《Patient Preference and Adherence》：A Qualitative Study Exploring the Perspectives of Individuals with COPD and Caregivers on COPD Maintenance Treatments in the United States
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目的：慢性阻塞性肺疾病（chronic obstructive pulmonary disease, COPD）的药物维持治疗有多种形式和给药装置，但鲜有研究关注手持吸入器以外给药模式的偏好。本项质性研究探讨美国（United States, US）COPD个
目的：慢性阻塞性肺疾病（chronic obstructive pulmonary disease, COPD）的药物维持治疗有多种形式和给药装置，但鲜有研究关注手持吸入器以外给药模式的偏好。本项质性研究探讨美国（United States, US）COPD个体及其照护者对COPD维持治疗和给药装置特征的看法。方法：参与者通过COPD基金会招募，采用配额目的抽样以涵盖不同经验。合格参与者包括自报COPD诊断、改良医学研究委员会呼吸困难量表（Modified Medical Research Council Dyspnea scale, mMRC）评分≥2且正在接受吸入器和/或雾化器维持治疗的COPD成人。照护者为向COPD个体提供支持的成人。数据通过虚拟焦点小组或半结构化访谈收集。转录文本采用总结性内容分析（summative content analysis），将关键概念的识别和量化（显性内容，manifest content）与潜在含义解释（隐性内容，latent content）相结合。结果：18例COPD个体（平均年龄71.9岁；50%男性）和5名照护者（平均年龄55岁；40%男性）参与。参与者提及的治疗属性包括所需时间和精力（n=14名参与者）、药物递送（n=10）、装置附件（n=9）、给药方案（n=9）、每日症状管理（n=9）及对身体健康的影响（n=9）。影响治疗决策的因素包括自付费用和保险覆盖（n=10），以及治疗培训和教育（n=13）。参与者描述了其治疗目标如何随症状、功能能力和治疗经验而变化。系统层面因素包括药物可及性、保险覆盖、教育有限及对装置使用的认知。结论：易于使用、有效且与日常作息相容的治疗常被描述为理想。参与者报告治疗目标随个人经验和系统层面因素而变化。解决教育缺口和装置认知可能有助于告知治疗决策并支持依从性。
研究背景与问题：慢性阻塞性肺疾病（chronic obstructive pulmonary disease, COPD）是高度流行且常呈进行性的肺部疾病，以气道炎症和损伤为特征，导致气流减少和呼吸困难。药物治疗优先管理症状和预防急性加重。支气管扩张剂和抗炎药可经干粉吸入器、定量吸入器、软雾吸入器和雾化器等多种形式给药。手持吸入器便携并快速递送预定量药物，但使用可能需要精细运动协调、手力和足够吸入能力；雾化器将液体药物变为细雾经口含器或面罩吸入，仅需自然呼吸，可能降低协调和吸入要求，对需要较长吸入时间的治疗尤其有利；但雾化治疗通常耗时，并涉及额外设备、组装、清洁和维护，多数常用雾化器需电源，限制社区或旅行场景。维持治疗指南近期才纳入院外雾化使用。家庭COPD治疗研究报告依从性低和吸入器错误使用率高；错误使用相关因素包括女性、年龄≥65岁、较低教育水平、较低社会经济地位；身体或认知障碍者尤其困难，降低依从性和疗效；医患讨论不足和装置培训不足进一步导致错误使用；不使用或错误使用与急性加重、住院、死亡和医疗费用增加相关。尽管多种维持治疗可用，COPD药物依从性相较其他疾病领域仍低。美国关于患者和照护者对雾化器等非手持装置视角的数据缺乏。因此研究人员开展本项质性研究，旨在表征COPD维持治疗关键属性（包括给药装置特征），探索影响这些属性在日常生活中被重视的因素，为后续定量偏好研究和支持治疗使用策略提供依据。
关键技术方法：采用质性研究，以自然主义范式指导，用总结性内容分析（summative content analysis）结合显性（manifest content）与隐性（latent content）分析。样本来自美国COPD基金会（COPD Foundation）COPD 360Social平台，配额目的抽样（purposive sampling with quotas）；2023年11月至2024年6月经虚拟焦点小组（2组COPD、1组照护者）和5例COPD半结构化访谈收集，共18例COPD个体和5名照护者。COPD个体须自报医生诊断、mMRC评分≥2且正用吸入器和/或雾化器维持治疗；照护者须提供实质支持。配额含至少50%同时用雾化器和手持吸入器、性别平衡、非白人≥12.5%、身体和/或神经肌肉疾病者≥25%。资料在NVivo中两阶段分析，以COREQ和Lincoln-Guba标准保障可信度。
