出血性疾病青少年及青年患者月经过多药物治疗的疗效比较

《Journal of Adolescent Health》：Comparative Efficacy of Medical Therapies for Heavy Menstrual Bleeding in Adolescents and Young Adults With Bleeding Disorders

　　

摘要

目的

患有出血性疾病（BDs）的青少年和年轻成年（AYA）女性常经历经血过多（HMB），构成重大的临床挑战。关于该人群中特定激素治疗方案疗效的比较数据仍然有限。

方法

我们回顾性分析了2016年11月至2023年12月间转诊至多学科儿童和青少年妇科-儿科血液学联合门诊的、≤21岁的患有出血性疾病和经血过多的AYA女性。治疗疗效定义为患者报告月经出血显著减少或停止。主要目标是比较不同激素和止血疗法的疗效。

结果

在121例患有出血性疾病的AYA女性中，血管性血友病是最常见的诊断（67.0%）。79.3%的病例在初潮后1年内出现经血过多，73.6%的患者仅在经血过多发生后才被诊断出血性疾病。雌孕激素复合口服避孕药（OCPs）是最常见的初始治疗（62.8%），但58.7%的患者需要转换为替代方案。口服孕激素显示出最高的疗效（89.8%），其次是左炔诺孕酮宫内缓释系统（81.5%）和口服避孕药（65.5%）。仅17.4%的患者实现了完全闭经，但大多数患者经历了具有临床意义的出血减少。不同治疗方式的疗效存在显著差异（p < .001）。

讨论

基于孕激素的治疗，特别是诺孕酮和醋酸诺孕酮，可提供更优的出血控制，应考虑作为伴有出血性疾病的AYA患者的首选治疗。左炔诺孕酮宫内缓释系统和口服避孕药也是有效的替代方案。鉴于实现完全闭经的困难，临床目标应优先考虑能够支持生活质量的有意义的出血减少。建议早期转诊至多学科团队以优化个体化护理。

章节片段

研究设计

这项回顾性研究纳入了2016年11月至2023年12月间转诊至某学术医疗中心多学科儿童和青少年妇科（PAG）-儿科血液学联合门诊的、已确诊患有出血性疾病和经血过多的患者的临床数据。本研究经机构审查委员会审查并被认定为豁免。随访时间从1年到9年不等，由每位患者的临床经过及与联合门诊的持续参与情况决定。

结果

共有121例确诊患有出血性疾病的患者被纳入分析。研究人群以白人为主（72%），黑人（11%）和亚裔患者占比较小；12%的患者种族未知。在族裔方面，12%为西班牙裔，84%为非西班牙裔，4%未知。平均体质指数（BMI）为24.1 ± 4.7 kg/m²，其中71例患者（58.7%）BMI正常，15例（12.4%）超重，15例（12.4%）肥胖，5例（4.1%）体重不足。平均年龄为

讨论

伴有出血性疾病的AYA女性面临严重的经血过多负担，其管理往往比无出血性疾病的同龄人更为复杂且效果较差[5,6,18]。在我们的队列中，58.7%的患者需要两种或多种方案才能达到充分反应——这凸显了治疗挑战以及对更有针对性方案的需求。虽然激素疗法被广泛用于减少月经量或实现抑制，但关于特定激素治疗方案疗效的比较数据仍然有限[19,20]。通过

生成式人工智能及人工智能辅助技术在写作过程中的声明

在本文撰写过程中，作者使用了Claude（Anthropic）辅助手稿编辑和语言润色。作者对所有输出内容进行了审查和编辑，并对已发表文章的内容承担全部责任。

致谢

作者感谢密歇根大学Cheryl A. Moyer博士、公共卫生硕士在研究早期阶段给予的宝贵指导和支持。

He Huang|Erin Isaacson|Angela C. Weyand|Kate McCracken|Monica W. Rosen|Melina L. Dendrinos

北京大学第一医院妇产科及生殖医学科，北京，中国