《International Urology and Nephrology》：Optilume? drug-coated balloon for urethral stricture management: a real-world single-institution experience
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摘要
目的：评估Optilume?药物涂层球囊（drug-coated balloon, DCB）在三级转诊中心治疗的多样化真实世界队列中的安全性和有效性，特别关注具有临床意义亚组（包括未接受过治疗的患者和疾病表现更复杂的患者）的结局。
方法：研究人员开展了一
摘要
目的：评估Optilume?药物涂层球囊（drug-coated balloon, DCB）在三级转诊中心治疗的多样化真实世界队列中的安全性和有效性，特别关注具有临床意义亚组（包括未接受过治疗的患者和疾病表现更复杂的患者）的结局。
方法：研究人员开展了一项回顾性队列研究，纳入2022年9月至2025年12月期间在单一机构接受Optilume治疗的所有患者。临床、人口统计学和手术数据均无排除地收集。主要结局为1年和2年免于再次干预率。次要结局包括30天安全事件和患者报告结局。
结果：共有80例患者接受了Optilume治疗，其中83%为前尿道狭窄，41%为初治患者。Kaplan–Meier估计的1年和2年免于再干预率分别为85%和68%。解剖学复发较再干预更为常见。5例患者（6.3%）在30天内发生安全事件。亚组分析中未发现与再干预相关的统计学显著关联。
结论：Optilume药物涂层球囊治疗在异质性真实世界尿道狭窄疾病患者队列中显示出有前景的免于再干预率和相对较少的早期安全事件。尽管解剖学复发较再干预更为频繁，但这些发现提示潜在的临床获益。需要更长期的前瞻性研究，采用标准化监测和患者报告结局评估，以更好地确定治疗持久性并识别最可能获益的患者。
Optilume?药物涂层球囊治疗尿道狭窄的真实世界单中心经验：论文解读
一、研究背景与意义
尿道狭窄疾病是导致下尿路症状的常见且易复发的原因，其治疗策略因狭窄特征和既往治疗史而异。尿道扩张和直视下尿道内切开术（direct vision internal urethrotomy, DVIU）等内镜技术被广泛用作一线干预手段，但其长期耐久性有限，复发率高，尤其是在既往接受过治疗或疾病表现更复杂的患者中。尿道成形术虽可提供更彻底的修复，但其手术复杂性及恢复负担使部分患者不适合接受该术式。Optilume?药物涂层球囊（drug-coated balloon, DCB）作为一种微创替代方案应运而生，将机械扩张与局部紫杉醇递送相结合以抑制再狭窄。早期前瞻性和随机研究已在复发性球部尿道狭窄患者中显示出有前景的安全性和有效性。然而，其在更异质性人群——包括初治患者和具有复杂疾病特征的患者——中的作用尚未完全确立。目前美国泌尿学会（American Urological Association, AUA）指南将DCB使用限制于长度小于3 cm的复发性球部狭窄。新兴的多机构真实世界数据提示，高危患者和后尿道狭窄患者的结局可能更具变异性。既往盆腔放疗、尿道成形术史、阴茎狭窄或创伤性尿道损伤患者的结局仍缺乏充分描述。为此，研究人员开展了本研究，以评估DCB在三级转诊中心异质性真实世界队列中的安全性和有效性，重点关注临床相关亚组的结局。
二、研究设计与方法
