《Frontiers in Nephrology》：Modality, utilization and mortality in pediatric ESKD: a registry-based study
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目的： 儿童终末期肾病（ESKD）虽罕见但临床情况复杂。本研究评估了IPRO网络注册系统中儿科ESKD患者的治疗模式利用情况、移植可及性及死亡率。
方法： 研究人员进行了一项回顾性、基于注册系统的分析，纳入了2018年至2024年间来自美国四个地区的1,628
目的： 儿童终末期肾病（ESKD）虽罕见但临床情况复杂。本研究评估了IPRO网络注册系统中儿科ESKD患者的治疗模式利用情况、移植可及性及死亡率。
方法： 研究人员进行了一项回顾性、基于注册系统的分析，纳入了2018年至2024年间来自美国四个地区的1,628名儿科ESKD患者。采用描述性统计总结患者特征和治疗模式。使用竞争风险模型评估治疗模式转换、移植登记、移植及生存的时间。
结果： 儿科患者占网络中所有ESKD病例的0.65%。腹膜透析（PD）是0-2岁儿童最常见的初始治疗模式（72%），而在15-17岁患者中这一比例为24%。总体而言，46%的患者开始接受血液透析（HD），31%接受PD，23%进行了预先移植登记。从HD转为PD的情况并不常见。1年和3年的移植登记率分别为63%和81%；相应的移植发生率分别为22%和53%。一年、两年和三年死亡率分别为3.4%、5.4%和6.6%，其中0-2岁儿童的死亡率最高（3年时为10%）。
讨论： PD是极年幼患儿的首选初始治疗模式，而年龄较大的儿童更常开始接受血液透析。总体生存率和移植可及性良好，但婴幼儿仍是最脆弱的亚组。
结论： 儿科ESKD在ESKD人群中占比虽小但特点鲜明。研究中观察到早期移植可及性和良好的短期生存率，但最年幼儿童的结局仍然最差。
研究背景与目的
终末期肾病（ESKD）是慢性肾脏病（CKD）的不可逆终末阶段，在儿童（<18岁）中虽罕见但临床情况复杂，伴随独特的发育、心理社会挑战。儿童ESKD的病因与成人不同，以先天性和遗传性疾病为主，特别是先天性肾脏和尿路畸形（CAKUT）、囊性肾病、Alport综合征以及局灶节段性肾小球硬化（FSGS）、溶血尿毒症综合征（HUS）和狼疮性肾炎等获得性肾小球疾病。无论何种病因，进行性肾单位丢失最终导致肾小球滤过率（GFR）低于15 mL/min/1.73 m2，需启动透析或移植。血液透析（HD）、腹膜透析（PD）和肾移植是三种主要的肾脏替代疗法（KRT）。选择恰当的初始治疗模式并确保及时转换，对于优化这一脆弱人群的生存率和生活质量至关重要。然而，现有的美国肾脏数据系统（USRDS）和北美儿科肾移植合作研究（NAPRTCS）等国家数据在疾病类别、性别和年龄方面的粒度不足以进行有意义的统计分析。岛同行评审组织（IPRO）作为一个非营利性医疗质量改进组织，其数据库包含了关于不同治疗模式间转换的更精细数据。因此，研究人员利用此数据库分析了新英格兰、纽约、南大西洋和俄亥俄河谷地区儿科ESKD患者的KRT模式利用趋势和死亡率，旨在揭示不同护理环境中可能改善的KRT护理差异。
研究方法
这是一项回顾性、基于注册系统的分析，数据来源于IPRO ESKD网络的强制性报告。研究纳入2018年至2024年间进入该网络的1,628名儿科患者（<18岁），随访至数据库关闭日2024年12月31日。样本涵盖四个区域网络：新英格兰（康涅狄格州、缅因州、马萨诸塞州、新罕布什尔州、罗德岛州、佛蒙特州）、纽约（纽约州）、南大西洋（佐治亚州、北卡罗来纳州、南卡罗来纳州）和俄亥俄河谷（印第安纳州、肯塔基州、俄亥俄州）。患者按WHO/CDC推荐分为四组：0-2岁（婴儿）、3-7岁（学龄前/幼儿期）、8-14岁（青少年）和15-17岁（较大青少年）。关键分析方法包括：使用竞争风险模型估计PD启动、移植登记和肾移植的随时间事件发生率；使用时间依赖性Cox回归模型比较透析儿童与肾移植后儿童的生存率。
