综述：艾乐卡/特扎卡/依伐卡对囊性纤维化患者患者报告结局的系统评价与荟萃分析

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：The impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on patient-reported outcomes in cystic fibrosis: a systematic review and meta-analysis

　　

摘要

背景

艾乐卡/特扎卡/依伐卡 (ETI) 改变了囊性纤维化 (CF) 的临床管理，临床结局显著改善。然而，其对患者报告结局 (PROs) 的总体影响尚未得到全面综合评估。

目标

对囊性纤维化患者启动 ETI 治疗后的 PROs 进行系统评价和荟萃分析。

方法

系统检索了 MEDLINE、EMBASE、SCOPUS、Cochrane 图书馆及其他在线数据库，检索时间从 2018 年 1 月至 2025 年 5 月。纳入报告启动 ETI 治疗后 PROs 的合格研究。使用适当的评价工具评估偏倚风险。采用叙述性综合和随机效应模型荟萃分析汇总 PRO 变化，并通过荟萃回归探索与观察到的效应相关的因素。

结果

67 项研究符合纳入标准，包括 5 项随机对照试验和 62 项观察性研究。大多数观察性研究为中等质量的前瞻性前后对照研究，主要因样本量小而存在偏倚。健康相关生活质量 PROs，包括修订版囊性纤维化问卷的荟萃分析，显示启动 ETI 治疗后持续且显著改善，尤其是在呼吸 (+13.6 分)、身体 (+16.8 分)、体重 (+12.5 分) 和活力 (+12.5 分) 领域。系统特异性 PROs 显示鼻窦症状有临床意义的减少 (SNOT-22：-16.1 分)，而胃肠/腹部结局显示结果不一。心理健康相关 PROs 显示启动 ETI 治疗后无总体恶化证据。

结论

本系统评价和荟萃分析表明，ETI 与囊性纤维化患者 PROs 的广泛改善相关，包括生活质量和其他多系统益处。研究结果令人鼓舞，但鉴于涉及非呼吸系统 PROs 的前瞻性观察性研究居多，需通过额外研究予以证实。