儿童期发病与成人期发病干燥综合征的临床和血清学表型比较

《Arthritis Research & Therapy》：Childhood-onset Sj?gren disease : clinical phenotype compared with adult-onset disease, disease course and treatment patterns in a nationwide Italian multicentre pediatric cohort

　　摘要背景儿童期发病的干燥综合征（cSjD）是一种罕见的自身免疫性疾病，其表型尚未完全明确，纵向数据有限，缺乏经验证的分类标准，且指导治疗的证据有限。目的比较儿童期发病与成人期发病干燥综合征（SjD）的临床和血清学表型，并描述儿科队列的疾病病程。方法这项横断面研究纳入了来自22个意大利儿科风湿病中心的符合2016年ACR/EULAR干燥综合征分类标准的cSjD患儿，以及来自一家三级转诊中心的成人期发病干燥综合征患者。比较了两组的人口学特征、临床表现、实验室检查结果、ESSDAI、clinESSDAI、ESSPRI及治疗方案。对儿科纵向数据进行了描述性分析，并探讨了与启动全身性治疗相关的因素。结果最终队列包括102名cSjD患者和140名成年患者。儿童更常表现为复发性腮腺肿大（44% vs. 13%，p < 0.0001）、皮肤受累（25% vs. 8%，p < 0.0001）、淋巴结肿大（24% vs. 9%，p = 0.001）、关节炎（17.7% vs. 6.4%，p = 0.006）和发热（12% vs. 3%，p = 0.006），而干燥症状则显著较少（口干 45% vs. 94%；眼干 36% vs. 86%；两者p < 0.0001）。cSjD组显示出更高的ESSDAI（中位数5.5 vs. 1.0，p < 0.0001）、更高的血清IgG，但抗SSA/抗SSB阳性率较低。在中位随访26.4个月期间，87.5%的患者启动了全身性治疗。在探索性分析中，基线ESR升高与启动全身性治疗的时间较短独立相关。结论与成人期发病的干燥综合征相比，cSjD表现出更频繁的全身性炎症受累和较不明显的干燥表现。针对儿童的特异性分类标准、结局指标以及优化管理和改善长期结局的前瞻性研究仍然是至关重要的未满足需求。