摘要
目的
旨在调查真实世界中，加用阿那白滞素治疗重症Still病合并巨噬细胞活化综合征（MAS）的疗效和安全性。
方法
纳入连续就诊的年龄≥16岁、符合Still病合并MAS（采用适应于风湿性疾病的HLH-2004标准）诊断、接受阿那白滞素100 mg皮下注射每日一次的患者。结局指标包括临床缓解、缓解状态以及四个与EULAR/PReS目标一致的指标，分别在基线、第7天、第4周、第3个月和第6个月进行评估。糖皮质激素（GC）剂量标准化为泼尼松等效mg/kg/天。
结果
纳入8例女性患者（平均年龄29.9±12.8岁），其中6例在MAS诊断时即开始使用阿那白滞素，1例在MAS诊断后2个月开始使用，1例在MAS发作前2个月已开始使用。在7例于MAS发作时或之后开始使用阿那白滞素的患者中，全部患者在中位1.5个月（范围1–5个月）时达到目标1和目标2及临床缓解，且全部患者维持缓解≥6个月；未观察到严重不良事件。平均泼尼松等效剂量从1.63±0.59降至0.16±0.09 mg/kg/天（p＜0.01）。4例患者在6个月内因费用和可及性原因（而非疾病复发）停用阿那白滞素。
结论
在重症Still病相关MAS中，加用阿那白滞素治疗与快速达到EULAR/PReS目标、持续缓解以及显著减少糖皮质激素用量相关。
要点
- 在本真实世界8例重症Still病相关巨噬细胞活化综合征（MAS）系列研究中，加用阿那白滞素100 mg/天与中位1.5个月时达到2024年EULAR/PReS目标1和目标2及临床无活动性疾病相关；所有患者维持缓解≥6个月，无疾病相关死亡。
- 体重调整的糖皮质激素暴露量减少约90%（从1.63降至0.16 mg/kg/天泼尼松等效剂量），且无需升级至冲击治疗；1例患者在持续使用IL-1受体阻断剂期间因糖皮质激素减量过快而诱发MAS。
- 8例患者中有6例发生感染，均经适当抗微生物治疗后痊愈，且主要归因于既往免疫抑制治疗而非阿那白滞素；4例患者因费用和可及性原因停用阿那白滞素，但仍维持缓解状态。
利益冲突声明
作者声明不存在利益冲突。
数据可用性声明
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