拉丁美洲全身性重症肌无力患者的未满足需求、医疗资源消耗与疾病负担

《Orphanet Journal of Rare Diseases》：Unmet needs and gaps in the management of myasthenia gravis in Latin America: survey with experts and cost analysis

　　## 摘要### 背景全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，表现为波动性肌无力。疾病控制不佳可导致重症肌无力加重和危象，增加医疗资源消耗（HCRU）并降低生活质量。目前，关于拉丁美洲gMG患者特征、治疗方案及医疗资源消耗的证据有限。我们采用三阶段方法，包括针对性的文献综述、改良德尔菲专家小组（专家对个人调查问卷的独立回答，随后进行国家层面的讨论），以及采用自下而上的成本核算方法进行微观成本分析，以调查gMG在阿根廷、巴西、哥伦比亚和墨西哥的个人及社会影响。### 结果定性评估揭示了多项未满足的需求和障碍，包括疾病认知不足、缺乏专业医护人员、诊断延迟、检测手段有限以及对创新治疗的获取和保障不足。一线治疗通常采用吡啶斯的明和糖皮质激素；更高级的治疗方案通常保留给难治性患者。在各治疗策略中，加重和危象的发生频率明显增加。根据各国情况，HCRU估计值中，加重患者平均住院时间为6至10天，危象患者平均住院时间为9至13天，加重患者在重症监护室的平均停留时间为4至5天，危象患者为6至9天。各国年度总成本从哥伦比亚的1070万美元到巴西的1.227亿美元不等。随着患者转向后续治疗方案，每位患者的成本根据医疗体系（公立或私立）和所在国家不同，增加了4至20倍。各国每次加重事件的估计成本在公共部门为3300至11800美元，在私立部门为4300至12100美元。危象事件对应的估计成本分别为5000至26800美元和7300至27200美元。### 结论本研究表明，拉丁美洲国家对gMG进行充分诊断和治疗存在重要的未满足需求和障碍，提示这些患者在疾病控制不足的情况下不断转向后续治疗，从而对医疗系统造成了重大负担。