希腊晚发型庞贝病酶替代治疗的家庭给药与医院给药比较：成本效用与预算影响分析

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《Applied Health Economics and Health Policy》：Home-Based Versus Hospital-Based Administration of Enzyme Replacement Therapy for Late-Onset Pompe Disease in Greece: A Cost-Utility and Budget Impact Analysis

【字体：大中小】 时间：2026年10月28日 来源：Applied Health Economics and Health Policy 3.1

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　　摘要目的晚发型庞贝病（LOPD）的酶替代疗法（ERT）需要终身每两周输注一次，通常在医院环境中进行。家庭给药与减少治疗负担和医院输注服务压力相关。本研究评估了希腊成年LOPD患者在家中进行ERT给药与在医院中进行ERT给药的成本效益和预算影响。方法建立了一个决策分

　　摘要目的晚发型庞贝病（LOPD）的酶替代疗法（ERT）需要终身每两周输注一次，通常在医院环境中进行。家庭给药与减少治疗负担和医院输注服务压力相关。本研究评估了希腊成年LOPD患者在家中进行ERT给药与在医院中进行ERT给药的成本效益和预算影响。方法建立了一个决策分析模型，从希腊公共卫生保健系统的角度进行成本效用分析（CUA）和预算影响分析（BIA）。CUA采用50年的时间范围，估算了家庭和医院ERT给药相关的成本和质量调整生命年（QALYs）。临床和成本输入来源于已发表文献、希腊来源和专家咨询。成本类别包括药物成本、输注管理、严重输注相关反应（IARs）的管理以及一次性家庭输注护士培训。BIA估计了在5年时间范围内逐步引入家庭ERT对全国治疗患者队列的财务影响。结果在基础病例CUA中，与医院给药相比，家庭ERT给药与较低的成本（€6,999,500 vs €7,150,725）和略高的QALYs（14.342 vs 14.235 QALYs）相关。成本节省主要由较低的给药成本驱动，而QALY获益反映了避免与医院就诊相关的流程负效用。BIA预测在基础病例采用轨迹下，5年累计节省€263,667，并减少1174次医院输注就诊。情景分析显示，成本节省的幅度对医院给药的估值敏感，而移除医院流程相关负效用将增量QALY获益降低到可忽略的水平；成本发现的方向在所有评估情景中保持不变。结论与医院给药相比，在希腊对成年LOPD患者进行家庭ERT给药预计可降低医疗成本，同时产生适度的健康获益，可能提高医疗保健系统的效率。

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