《Journal of Multimorbidity and Comorbidity》：Development, validation and initial application of a patient-reported outcome measure to assess treatment burden for people living with multimorbidity in low-income settings in South Africa (SIMMBA)
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背景：治疗负担是影响多重疾病患者（PLWMM）结局的关键决定因素。然而，在低收入环境中缺乏情境适配的测量工具。研究人员开发了SIMMBA患者报告结局测量工具（PROM），并对其进行了初步验证，以评估南非多重疾病患者的多维治疗负担。
方法：遵循CO
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背景：治疗负担是影响多重疾病患者（PLWMM）结局的关键决定因素。然而，在低收入环境中缺乏情境适配的测量工具。研究人员开发了SIMMBA患者报告结局测量工具（PROM），并对其进行了初步验证，以评估南非多重疾病患者的多维治疗负担。
方法：遵循COSMIN指南，通过文献综述、专家咨询和认知访谈生成条目，并翻译为当地语言——南非荷兰语（Afrikaans）和科萨语（isiXhosa）。在开普敦公立初级保健诊所开展了一项横断面研究，纳入332名患有多重疾病的成年人。心理测量学评估包括探索性因子分析（EFA）、内部一致性（McDonald's omega和Cronbach's alpha）、重测信度（n=99）（Spearman相关和组内相关系数[ICC]），以及按性别进行的条目功能差异（DIF）分析。
结果：除药物负担维度（ω≈0.21）外，各维度的内部一致性为可接受到良好（ω=0.54–0.83；α=0.643–0.803）。大多数维度未显示DIF证据，仅两个条目被标记。重测信度主要为差到一般（ICC范围0.33–0.55），表明时间稳定性有限。EFA支持64%的方差解释，条目载荷总体较强，但观察到部分交叉载荷和较低的共同度。参与者在经济负担维度报告最高负担，在社会支持维度报告最低负担。
结论：SIMMBA PROM在捕捉南非低收入环境中多重疾病患者的情境特异性治疗负担方面展现出有前景的初步效度。然而，在实施前仍需进一步的结构优化、聚合效度验证和改进的信度测试。
论文解读文章
一、研究背景与问题
多重疾病（multimorbidity）——即同时存在两种或以上的长期慢性疾病——是21世纪全球健康领域面临的最大挑战之一。与高收入国家（HICs）相比，南非等中低收入国家（LMICs）的多重疾病负担尤为严峻：该国拥有全球最高的HIV流行率，同时贫困相关的非传染性疾病（NCDs），如高血压、糖尿病以及常未被诊断的精神疾病，其患病率也在持续攀升。这些疾病不成比例地影响本应参与经济建设的中青年人群，而他们却同时面临社会经济差距、失业和碎片化的医疗服务，导致自我管理能力受限，最终造成不良健康结局。
治疗负担理论（Burden of Treatment Theory, BoTT）为理解多重疾病对患者生活的影响提供了重要视角。该理论认为，患者承担的高工作量（workload）会影响其应对健康系统要求的能力和便捷性，进而影响患者的福祉和健康结局。在高收入国家，基于BoTT已开发了多种治疗负担患者报告结局测量工具（PROMs），包括患者治疗与自我管理体验问卷（PETS）、治疗负担问卷（TBQ）和多重疾病治疗负担问卷（MTBQ）。然而，这些工具均基于高收入国家的卫生服务结构开发，在低收入环境中——尤其是持续性和长期照护无法得到保障的情境下——其适用性存疑。迄今为止，仅有PETS问卷曾在低收入环境（肯尼亚农村）中使用过。此外，现有治疗负担PROMs既未充分涵盖多重疾病的经济负担，也未评估社会支持对治疗负担的积极影响。
