《Hematology/Oncology Clinics of North America》：Platelet Therapeutics: Thrombopoietin Agonists and Emerging Therapeutics
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章节摘要要点•血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）为慢性难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了首个能产生主要应答的药物治疗类别。•TPO-RAs 越来越多地在ITP治疗的早期被使用，避免了传统一线疗法长期用药带来的治疗相关副作用。•并非所有慢性ITP患者都需要常规治
章节摘要
要点
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血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）为慢性难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了首个能产生主要应答的药物治疗类别。
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TPO-RAs 越来越多地在ITP治疗的早期被使用，避免了传统一线疗法长期用药带来的治疗相关副作用。
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并非所有慢性ITP患者都需要常规治疗。TPO-RAs的使用可在手术或干预操作期间作为补充。
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联合治疗（包括TPO-RAs）在慢性ITP中可能取得良好疗效
免疫性血小板减少症的二线治疗
由于缺乏头对头随机试验来提供循证的疗效分层，ITP的二线治疗选择可能面临挑战。治疗决策需个体化制定，基于多学科团队讨论并与患者共同决策。4
联合治疗
联合治疗越来越多地用于难治性ITP，尤其是在已尝试过多种治疗方案的情况下。目前尚无关于ITP中联合治疗的选择或顺序的共识指南。人们提出了使用不同联合方案的多种理论依据，旨在通过靶向互补的致病机制以获得协同应答。
在103例急性ITP患者中，利妥昔单抗联合地塞米松的使用显示了6个月时疗效的改善，
免疫性血小板减少症治疗中正在研究的疗法
在过去十年中，用于ITP治疗的疗法范围不断扩展，探索了不同的靶点（表1）。
嵌合抗原受体疗法
靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法最初是为治疗B细胞恶性肿瘤而开发的。该疗法已得到拓展，并在自身免疫性疾病中取得了令人瞩目的初步成果。多重难治性ITP病例仍然是一个重大挑战。CAR-T的成功应用证明其非常有效，为未来的治疗开辟了另一条令人振奋的途径。67
GL-2045
静脉注射免疫球蛋白（IVIg）是ITP中一种已确立的一线及挽救治疗药物。然而，它是一种血液
特殊场景
尽管ITP的一般治疗原则适用于大多数患者群体，但在某些特定场景下仍需额外考量。患者个体因素可能同时影响治疗的启动阈值和治疗策略的选择。
总结
总之，ITP是一种异质性的自身免疫性疾病，具有多种致病机制，且针对不同通路的疗法格局正在不断拓展。一线疗法可能不足以使患者获得初始应答或持续缓解。TPO-RAs的更早使用可能改善这些结果。在难治性ITP中，联合治疗具有重要价值。TPO-RA初始无应答可能预示更具挑战性的病程（见图2）。尽管
临床护理要点
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ITP的治疗需要达到安全的血小板计数以预防或改善症状（包括疲劳），同时避免治疗的副作用。更早使用血小板生成素激动剂可能有助于实现这一目标。
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在慢性ITP中，联合治疗（包括TPO-RA）。新的治疗靶点以及联合治疗的获益需要更大规模队列的额外证据来确立标准治疗方案。
Marie Scully|John-Paul Westwood|L. Howells
