囊性纤维化患儿接受囊性纤维化跨膜电导调节剂治疗期间的不良事件：一项观察性研究

《Pharmacological Reports》：Adverse events during cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulator therapy in children with cystic fibrosis: an observational study

　　

摘要

背景

囊性纤维化（CF）是一种由CFTR基因致病性变异引起的危及生命的遗传性疾病。CFTR调节剂（CFTRms）已显著改善了临床预后，但在儿科人群中治疗期间所报告症状的真实世界数据仍然有限。本研究评估了12个月CFTR调节剂（CFTRm）治疗期间，儿童和青少年CF患者所报告不良事件（AEs）的发生频率和分布情况。

方法

本前瞻性双中心观察性研究在波兰开展，纳入74例年龄2至18岁、接受卢马卡夫/伊伐卡夫（LI）、特拉卡夫/伊伐卡夫（TI）或艾乐卡夫/特拉卡夫/伊伐卡夫（ETI）治疗的患者。前瞻性地监测所报告症状，并将其归类为呼吸系统、神经系统、胃肠道或其他不良事件。探索了患者特征和CFTRm方案下的不良事件特征。

结果

随访期间，90.5%的患者报告了至少一例不良事件（AE）。呼吸系统和神经系统不良事件报告最为频繁，分别发生在79.7%和75.7%的患者中。大多数不良事件为间歇性，极少需要中断治疗（n = 3）。治疗期间肺功能和营养状况显著改善。所报告不良事件的整体频率不因FEV₁或BMI结局不同而存在差异。与LI相比，年龄>10岁的患者以及接受ETI治疗的患者报告神经系统不良事件更为频繁。

结论

在该儿童CF队列中，CFTRm治疗的耐受性总体良好。所报告不良事件较为常见，但主要为间歇性，极少导致治疗中断。系统监测仍然至关重要，尤其是针对神经系统症状，以更好地评估CFTRm治疗的耐受性。