综述：药物开发中定性试验访谈的目的、方法、数据应用及监管决策价值综述

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Qualitative in-trial interviews: a targeted literature review exploring objectives and methods

　　

摘要

背景

在药物开发过程中，定性试验访谈对于了解患者关注的重点非常宝贵。这些访谈可用于收集患者体验数据，并提供关于试验参与度、治疗效果和/或临床结局评估（COAs）的额外观点。本综述的目的是加深我们对试验访谈研究的目的、所得数据、获取数据的方法以及这些数据如何用于决策的理解。

方法

2024年11月，我们对PubMed数据库进行了针对性检索，以识别报道与I期、II期或III期临床试验相关的定性试验访谈结果的出版物。此外，还查阅了与访谈研究中使用的治疗手段相关的部分监管文件，以了解试验访谈如何为监管决策提供支持。

结果

共识别出46篇出版物，其中报道了43项试验访谈研究。访谈对象包括患者（29项研究；67%）、护理人员（6项研究；14%）或其组合（8项研究；19%），样本规模从2人到111人不等（中位数27人；四分位距15–45人）。最常见的访谈研究目的是了解参与者在临床试验期间（包括治疗效果）或临床试验之前的病情体验（分别为33项研究[77%]和19项研究[44%]）。访谈研究的结果经常被报告为补充临床试验中的疗效、安全性和/或耐受性发现（28项；65%），为试验中使用的临床结局评估提供支持（15项；35%），以及有助于指导未来的研究和临床研究（14项；33%）。有5项（12%）访谈研究的结果被纳入与其相关的主要试验的监管文件中。

结论

在过去20年中，特别是2020年至2024年期间，试验访谈的使用量有所增加。样本规模、用途和访谈结果应用的广泛多样性反映了这些研究在解决不同研究目标方面的灵活性。试验访谈的结果在监管机构和健康技术评估（HTA）的决策中显示出其价值，并有助于药物开发的决策过程。尽管近年来卫生部门对试验访谈数据的兴趣日益增加，但若能提供更明确的关于试验访谈在监管决策中使用的指导和价值说明，将有助于促进其在临床研究中的更广泛应用。

临床试验编号

不适用。

背景

在药物开发过程中，定性试验访谈对于了解患者关注的重点非常宝贵。这些访谈可用于收集患者体验数据，并提供关于试验参与度、治疗效果和/或临床结局评估（COAs）的额外观点。本综述的目的是加深我们对试验访谈研究的目的、所得数据、获取数据的方法以及这些数据如何用于决策的理解。

方法

2024年11月，我们对PubMed数据库进行了针对性检索，以识别报道与I期、II期或III期临床试验相关的定性试验访谈结果的出版物。此外，还查阅了与访谈研究中使用的治疗手段相关的部分监管文件，以了解试验访谈如何为监管决策提供支持。

结果

共识别出46篇出版物，其中报道了43项试验访谈研究。访谈对象包括患者（29项研究；67%）、护理人员（6项研究；14%）或其组合（8项研究；19%），样本规模从2人到111人不等（中位数27人；四分位距15–45人）。最常见的访谈研究目的是了解参与者在临床试验期间（包括治疗效果）或临床试验之前的病情体验（分别为33项研究[77%]和19项研究[44%]）。访谈研究的结果经常被报告为补充临床试验中的疗效、安全性和/或耐受性发现（28项；65%），为试验中使用的临床结局评估提供支持（15项；35%），以及有助于指导未来的研究和临床研究（14项；33%）。有5项（12%）访谈研究的结果被纳入与其相关的主要试验的监管文件中。

结论

在过去20年中，特别是2020年至2024年间，试验访谈的使用量有所增加。样本规模、用途和访谈结果应用的广泛多样性反映了这些研究在解决不同研究目标方面的灵活性。试验访谈的结果在监管机构和健康技术评估的决策中显示出其价值，并有助于药物开发的决策过程。尽管近年来卫生部门对试验访谈数据的兴趣日益增加，但若能提供更明确的关于试验访谈在监管决策中使用的指导和价值说明，将有助于促进其在临床研究中的更广泛应用。

临床试验编号

不适用。