数据收集采用两种来源：半结构化访谈用于了解利益相关者对指南开发与实施的感知，辅以已发表文献和政策文件以提供较少回忆偏差的历史信息。研究人员通过HTAsiaLink、ISPOR和HTAi等网络确定访谈对象，共邀请25位潜在受访者，其中20位同意参与。访谈于2022年12月1日至2023年2月7日期间以英文在线进行，每次约60分钟。研究团队采用内容分析和模式匹配法迭代审查数据，以形成、检验和完善研究假设，外部顾问组定期审查研究发现以评估假设的逻辑性和证据支持度。分析分两步进行：国家内分析以理解指南开发与修订过程、更广泛的HTA背景及指南影响；跨国分析则系统比较指南成功定义与衡量方式的异同及影响成功与否的因素。研究假设还通过哥伦比亚、印度和新西兰三个额外案例进行了外部验证。
三、研究结果
指南成功的衡量指标：研究人员从三个维度定义并衡量指南成功：指南既定目标是否实现；指南在多大程度上推进了系统化循证决策的制度化；以及指南的依从性水平。
影响指南成功的因素：影响指南成功的因素因两种情境而异：其一，指南开发者对决策的影响力受到一定限制（如与决策过程无直接联系的机构）；其二，指南由具备开发和实施授权的机构制定。
情境一：指南开发者对决策影响力有限。分析发现，指南成功的主要障碍之一在于开发者推动变革的能力受限，这源于开发者缺乏监督和制定决策标准的授权，或存在授权不清晰、重叠的情况。在此类情境中，成功的指南会战略性地吸引能够促进或阻碍指南实施的利益相关者，通过贯穿指南开发全程的一系列磋商开展开放对话以达成共识。研究人员将这一过程称为"联合学习"。其次，指南开发者需确保在开发过程结束时，关键决策者指定一个具备相关专业知识、能力和独立性的机构负责指南实施与后续修订。加拿大1994年药物经济学指南即为典型案例：尽管加拿大药品制造商协会（PMAC）无权强制推行HTA指南，但通过召集研讨会确定共识领域，并与新成立的加拿大协调HTA办公室（CCOHTA，后更名为CADTH再改为CDA）共同主导指南开发，最终在一年内获得联邦和省级卫生部背书，并正式委托CCOHTA负责指南实施与修订。相比之下，越南2014至2018年间未发布的HTA方法与流程指南缺乏地方主导和开放协作特征，磋商会议侧重指南内容而非双向对话，加之国际合作伙伴提出的福利包削减建议不受有影响力的利益相关者欢迎，导致政策制定者对HTA支持度持续低迷，指南开发无法获得足够的人力和资源投入。
情境二：指南开发者具备开发和实施授权。当指南开发者拥有开发和实施指南的授权时，发布后持续的利益相关者对话与修订对于推进HTA制度化至关重要。与情境一中针对性的利益相关者参与策略不同，情境二中面向所有利益相关者群体（包括专业学会、患者团体、地方政府和公众）的对话与意见渠道最为关键。这一发现在流程类和方法类指南中，以及在强制性指南和推荐性指南中均保持一致。巴西的HTA方法指南开发即为成功范例：卫生部下属的DGITS部门在福利包咨询机构（CONITEC）、技术纳入决策者（卫生部）以及HTA研究者和实践者网络（REBRATS）之间发挥核心协调作用，通过持续举办活动、为HTA网络提供培训等方式，成功培育了国家HTA体系，不仅增加了国内HTA研究的数量和质量，还提升了政策制定所依据证据的质量。然而，加拿大卫生技术经济评价指南第三版由卫生经济学家独家起草并仅经外部同行评审，虽然更新版指南与2010至2015年间疫苗经济评价发表数量的增加相关，但缺乏这些评价被纳入决策过程的证据。
跨情境发现：在所有情境中，当指南被视为嵌入正式制度体系的"活文件"而非静态技术文件时，其影响力最大。持续的利益相关者对话、透明的修订程序和对反馈的响应能力有助于建立指南的合法性，从而推动决策实践变革。
四、讨论与结论
讨论总结：研究结果表明，成功的HTA指南由那些愿意与持有不同观点的利益相关者开放互动并愿意通过这种互动调整自身立场的开发者所制定。当开发者面临实施变革的约束时，开放的利益相关者参与在指南开发期间最为关键，以在具有变革影响力的关键利益相关者之间达成一致；当开发者负责指南开发与实施时，发布后维持广泛利益相关者群体的参与渠道对于持续更新和小幅修订最为重要。值得注意的是，尽管常有建议通过法律框架促进HTA流程的依从性，但研究发现没有证据表明法律或法规的存在能改善HTA指南的成功率，在某些情况下，规则和法规甚至可能限制指南随利益相关者意见持续更新的能力。研究还指出，当前评估指南成功的方法通常考察已发表研究的方法学依从性，但分析发现这种依从性反映的是一个环境中HTA生态系统的成熟度，而非指南对改变决策实践的影响。
研究结论翻译：在卫生领域，通过法律、行为准则或操作指南建立正式的决策规则，常被用以促进系统化、循证决策。本研究表明，HTA指南之所以能推动变革，并非仅仅因其存在，而是通过支撑其开发和修订过程的开放利益相关者对话实现的。