研究结果
患者群体
在分析的252,075名ESKD个体中，仅0.65%为儿科患者。多数患儿在大城市中心接受治疗，反映了儿科肾病服务的集中化趋势。
患者特征
年龄和性别分布呈双峰型，峰值分别在0-2岁和8-17岁。男性占主导（59%），在最小和最大年龄组尤为明显。种族分布在四个网络间差异显著。
透析模式
由于血管通路限制，腹膜透析（PD）是0-2岁儿童最常见的初始治疗模式（72%），而15-17岁组仅为24%（p < 0.0001）。PD启动的累积发生率在不同年龄组和IPRO网络间存在差异，南大西洋和俄亥俄河谷地区的启动率最高（>45%）。种族显著影响初始治疗模式，白人儿童的预先移植登记率（31%）远高于黑人（14%）或西班牙裔儿童（24%）。从HD转为PD的比例较低，1年为5%，3年为7%。研究期间仅有5名儿童使用家庭HD。
腹膜透析疗程
接受PD的儿童通常维持时间有限，随后转向肾移植。3年后，仅16%的患者继续PD。技术失败在0-2岁年龄组最常见（1年为15%）。PD患儿的1年死亡率为4%，仅限于最小年龄组。与HD相比，PD患儿透析时间更短，但HD患儿死亡率略高。
移植登记与结局
儿童被迅速列入肾移植等待名单：预先登记率为35%，1年内增至63%，3年内达81%。0-2岁儿童的登记速度较慢（p < 0.001）。独立于治疗模式的移植累积发生率为1年22%，3年53%。在793名接受肾移植的儿童中，71%的肾脏来自 deceased donor，17%来自活体相关供者，12%来自活体非相关供者。
生存结局
透析启动后的总体生存率良好，1、2、3年死亡率分别为3.4%、5.4%和6.6%。最高死亡率出现在0-2岁年龄组（3年时为10%）。接受肾移植的儿童1年和3年患者生存率分别为100%和99%，显著高于仍在等待移植的儿童（p < 0.0001）。多变量分析显示，移植与显著较低的死亡风险相关（HR 0.04, 95% CI 0.02–0.09），0-2岁儿童死亡风险是其他儿童的两倍（HR 2.20, 95% CI 1.15–4.23），新英格兰网络的死亡风险显著高于其他三个网络（HR 3.04, 95% CI 1.33–6.94）。
讨论与结论
讨论总结： 本研究证实了PD在年幼儿童中的首要地位，记录了透析实践中显著的地区差异，并强调了发病率和死亡率集中在婴儿群体。研究发现，初始治疗模式的选择倾向于长期维持，这凸显了透析前咨询和知情同意的重要性。PD技术失败在最小年龄组最高，与现有文献一致。整体透析死亡率较低，反映了透析管理的进步。高移植登记率和移植率令人鼓舞，体现了将肾移植作为最佳长期疗法的重视。最小年龄组的移植延迟归因于后期登记。新英格兰网络观察到的较低长期生存率值得进一步研究。本研究的优势在于首次分析了来自IPRO组织的儿科数据，该数据报告具有强制性，克服了NAPRTCS自愿参与和USRDS依赖Medicare索赔数据的局限性。局限性包括缺乏原发病信息、回顾性设计、农村环境病例极少、亚组分析统计效力受限等。
结论翻译： 这项分析对4个大网络中的儿科ESKD进行了全面描述。它重申了PD在年幼儿童中的首要地位，记录了透析实践中显著的地区差异，并强调了发病率和死亡率集中在婴儿群体。这些发现应推动旨在优化肾病学中最复杂和最脆弱患者群体之一结局的质量改进举措、透析前咨询实践以及未来的前瞻性研究。研究还显示了从透析模式到肾移植的良好过渡。
