每周一次索马曲龙与每日索马曲林在儿童生长激素缺乏症中的比较：一项系统评价和荟萃分析

《Growth Hormone & IGF Research》：Once-weekly somatrogon versus daily somatropin in pediatric growth hormone deficiency: A systematic review and meta-analysis

【字体：大中小】 时间：2026年10月25日 来源：Growth Hormone & IGF Research 2.0

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　　 •每周一次索马曲妥在多个随访时间点显著改善了胰岛素样生长因子 -1 标准化评分（IGF-1 SDS），优于每日生长激素。•两种治疗之间的身高标准化评分（Height SDS）基线变化无显著差异。•身高增长速率总体相似，索马曲妥在 9 个月时显示出暂时的优势。•安全性特征可比，

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每周一次索马曲妥在多个随访时间点显著改善了胰岛素样生长因子 -1 标准化评分（IGF-1 SDS），优于每日生长激素。
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两种治疗之间的身高标准化评分（Height SDS）基线变化无显著差异。
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身高增长速率总体相似，索马曲妥在 9 个月时显示出暂时的优势。
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安全性特征可比，生长激素组不良事件较少的趋势无统计学意义。
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索马曲妥提供了减少注射频率的实际益处，可能改善治疗依从性并减轻负担。

引言

儿童生长激素（GH）缺乏症的特征是内源性生长激素分泌不足，导致线性生长受损、身高增长速率降低，随后影响心理社会福祉 [1]、[2]。在过去的几十年中，标准治疗方法是每日皮下注射重组人生长激素（rhGH）或生长激素（somatropin），这对大多数儿童加速身高增长速率和改善发育结果有效 [3]。然而，治疗必须维持多年，每日注射的要求给患者和护理者带来了巨大负担，导致依从性不佳和生长结果受损 [4]。

为了解决这些限制，开发了长效 GH 类似物，旨在减少注射频率，同时保持与每日生长激素相当的疗效和安全性 [5]。索马曲妥是一种长效重组人生长激素类似物，设计用于每周一次给药，并已在多个地区获批用于治疗 GH 缺乏症儿童 [3]、[6]。近期的临床试验评估了长效 GH 对未接受过治疗的青春期前 GH 缺乏症儿童的影响，报告称每周一次索马曲妥（0.66 mg/kg/周）在 12 个月时的年化身高增长速率方面非劣于每日生长激素（0.24 mg/kg/周） [7]、[8]。两组之间的身高和胰岛素样生长因子 -1（IGF-1）标准化评分变化可比，且具有可接受的安全性和耐受性特征 [7]。

此外，近期一项针对日本儿童 GH 缺乏症的研究显示，每周一次索马曲妥在 12 个月时实现的年化身高增长速率与每日生长激素相当或数值更大，且安全性特征和局部耐受性相似 [8]。此外，该研究的长期 4 年随访扩展显示，每周一次索马曲妥治疗在身高增长速率方面显示出持续改善，身高增加，且 IGF-1 值主要维持在正常范围内，安全性特征良好 [9]。另一方面，健康相关生活质量（HRQoL）结果显示，每周一次索马曲妥和每日生长激素均与 12 个月内 HRQoL 的临床意义改善相关，索马曲妥组在某些儿童报告领域获益更多 [10]。此外，使用生活干扰评估工具和医生经验进行的治疗负担临床评估表明，与每日生长激素相比，每周一次索马曲妥与治疗负担显著降低相关 [3]、[11]。

尽管有这些见解，目前的证据来自碎片化的研究和临床试验，依从性模式各异，且常规临床实践中的患者报告结局 [3]、[7]、[12]。因此，我们进行了这项针对临床试验和近期真实世界研究的系统评价和荟萃分析，以评估在不同终点下，每周一次索马曲妥与每日生长激素在 GH 缺乏症儿童中的疗效和安全性，以增强临床实践中的个体化治疗决策。

章节摘要

方案和研究设计

本系统评价和荟萃分析遵循系统评价和荟萃分析优先报告条目（PRISMA）标准以及 Cochrane 干预系统评价手册指南 [13]、[14]。PRISMA 检查表见表 S1。本研究的 PROSPERO 注册号是（CRD420261383736）。

入选标准

我们纳入了符合以下 PICO 入选标准的随机对照试验（RCTs）和比较研究：

P（人群）：青春期前儿童年龄

检索结果

检索结果共显示 345 条潜在相关记录。排除 208 条重复记录后，剩余的 137 条记录进行了标题和摘要筛选，结果排除了 116 条无关记录。然后，根据入选标准对 21 项研究进行了仔细的全文评估。最终，七项研究（三项 RCTs [7]、[8]、[20]，两项回顾性真实世界队列 [21]、[22] 和两项事后分析 [10]、[23]）符合

主要发现

本系统评价和荟萃分析涉及七项比较研究，比较了每周一次索马曲妥与每日生长激素在主要为青春期前 GH 缺乏症儿童中的应用。汇总分析显示，与每日生长激素相比，每周注射索马曲妥在 3、6、9 和 12 个月治疗后产生的胰岛素样生长因子 -1 标准化评分（IGF-1 SDS）增加显著更大，在不同时间点上效果一致且敏感性分析稳健。身高基线变化

结论

总之，每周一次索马曲妥是青春期前 GH 缺乏症儿童的每日生长激素的有效替代方案，显示出更高的胰岛素样生长因子 -1 标准化评分（IGF-1 SDS）水平，身高结果和不良事件发生率相当。减少的注射频率可能增强依从性，支持其在常规实践中的作用。需要长期研究来评估最终身高和依从性益处。

CRediT 作者贡献声明

Rowa T. Al-Enezi: 撰写 – 审稿与编辑，撰写 – 原稿，方法学，数据整理。 Kawthar K. Alkhaldi: 撰写 – 原稿，数据整理。 Fahad N. Almuhannadi: 撰写 – 原稿，数据整理。 Anwar M. Aljassar: 撰写 – 原稿，数据整理。 Dana B. AlKhaldi: 撰写 – 原稿，数据整理。 Aldalal M. Alshatti: 撰写 – 原稿，数据整理。 Rawan B. Almutairi: 撰写 – 原稿，数据整理。 Sarah A. Alrashidi: 撰写 –

出版同意

不适用。

伦理批准