基于保形区间的2型糖尿病患者48个月eGFR变化预测不确定性量化研究

《BMC Medical Informatics and Decision Making》：Uncertainty-aware prediction of 48-month eGFR decline in type 2 diabetes mellitus: a secondary analysis of ACCORD

　　

摘要

背景

2型糖尿病（T2DM）中关于肾脏轨迹的长程模型通常报告点估计值或事件风险，使得预测的eGFR变化周围的不确定性不够清晰。我们开发并内部评估了一个基于基线临床特征、带有保形区间的年度化48个月eGFR变化模型。

方法

我们分析了来自多中心"控制糖尿病心血管风险行动"（ACCORD）试验的6,853名具有高心血管风险的T2DM成人，这些患者在基线和48个月时有eGFR测量且至少有三项测量值。我们将惩罚线性模型、随机森林、直方图梯度提升和XGBoost模型与均数结果和临床线性基准进行比较。主要模型包括基线eGFR、人口学特征、心脏代谢指标、用药情况和病史。通过五折训练集交叉验证选择模型，而独立的校准集和测试集用于评估点预测精度和校准、快速下降的区分能力以及分割和局部自适应90%区间的覆盖率和宽度。

结果

在1,371名测试参与者中，随机森林的均方根误差为3.370 mL/min/1.73 m2/年（95% CI 3.221至3.527），R2为0.359（95% CI 0.233至0.466）。局部自适应区间实现了0.909的覆盖率（95% CI 0.894至0.923）和14.706 mL/min/1.73 m2/年的平均宽度。快速下降（≤?5 mL/min/1.73 m2/年）在467人（34.1%）中出现，AUC为0.732（95% CI 0.708至0.758）。未经调整的Q5组错误率高于Q1组，快速下降患病率也更高。在20个基线eGFR分层内分配宽度五分位数后，尽管基线eGFR相似，Q5组的HbA1c（8.6% vs. 8.2%）、甘油三酯（253.3 vs. 177.5 mg/dL）和女性比例（49.6% vs. 30.7%）均高于Q1组。

结论

保形区间实现了接近标称值的边缘覆盖率，但仍然较宽。在HbA1c、甘油三酯和性别条件下，宽度差异揭示了基线eGFR以外的模型不确定性变化。这些发现使预测不确定性明确化，并为外部的、以决策为重点的评估奠定了基础。

临床试验编号

不适用。