《Seminars in Arthritis and Rheumatism》：Treatment Patterns and Outcomes of Scleroderma Renal Crisis in the International Scleroderma Renal Crisis Survey II – An Inception Cohort Study
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摘要重要性硬皮病肾危象（SRC）是系统性硬化症（SSc）患者发病和死亡的主要原因之一。由于其罕见性，治疗建议主要基于回顾性研究和专家意见。目的我们旨在研究硬皮病肾危象（SRC）的治疗模式以及控制血压所需时间对预后的影响。我们假设在发病后72小时内控制血压与更好的预后相关。设计
摘要
重要性
硬皮病肾危象（SRC）是系统性硬化症（SSc）患者发病和死亡的主要原因之一。由于其罕见性，治疗建议主要基于回顾性研究和专家意见。
目的
我们旨在研究硬皮病肾危象（SRC）的治疗模式以及控制血压所需时间对预后的影响。我们假设在发病后72小时内控制血压与更好的预后相关。
设计
在一个前瞻性的国际发病队列中，我们收集了SRC发病情况、抗高血压药物类型、控制血压所需时间以及一年透析率和死亡率的数据。
设置
新发SRC病例通过国际SSc专家完成的为期2年的网络调查识别。感兴趣的结局数据收集时间为2020年1月至2022年1月。
主要结局和测量指标
我们记录了SRC后12个月内的全因死亡率。我们使用Cox比例风险模型比较了不同控制血压天数患者的生存率。
结果
我们识别了97例新发SRC患者。在83例完成1年随访的患者中，中位病程为9个月（四分位距（IQR）5-24个月），63例（76%）为弥漫性皮肤型疾病，38例（46%）为RNA聚合酶III自身抗体阳性。ACE抑制剂是最常用的抗高血压药物（98%），但超过半数患者（54%）需要使用≥3种抗高血压药物才能控制血压。近半数患者（49%）需要透析，而在1年时存活的55例患者中，25%仍依赖透析。一年死亡率为39/100人年。控制血压所需的中位时间为7天（IQR 3-10天）。与最佳生存相关的控制血压时间为SRC发病后5-10天。
结论与意义
我们的数据显示，SRC的1年死亡率和透析率仍然很高，并提示应在SRC发病后5-10天内控制血压，而非专家建议的72小时，以最大化生存率。
引言
硬皮病肾危象（SRC）是系统性硬化症（SSc）一种罕见但危及生命的并发症，其特征为急性肾损伤、高血压、微血管病性溶血性贫血和靶器官功能障碍[1]。它影响约11%的弥漫型和4%的局限性皮肤系统性硬化症（SSc）患者。SRC的正常血压型表现也已有记录，约占病例的10%[2]。
在过去，SRC是SSc患者死亡的主要原因之一[3]。血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂显著改善了死亡率。尽管如此，预后仍然令人担忧。即使及时启动ACE抑制剂治疗，1年死亡率仍超过30%，25%的患者在1年时仍依赖透析[4]。
专家建议使用ACE抑制剂作为一线治疗，在发病后72小时内快速控制血压[5]。然而，往往需要添加其他抗高血压药物才能实现血压控制，目前对于临床实践中后续使用哪些治疗方案知之甚少。
SRC缺乏既定的参考标准阻碍了我们对这一问题的理解。为此，硬皮病临床试验联盟SRC工作组目前正在制定SRC分类标准。在该项目的数据驱动阶段，我们收集了一个SRC患者发病队列的数据，包括治疗模式。在此发病队列数据的二次分析中，我们旨在研究治疗模式以及控制血压时间对SRC发病后1年死亡率的影响。我们假设在发病后72小时内使用ACE抑制剂和其他抗高血压药物控制血压与更好的预后相关。
章节片段
设计
我们设计了一项前瞻性国际队列研究，通过为期2年的网络调查识别新发SRC病例。本研究获得了加拿大蒙特利尔犹太总医院伦理审查委员会的中央研究伦理批准（编号：2020-1944）。研究数据使用加拿大蒙特利尔Lady Davis研究所托管的REDCap电子数据采集工具进行收集和管理[6,7]。
研究人群
从加拿大编译了一份对SSc感兴趣的医生电子邮件列表
研究队列
在为期2年的招募期间，通过在线调查报告了97例新发SRC病例，其中14例在1年随访中失访（补充图1和补充表1）。因此，83例SRC患者纳入本分析：平均年龄为56岁（标准差（SD）14岁），55例（66%）为女性，69例（83%）为白人（表1）。从中位病程来看，从首次非雷诺症状出现到诊断SRC的中位时间为9个月（四分位距（IQR）
讨论
在这个大型国际SRC发病队列中，我们识别了97例，其中83例有1年随访数据。该队列的患者特征与先前报道的SRC队列一致，大多数患者为弥漫性皮肤型SSc，且SRC在SSc发病后早期出现[[10], [11], [12]]。初始临床表现也与先前报道相似，99%的患者出现高血压，96%的患者出现急性肾损伤
数据共享声明
本研究收集的数据，包括去标识化的个体参与者数据和数据字典，将在合理要求下向他人提供。
Rayleigh Chan | Melanie Bani?a | Claudie Berger | Cybele Ghossein | Sabrina Hoa | Sindhu R. Johnson | Hao Cheng Shen | Edward P. Stern | Christopher P. Denton | Marie Hudson
