I期临床试验中PRO-CTCAE与CTCAE数据的整合汇总与可视化在剂量队列安全性评估中的应用

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Illustrative integration of patient-reported outcomes version of the common terminology criteria for adverse events (PRO-CTCAE) data in dose-cohort review for a phase I clinical trial

　　

摘要

背景

这项I期临床试验的二次分析展示了不良事件通用术语标准（CTCAE）数据与CTCAE患者报告结局版本（PRO-CTCAE）数据在基线及第一周期治疗期间的整合汇总与可视化，用于剂量队列评估期间的安全性耐受性审查。

方法

本研究使用了一例复发或难治性急性髓系白血病患者的I期临床试验数据。通过临床医师和统计学家的迭代反馈，我们开发了第一剂量水平队列第一周期PRO-CTCAE和CTCAE数据的报告。该剂量水平报告旨在展示在剂量递增试验中，用于指导是否进入下一剂量水平决策的报告审查流程。

结果

第一剂量队列中4例患者的第一周期CTCAE和PRO-CTCAE数据通过叙述性和表格性汇总进行了总结，并使用泳道图和蝴蝶图进行了可视化。在该队列中，3/4（75%）的患者至少发生了一例CTCAE 3级或更高级别的不良事件，且所有4例（100%）患者在第一周期期间至少出现了一例PRO-CTCAE综合评分为3的条目。所有4例（100%）患者至少有一个症状，其PRO-CTCAE所提示的症状负担大于CTCAE所反映的程度。

结论

在该剂量队列的示例性汇总中，PRO-CTCAE通过捕获并非总是能被医师分级不良事件完全反映的患者报告症状负担，补充了CTCAE的报告。在I期试验的剂量队列评估期间，联合审查PRO-CTCAE和CTCAE数据可能有助于丰富对安全性和耐受性的讨论。