研究结果：Participant and Disease Characteristics（参与者与疾病特征）：通过焦点小组和一对一访谈收集23名参与者资料。18例COPD个体中位年龄70.5岁（interquartile range, IQR 67,78），50%男性；5名照护者中位年龄55岁（IQR 41,69），40%男性。COPD个体89%自报中重度（Patient Global Impression of Severity, PGI-S），72%诊断超过10年；88.9%为既往吸烟者，11.1%为从不吸烟者；39%仅用吸入器，6%仅用雾化器，55%两者均用。照护者照护对象中20%仅用吸入器，80%两者均用，0%仅用雾化器；60%照护者全职，40%退休。结论：样本涵盖不同装置使用和人口学特征。
Key Findings（主要发现）：通过两阶段内容分析，第一阶段形成优先事项/目标和情境因素类别，第二阶段形成两个主题五个子主题。
Phase One: Priorities and Goals（第一阶段：优先事项与目标）：通过内容分析识别五类：装置设计与维护（时间精力n=14、药物递送n=10、装置附件n=9、便携性n=5）、药物配方（复方药物n=3、感官可接受性n=4）、给药频率（给药方案n=9）、有效性（避免急性加重n=5、每日症状管理n=9、生活质量n=5、疾病改善n=7、长效n=2、生命维持n=2）、不良事件风险（身体健康影响n=9、心理健康影响n=4）。结论：时间精力、药物递送、症状管理和身体健康影响较突出。
Phase One: Context-Based Factors（第一阶段：情境相关因素）：三类：可及与资源（自付费用和保险覆盖n=10、药物可及性n=6、培训教育n=13）、健康相关（功能挑战n=7、急性加重管理需求n=8）、生活方式（日常实用性n=2、旅行考虑n=4、就业状态n=4）。结论：治疗目标与决策受资源、健康和生活方式情境影响。
Phase Two: Themes（第二阶段：主题）：形成两个主题五子主题。Theme 1: Patient-Centered Approach to the Chronic and Fluctuating Nature of COPD（主题1：以患者为中心应对COPD慢性和波动性）：通过隐性内容分析，参与者重视适合日常生活、灵活应对病情波动、便携、少剂量、少时间精力；治疗用于维持生活质量和参与活动；退休/弹性工作更易容纳耗时雾化；随肺功能和功能能力下降，吸入器使用困难，雾化需较少吸入努力且感知更有效；副作用、装置可用性、感知有效性塑造优先级；治疗目标随经验演变；决策受信任医疗保健提供者（healthcare provider, HCP）和个性化方案影响；信息来自个人研究、同伴、患者组织，但最终依赖HCP；主动沟通可促成调整。结论：偏好动态且以患者生活情境为中心。Theme 2: System-Level Constraints and Perceptions Shape Treatment Decisions（主题2：系统层面约束和认知塑造治疗决策）：通过隐性分析，药物短缺和保险限制使参与者接受可及而非偏好治疗；装置信息有限和培训不足阻碍知情决策并影响装置效果认知；参与者依赖患者组织、同伴和在线资源；雾化器常被关联为晚期COPD或显著功能限制，甚至更有效仍被视为更严重疾病；急性加重/住院时使用强化这种认知；照护者观察到初始抵触可在看到益处后改变。结论：系统约束和装置认知影响治疗选择。
讨论部分：本研究发现与2026慢性阻塞性肺疾病全球倡议（Global Initiative for Chronic Obstructive Disease, GOLD）报告一致，支持以患者为中心和个体化吸入治疗以提高依从性和有效性。与既往研究一致，治疗有效性、装置设计与维护重要；参与者重视每日症状减轻；副作用常被视为改善有效性的可接受权衡；生命维持提及少，可能与研究设计或治疗属性范围有关。吸入器便利但可能难以正确使用，雾化器耗时且需设置清洁维护但可能递送更有效，患者感知症状改善常可抵消不便；参与者愿以便携性换取感知有效性。疾病进展和功能能力下降促使治疗适应；美国样本提示雾化器可能被视为老年人、晚期或身体障碍者偏好装置。外部因素包括高成本、保险不足、药物装置格式可及有限、教育和健康素养；医患信息不足影响依从和获取更有效治疗。装置认知强化雾化器仅医院或晚期使用，但文献显示吸入器误用常见，改善装置使用教育或个体化处方可改善递送、依从、症状控制与结局。社会污名在美国文献仍研究不足。优势包括总结性内容分析捕捉表层和深层含义、迭代分析、配额增加变异、纳入照护者视角；局限包括选择与回忆偏倚、英语和数字可及、COPD基金会网络、样本主要老年和公共保险、照护者少且未个别访谈、美国医疗体系、商业保险/无保险视角不足、访谈指南聚焦装置特征导致部分优先事项未查询。
结论翻译：COPD个体及其照护者重视易于使用、感知有效且易融入日常生活的治疗。COPD治疗观点复杂且多因素，受患者特定因素（如愿意花时间接受治疗）和系统层面因素（包括治疗可及性和装置培训）塑造；观点也被描述为动态且与年龄相关，随疾病进展和生活境况改变。这些发现强调医疗保健提供者与患者讨论治疗选择以确保满足每个个体需求的重要性。本项质性研究为未来定量评估治疗和装置优先级（尤其吸入器和雾化器属性）奠定基础。结果支持患者教育正确装置使用、认识可用治疗选择及获得保险覆盖以减少自付费用的重要性。未来在更多样人群中研究可进一步检查这些因素如何影响治疗偏好和决策，并指导治疗选择与COPD个体需求和境况相匹配。
