摘要
背景
儿童横纹肌肉瘤（RMS）幸存者发生第二恶性肿瘤（SMN）的风险增加，这受治疗类型和遗传易感性的影响。近期，在低剂量环磷酰胺和长春瑞滨维持化疗的加入，改善了高危疾病患者的生存结果。然而，累积烷化剂暴露增加所带来的潜在SMN风险仍不明确。
方法
作者分析了入组欧洲RMS 2005试验的1633名患者。使用竞争风险方法估计SMN的累积发病率。比较接受和未接受维持化疗的患者之间的结果。
结果
中位随访9.3年（范围0.6-17.7年）后，27名患者（1.7%）发生了SMN。其中8名患有已知的癌症易感综合征：6名患有李-弗劳梅尼综合征（LFS），2名患有1型神经纤维瘤病（NF1）。骨肉瘤是最常见的SMN（n = 6），其次是低级别胶质瘤（n = 3）、血液系统恶性肿瘤（n = 3）和未分化肉瘤（n = 2）。27名SMN患者中有20名在发生SMN前接受过放疗，其中8名的SMN发生在既往照射野内。这8名患者中有3名患有LFS。整个队列的8年SMN累积发病率为1.3%（95% CI，0.8-2.0）。在1081名未接受维持治疗的患者中有17名发生SMN（1.6%），在486名接受维持治疗的患者中有9名发生SMN（1.9%；p = .75）。
结论
维持化疗与SMN风险增加无关。遗传易感性是SMN发生的主要因素，支持风险适应性幸存者护理。需要更长的随访来评估迟发性SMN。
利益冲突声明
Raquel Hladun Alvaro报告了来自Vall Hebron医院的咨询费。Gianni Bisogno报告了来自Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc和GlaxoSmithKline的咨询费；以及来自Bayer和Esteve的其他专业活动费用。Julia Chisholm报告了来自国家癌症研究所的专业活动费用；并参与了儿童肿瘤学组的数据与安全监查委员会。Johannes H. M. Merks报告了来自GlaxoSmithKline和Merck的咨询费。Veronique Minard-Colin报告了来自F. Hoffmann-La Roche的资助和/或合同资金。其他作者声明无利益冲突。
数据可用性声明
支持本研究结果的数据可向通讯作者索取。由于隐私或伦理限制，这些数据不公开。