研究人员在芝加哥大学医学中心开展了一项回顾性队列研究，纳入2022年9月至2025年12月期间接受Optilume DCB治疗的所有尿道狭窄疾病患者，未设置排除标准。临床、人口统计学和手术数据从电子病历（electronic medical record, EMR）中回顾性提取，并使用REDCap电子数据采集工具管理。主要结局为免于再干预，定义为指数Optilume治疗后因尿道狭窄疾病接受任何后续治疗性操作。解剖学复发定义为经膀胱镜证实的指数治疗部位狭窄。次要结局包括30天安全事件和采用患者整体印象改善量表（Patient Global Impression of Improvement for Incontinence, PGI-I）评估的患者报告结局。探索性结局包括膀胱镜复发和国际前列腺症状评分（International Prostate Symptom Score, IPSS）变化。统计分析采用Kaplan–Meier法估计免于再干预率，采用log-rank检验进行组间比较，采用单变量Cox比例风险回归评估临床变量与再干预风险的关联。
三、研究结果
患者特征：共80例患者接受Optilume DCB治疗，中位年龄66.5岁（IQR 55–76）。中位泌尿外科随访13.3个月。常见合并症包括糖尿病（33%）和肥胖（BMI ≥30 kg/m2，38%）。38%患者既往有前列腺癌诊断，26%有盆腔放疗史。83%为前尿道狭窄，16%为后尿道狭窄，1例为女性患者。71%患者狭窄长度≤3 cm。41%为初治患者。61%患者在指数Optilume操作中接受了同期DVIU。
疗效数据：Kaplan–Meier估计的6个月、1年和2年免于再干预率分别为97%、85%和68%。截至数据收集时，19例患者接受了尿道狭窄再干预，中位再干预时间为10.6个月（范围4–25.1）。8例患者在指数操作失败后接受了重复Optilume治疗，其中6例在末次随访时未再需后续再干预。
亚组分析：所有亚组中均未观察到治疗成功的统计学显著差异。后尿道与尿道狭窄患者的免于再干预率无显著差异（p = 0.51），1年免于再干预率分别为68%和90%。球部与阴茎狭窄之间亦无差异（p = 0.75）。糖尿病（p = 0.072）、肥胖（p = 0.31）、吸烟（p = 0.38）、盆腔放疗史（p = 0.073）、初治状态（p = 0.074）、同期DVIU（p = 0.98）及既往尿道成形术（p = 0.52）均与再干预无显著关联。排除两名跨性别男性和一名顺性别女性的敏感性分析（n = 77）得出相似的1年和2年免于再干预率估计值（87%和70%），此分析中盆腔放疗史（HR 2.65, 95% CI 1.02–6.89; p = 0.046）和糖尿病（HR 2.72, 95% CI 1.05–7.08; p = 0.040）与再干预风险增加相关。
患者报告结局：38例患者可获得患者报告结局数据。在治疗后1至2年评估的患者中，中位PGI-I、IPSS和QoL评分分别为3.5、8和2。13例患者有配对随访评估，中位基线IPSS为17（IQR 11–28），中位随访13.4个月时改善至8（IQR 5–17）。
安全事件：30天内记录了5例安全事件，包括脓毒症1例（需延长住院）、血尿急诊就诊2例、Foley导管阻塞急诊就诊1例和尿路感染治疗1例。
四、讨论与结论
本研究的2年免于再干预率估计值数值上低于ROBUST III试验报告的77.8%，但患者人群和随访方案的差异限制了对这一差异的解读。初治患者的1年和2年免于再干预率分别为94%和81%，但DCB在初治患者中的使用仍超出当前指南推荐范围。盆腔放疗史患者中再干预比例数值上高于无放疗史患者（38% vs. 19%），但未达统计学显著性。重复Optilume治疗在部分患者中显示出可行性，6例患者在重复治疗后未再需后续再干预。再干预与解剖学复发之间存在差异：共识别出23例膀胱镜证实的复发，而再干预为19例，1年和2年免于再干预率（85%和68%）高于无复发率（74%和53%），提示免于再干预可能高估了解剖学耐久性。
研究结论：在这项回顾性真实世界队列中，Optilume药物涂层球囊治疗在异质性尿道狭窄疾病患者群体中显示出有前景的临床结局，免于再干预率令人鼓舞，早期不良事件相对较少。尽管解剖学复发较再干预更为频繁，但研究结果提示DCB治疗可能在特定患者中提供有意义的临床获益。鉴于相对较短的随访时间、监测方案的可变性、患者报告结局评估的不完整性以及有限的样本量，需要开展更长期随访和标准化评估的前瞻性研究，以更好地确定治疗持久性并识别最可能获益的患者。
