临床试验数据透明度的三级框架：从发表时简化数据到个体参与者数据访问

《BMC Medicine》：Clinical trial data transparency should match data access to scientific purpose: a tiered framework for reproducibility and reuse

　　

摘要

背景

临床试验数据共享日益得到期刊、资助方、监管机构和研究组织的认可和支持。然而，个体参与者数据（IPD）的可获得性仍然不一致，并且在试验结果发表时可能尚不可用。访问时间线可能反映多个不同组成部分，包括科学和治理审查、合同和法律程序、数据准备、去标识化、传输以及后续的协调。当原始数据不可用时，研究人员可以从已发表的Kaplan-Meier曲线重建近似的参与者水平事件时间数据。Trinquart和Stockler最近提出，试验研究者应当在发表时发布最少的可分析的时间至事件数据。他们的提议提出了一个更广泛的问题：不同形式的可重复性和科学再利用需要什么样的数据和文档？

主体

我们认为，临床试验数据的透明度应当与特定的数据对象所支持的科学声明和研究活动联系起来加以考虑。我们提出了一个针对试验研究者或数据管理人有意发布或使其可访问的数据的三级框架。第一级包括原始的发表时简化数据集，支持终点水平的数值可重复性和作为已发布观测函数的分析。第二级包括包含分析就绪数据、代码、推导逻辑以及足以重现所报告的分析过程的文档的可重复性包。第三级提供受治理的更广泛的去标识化IPD的访问权限，用于实质性的新分析和对操作与分析决策的重新评估。重建的伪IPD被视为单独的情况，因为它们是外部从出版物生成的，而不是从试验数据库共享的。隐私保护、治理和处理环境是跨领域维度，并不唯一地映射到某一级别，它们在不同级别上的适用方式也有所不同。

结论

当更广泛的IPD尚不可获得时，发表时简化数据集可以提供有意义的和及时的透明度。应当认识到它们的价值，同时不要将终点水平的数值可重复性与完整的分析过程的重现或更广泛的科学再利用混淆。我们建议发表时简化数据集应当构成及时透明度的实际基线，而可重复性包和受治理的更广泛IPD的访问权限则提供了逐步丰富的机会来重现、审查和扩展临床试验分析。