鉴于该领域研究的匮乏，亟需开发并验证一个文化适配、情境相关、专门针对南非低收入环境中多重疾病患者治疗负担的测量工具。SIMMBA研究正是基于这一需求而开展，旨在开发一个能够被从业者和研究者用于评估患者治疗负担水平、从而为改善医疗服务提供依据的问卷。
二、研究设计与方法概述
本研究采用多步骤方法，遵循健康测量工具选择共识标准（COSMIN）指南以确保方法学严谨性。研究样本来自南非西开普省大开普敦地区四个低收入社区公立初级保健诊所，通过目的性抽样招募了332名18岁及以上患有多重疾病的成年人（横断面研究），其中99人参与了重测子样本（最终有效重测样本为64人）。条目开发经历了文献综述、两轮专家评审、小组访谈和认知访谈等阶段，最终形成包含30个问题（23个量表条目，分属8个维度）的SIMMBA PROM，并按照慢性疾病治疗功能评估（FACIT）翻译方法将其翻译为南非荷兰语和科萨语。数据收集于2024年8月至11月进行，由两名培训过的现场工作人员在私密诊室以参与者首选语言实施访谈，使用REDCap电子数据采集系统记录。心理测量学评估采用McDonald's omega和Cronbach's alpha检验内部一致性，探索性因子分析（EFA）基于多分格相关矩阵和最小残差（minres）估计法检验结构效度，条目功能差异（DIF）分析评估性别测量不变性，Spearman相关和组内相关系数（ICC）评估重测信度，多重插补（m=5）处理缺失数据。
三、研究结果
参与者特征：横断面研究纳入332名参与者，平均年龄51.8岁（SD=11.5），75%为女性，61.1%使用科萨语，39.5%依赖社会或政府补助金为收入来源。65.9%的参与者未完成中等教育，33.4%处于失业状态。41%的参与者患有2种慢性疾病，30.7%患有3种慢性疾病；最常见疾病为高血压（82.5%）、HIV（43.1%）和糖尿病（37.7%）。参与者平均每天服用约6种药物（5.8种），平均每日服药2次。重测样本（n=64）与横断面样本在年龄、性别和就业状况上无显著差异，但科萨语使用者和中等教育完成者比例更高。
缺失数据分析：各维度整体缺失率低，平均每个维度缺失率为1.7%，均未超过10%的可接受阈值，未显示系统性无应答模式。
条目开发结果：最终SIMMBA PROM包含30个问题，其中23个量表条目分布在8个维度：经济负担（4条）、药物负担（2条）、生活方式负担（1条）、行政与后勤负担（3条）、信息负担（3条）、卫生服务响应性（5条）、社会支持管理（3条）和情绪负担（2条）。条目采用5点李克特量表评分，另含一个开放式问题。
条目功能差异（DIF）分析：大多数维度未显示性别相关的DIF证据，包括经济负担、行政与后勤负担和信息负担维度；卫生服务响应性维度（条目21“我的卫生工作者尊重我”）和社会支持管理维度（条目28“在健康紧急情况下我可以请照护者帮助我”）各有一个条目被标记为潜在DIF。药物负担、情绪负担和生活方式负担维度因条目数有限无法评估DIF。
探索性因子分析（EFA）：23个量表条目中有9个因“不适用”应答超过10次被剔除，最终分析样本为N=310。五因子EFA解释了多分格相关矩阵64%的方差，模型拟合可接受（RMSEA=0.092，SRMR=0.02，TLI=0.889），卡方检验不显著（χ2(31)=34.82，p=0.29）。五个因子被初步命名为：MR2（卫生工作者关系，载荷0.71–0.91）、MR1（经济负担，载荷0.73–0.83）、MR3（药物/生活方式/信息负担，载荷0.41–0.83）、MR4（情绪负担/控制感，载荷0.57–0.93）和MR5（卫生服务体验，载荷0.56–0.77）。条目M9（“我很容易记住何时服药”）共同度较低（h2=0.25），表明其方差中相当比例未被五因子结构解释。条目L10（生活方式负担）存在交叉载荷（MR2上载荷0.27，复杂度2.5），条目E31（“总体而言，即使有多种疾病，我也应对得很好”）在经济负担因子上有次级载荷（0.33）。
