Ph阴性骨髓增殖性肿瘤加速期及Blast期患者的疗效评估与预后因素分析：多中心回顾性研究

《Annals of Hematology》：Variables associated with outcome in patients with Philadelphia chromosome-negative accelerated- or blast-phase myeloproliferative neoplasms

　　摘要**背景：** 既往报道显示，当骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者进展至加速期（AP）或 blasts 期（BP）时，预后不良。**方法：** 回顾分析2015年1月1日至2025年7月18日期间在三家医院诊断并接受治疗的Ph? MPN-AP/BP连续患者的数据。采用疗效评估及Cox回归风险模型，以识别与预后相关的临床变量。**结果：** 共回顾88例Ph? MPN-AP/BP连续患者（AP 32例，BP 56例）的数据。中位随访时间为16个月。在MPN-AP中，低甲基化药物（HMA）+芦可替尼或HMA+维奈克拉克的方案取得了相当的反应率（回到慢性期比例：63% vs. 75%，p = 0.551）。在MPN-BP中，HMA+维奈克拉克或强化疗方案取得了相当的反应率。MPN-AP患者的中位生存期显著长于MPN-BP患者（32个月[95%CI 6–58个月] vs. 12个月[95%CI 9–15个月，p = 0.039]）。在MPN-AP患者中，年龄较大与生存期较差显著相关。在MPN-BP患者中，多因素分析显示，白细胞计数≥55×10?/L、既往骨髓纤维化病史及不良核型与生存期较差显著相关；而HMA+维奈克拉克或强化疗方案与生存期较长相关。在70例具有二代测序数据的AP或BP患者中，TP53、EZH2和SF3B1突变与生存期较差相关。**结论：** TP53、EZH2和SF3B1突变提示预后不良，需结合不良临床变量综合评估。HMA+维奈克拉克或强化疗方案可能对MPN-BP患者有益。