罕见同种抗体相关妊娠疾病的患者经历及PRO量表适用性评估：一项定性研究

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Patient perspectives on pregnancy affected by hemolytic disease of the infant and newborn or fetal and neonatal alloimmune thrombocytopenia

　　

摘要

引言

罕见的同种抗体相关妊娠疾病，包括胎儿和新生儿溶血病（HDFN）以及胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT），是严重且可能危及生命的疾病。目前，对于受这些疾病影响的孕产妇患者的经历、福祉和未满足需求知之甚少。此外，疾病无关的患者报告结局（PRO）量表在捕捉这些经历方面的相关性和适用性仍有待评估。

方法

对至少1次妊娠被诊断为HDFN或FNAIT的参与者进行了定性、半结构化访谈。开放式概念诱导访谈直接揭示了患者的经历。在此基础上，针对特定疾病的主题分析使得概念可应用于现有的PRO量表，如健康调查简表-36 v2急性版（SF-36v2 Acute）和欧洲五维健康量表5级版（EQ-5D-5L），以评估这些疾病无关量表在捕捉孕产妇参与者经历方面的适用性。进一步与参与者对额外PRO量表进行的认知访谈，从参与者的角度提供了对条目级适用性、相关性和回忆期可行性的见解。母亲生成指数（MGI）也提供给参与者在家中完成。

结果

共纳入10名受HDFN影响妊娠的参与者和8名受FNAIT影响的参与者。中位年龄为35.5至40.5岁，大多数为白人/高加索人、受过大学教育且有工作。在妊娠期间，对情感福祉的影响在HDFN和FNAIT中最为普遍，并伴随身体、社交和工作相关的影响。产后经历常涉及情感影响和新生儿重症监护病房的经历。长期影响和对未来妊娠的担忧也常见报道。大多数概念可由SF-36v2 Acute/EQ-5D-5L代表，除未来家庭计划外。对额外PRO量表的认知访谈显示总体高相关性和适用性，仅有轻微的条目特定问题。此外，MGI结果与访谈主题相呼应，并提供了对其他领域有意义影响的更广泛视角。

结论

这些发现为受罕见同种抗体相关疾病影响的妊娠患者经历提供了宝贵的见解，揭示了对情感、身体、社交及其他福祉领域的广泛而持久的影响。这些结果支持SF-36v2 Acute和EQ-5D-5L在捕捉受HDFN或FNAIT影响的妊娠期间患者报告经历方面的适用性。