羟基脲治疗几内亚SS型镰状细胞病患者的临床及生物学疗效评估

《Annals of Hematology》：Clinical and biological associations linked to the use of hydroxyurea in patients with homozygous sickle cell disease (SS) in Conakry, Guinea: a comparative study

　　**摘要**镰状细胞病是几内亚面临的一项重大公共卫生问题，该国患者获取疾病修正治疗的途径仍然有限。羟基脲是重症患者的参考治疗方案，但关于其在几内亚患者中应用的相关数据较为匮乏。本研究旨在评估在科纳克里两家大学医院随访的纯合子镰状细胞病（SS型）患者使用羟基脲后的临床及生物学疗效。我们在多恩卡大学医院和伊格纳·迪恩大学医院的血液科进行了为期六个月（2025年10月1日至2026年3月31日）的横断面描述性及分析性研究。共连续纳入210例SS型患者，分为两组：102例（48.6%）接受羟基脲治疗至少六个月，108例（51.4%）未接受羟基脲治疗作为对照组。比较两组在过去六个月内的临床事件及血液学参数。连续变量采用Mann-Whitney检验进行比较，定性变量采用Pearson卡方检验或Fisher精确检验；双侧P < 0.05认为差异有统计学意义。患者平均年龄为22岁（范围1~48岁），女性为主（性别比0.9）。与未治疗组相比，接受羟基脲治疗的患者血管闭塞性危象、住院次数、输血次数以及急性和慢性并发症均显著减少（所有P < 0.001）。在生物学方面，羟基脲与胎儿血红蛋白水平升高（P < 0.001）及平均红细胞体积增大（P = 0.004）相关，同时白细胞和血小板计数降低（均P < 0.001）。头痛是最常见的不良反应（39.2%）。在低收入环境下，羟基脲与更为有利的临床和生物学病程相关，是SS型患者一个可行的治疗选择。