因子间相关：MR2与MR5之间相关最强（r=0.54），MR1与MR4之间次之（r=0.48），MR2与MR3之间相关最弱（r=0.08），支持使用斜交旋转。
治疗负担得分结果：在满分30分的标准化量表上，各维度平均得分范围为5.8（SD=4.0，社会支持负担）至23.0（SD=6.2，经济负担）。经济负担维度（n=275）：50岁以下参与者负担显著低于50岁及以上者（p=0.01）；受雇或自雇参与者负担显著高于失业或领取社会补助者（p=0.01）；患有3种及以上疾病者负担显著更高（p<0.05）。药物负担维度（n=176）在性别、年龄、教育水平、就业状况或疾病群组间无显著差异。生活方式负担维度（n=313）：50岁以上参与者负担高于年轻成人（p=0.01）；高等教育者负担最低，初等教育者负担最高。行政负担维度（n=234）在性别、年龄或教育类别间无显著差异。信息负担维度（n=299）在性别、就业状况和教育水平间一致。卫生服务响应性维度（n=319）：初等教育者负担高于高等教育者（p<0.05）；自雇者和领取社会补助者负担高于受雇和失业者（p=0.05）；患有3种及以上疾病者负担显著更高（p<0.05）。社会支持管理维度：77%的参与者报告有人支持其自我照护和医疗需求，最常见的支持关系为子女（32.9%）、配偶（25.7%）和兄弟姐妹（16.6%）。
四、讨论与结论
研究人员指出，SIMMBA PROM在心理测量学评估中展现出有前景的初步效度，EFA支持了多维结构，经济负担、卫生服务响应性和信息负担维度显示了特别强且连贯的载荷。然而，研究识别出若干需要进一步验证和优化的关键领域：第一，“不适用”应答选项导致大量数据缺失，妨碍了心理测量分析；第二，重测信度总体为差到一般（ICC范围0.33–0.55），可能与4周重测间隔过长有关——该间隔导致35名参与者因临床变化或生活干扰被排除，且长于COSMIN建议的7–14天范围；第三，药物负担维度内部一致性显著偏低（ω≈0.21），提示该维度条目可能未充分代表潜在构念；第四，缺乏与既有PROMs的聚合效度验证；第五，样本量（332人，约每条目10人）低于保守估计的385人。
在治疗负担得分解读方面，参与者总体经历中等程度的治疗负担，但经济负担尤为突出——即使在医疗服务免费的背景下，多重疾病患者仍需更多经济支持以减轻治疗负担。值得注意的是，50岁及以上参与者经济负担反而高于年轻参与者，这可能反映了南非独特的社会经济背景：老年人常依赖固定国家养老金（如SASSA老年补助金），同时需要抚养失业的成年子女和孙辈，从而放大了其经济责任。
研究结论指出，SIMMBA PROM是首个专为南非低收入环境多重疾病患者开发的文化适配治疗负担问卷，在捕捉情境特异性治疗负担方面展现出初步效度。尽管仍需进一步的心理测量学测试，一旦优化完成，SIMMBA PROM可作为研究工具，为减少多重疾病患者治疗负担的卫生服务干预提供信息，促进患者与从业者之间关于治疗负担应对的对话，从而推动开发更适应低收入环境多重疾病患者情境和复杂性的临床照护。未来研究路线图包括：分析PROM维度和条目的结构，特别是内部一致性低但相关性高的药物负担和生活方式负担维度；评估社会支持维度的纳入；考虑合并药物负担、生活方式负担和信息负担维度；探索替代5点李克特量表的选项以简化参与者理解并可能提高信度；考虑移除“不适用”选项；以及使用至少100名参与者、7–14天间隔和既有PROMs（PETS、MTBQ或TBQ）进行进一步的信度和结构效度验证。
