雷夫利珠单抗单药治疗老年抗CFH抗体相关非典型溶血性尿毒症综合征：一例强调个体化临床决策的病例报告

《CEN Case Reports》：Ravulizumab monotherapy for anti-CFH antibody-associated aHUS in an elderly patient: a case report highlighting individualized clinical decision-making

　　

摘要

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种由补体调节异常引起的危及生命的血栓性微血管病。尽管抗补体因子H（CFH）自身抗体是aHUS的一个公认病因，但其在老年患者中的发生较为罕见，且该人群的最佳管理策略尚不明确。我们报告一例85岁男性患者，表现为急性肾损伤、血小板减少和微血管病性溶血性贫血，同时伴有严重高血压。ADAMTS13活性正常，未发现血栓性微血管病的继发病因，临床怀疑为补体介导的血栓性微血管病（TMA）。在临床决策时，抗CFH抗体状态尚未获得；血液透析期间血清肌酐趋势不能可靠地反映内在肾功能恢复，血液学指标虽有所改善，但并未明确提示溶血完全缓解。在对八旬老人进行血浆置换（PEX）和免疫抑制治疗的个体化风险评估后，选择瑞维利珠单抗作为初始治疗，因其作用机制不依赖于病因。治疗后，血液学参数持续改善，肾功能逐渐恢复，最终停用血液透析。后续检测显示抗CFH抗体水平升高，但未发现致病性补体基因变异，从而确诊为抗CFH抗体相关aHUS。本病例强调，在诊断不确定的临床情况下，当基于明确记录的患者特异性风险判断PEX和免疫抑制治疗不适用时，瑞维利珠单抗单药治疗可考虑作为个体化的初始治疗选择，但需要密切随访，包括连续监测抗CFH抗体滴度，若抗体滴度持续存在或复发风险仍然较高，则需考虑免疫抑制治疗。