《PharmacoEconomics - Open》：Initiating Patients on Peritoneal Dialysis Compared with In-Centre Haemodialysis in the United Kingdom: A Cost-Utility and Budget Impact Analysis
编辑推荐：
**摘要**
**目的**：腹膜透析（peritoneal dialysis, PD）和血液透析（haemodialysis, HD）是肾脏衰竭患者主要的初始透析方式。腹膜透析具有早期生存获益、潜在成本优势及更好的生活灵活性，但在英国利用不足。本分析旨在利用
**摘要**
**目的**：腹膜透析（peritoneal dialysis, PD）和血液透析（haemodialysis, HD）是肾脏衰竭患者主要的初始透析方式。腹膜透析具有早期生存获益、潜在成本优势及更好的生活灵活性，但在英国利用不足。本分析旨在利用成本-效用分析（cost–utility analysis, CUA）和预算影响分析（budget impact analysis, BIA），并借助近期发表的英国及欧洲肾脏登记数据，评估在英国国家卫生服务（National Health Service, NHS）实践中初始采用PD相较于中心血透（in-centre haemodialysis, ICHD）的获益。
**方法**：CUA采用状态转换马尔可夫模型结构，在终生时间范围内捕捉初始采用PD对比ICHD对新发肾脏衰竭患者的成本-效用。该模型分别捕获每个治疗组面向NHS的终生质量调整生命年（quality-adjusted life-years, QALYs）和成本。BIA采用预算影响模型（budget impact model, BIM）来评估在现行实践基础上，以相同速率提高PD和家庭血液透析（home haemodialysis, HHD）年度使用率的假设性预算影响，其主要目标是在5年内达到20%的PD患病率。两种模型均基于近期英国特异性数据。
**结果**：新发肾脏衰竭患者初始采用PD替代ICHD，每人可额外获得0.15个QALYs，并节省19,728英镑成本。因此，初始采用PD是一种优势策略，意味着与初始采用ICHD相比，该策略在改善健康结局的同时降低了成本。在一系列情景分析和敏感性分析中，该结果仍保持优势。此外，BIA估计英国在5年内的成本节省为219,866,940英镑，进一步强调了提高PD使用率的财政获益。
**结论**：这些分析结果表明，肾脏衰竭患者初始采用PD替代ICHD是一种优势策略，因为它既节省成本又改善健康结局。此外，研究显示，在透析治疗需求不断增长的背景下，相对于现行实践提高PD使用率有助于缓解NHS的财政负担。这些综合性的、英国特异性的评估为当前英国临床实践中增加PD使用的潜在获益提供了证据，有助于围绕透析方式选择进行决策。
**论文解读：腹膜透析初始治疗的卫生经济学价值——基于英国NHS视角的成本-效用与预算影响分析**
**1. 研究背景与问题**
慢性肾脏病（chronic kidney disease, CKD）是全球重大公共卫生问题，影响全球7.88亿人，年龄标准化患病率为14.2%。在英国，CKD患病率超过10%且呈上升趋势。当CKD进展至5期并发生肾脏衰竭时，患者需接受肾脏替代治疗（kidney replacement therapy, KRT），包括透析或移植。2023年英国有8,560名成人开始KRT，近73,000人接受KRT。腹膜透析（peritoneal dialysis, PD）和血液透析（haemodialysis, HD）是两种主要透析方式，其中PD为居家治疗，通过腹膜清除代谢废物；HD通常在透析中心（in-centre haemodialysis, ICHD）或家中（home haemodialysis, HHD）进行。
尽管PD具有早期生存优势、成本较低、保留残余肾功能更好、生活质量更高等证据，但英国PD使用率仍偏低，仅约17.5%的 incident 患者初始采用PD，超过75%初始采用ICHD。这一现象与国家健康与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）NG107指南中推荐共享决策、提供透析方式选择的要求不符，也反映出共享决策在实践中未得到一致落实。同时，英国“首次做对”（Getting It Right First Time, GIRFT）肾脏医学项目建议各肾脏中心至少20%的 prevalent 透析患者接受居家透析，但这一目标在英国并未普遍实现。
既往英国经济学评价常将PD与HHD合并为“居家透析”类别，或依赖已不能反映当代NHS实践的临床与成本数据，缺乏单独比较PD与ICHD的当代证据。因此，本研究旨在通过成本-效用分析（cost–utility analysis, CUA）和预算影响分析（budget impact analysis, BIA），基于最新英国肾脏登记（UK Renal Registry, UKRR）数据，评估初始采用PD对比ICHD的经济价值，为NHS政策、服务规划和投资决策提供英国特异性证据。
**2. 研究方法概述**
研究人员采用两种互补模型开展分析。CUA采用状态转换马尔可夫（Markov）模型结构，模拟新发肾脏衰竭患者初始采用PD或ICHD后的终生健康结局和成本，模型包含9种健康状态，包括不同PD亚型（自动PD、持续非卧床PD及其辅助形式）、ICHD（医院或卫星中心）、HHD、移植、移植后状态和死亡。模型采用28天周期循环，以捕捉频繁的透析方式转换。生存数据来源于欧洲肾脏协会（European Renal Association, ERA）年度登记报告的5年生存数据，通过数字化生存曲线并拟合广义伽马分布进行外推。成本数据主要来自威尔士微观成本核算研究，并采用NHS参考成本等来源。健康相关生活质量效用值采用Hill等报告的UK数据，并调整年龄和性别因素。BIA采用预算影响模型，基于UKRR 2019—2023年 incident 和 prevalent 患者数量进行线性回归外推，模拟5年内逐步提高PD使用率至20%、同时等速率增加HHD使用的假设情景，比较现行实践与PD扩展情景的总成本差异。
**3. 研究结果**
**3.1 成本-效用分析基础案例结果**
CUA基础案例显示，初始采用PD相比初始采用ICHD，每人可额外获得0.15个质量调整生命年（quality-adjusted life-years, QALYs）（2.64对2.49），同时节省19,728英镑成本（122,365英镑对142,093英镑）。因此，初始采用PD是优势策略，即同时改善健康结局并降低成本。QALY获益主要来自患者在PD健康状态下度过的时间，尤其是在初始透析阶段；成本节省主要由减少在成本更高的HD和ICHD健康状态中的时间驱动。
**3.2 单向敏感性分析**
单向敏感性分析（one-way sensitivity analysis, OWSA）显示，生存参数、透析成本和健康状态效用是模型中影响最大的参数。但单独改变这些参数不会改变PD作为优势策略的结论。
**3.3 概率敏感性分析**
概率敏感性分析（probabilistic sensitivity analysis, PSA）在1,000次迭代后确认PD初始治疗仍为优势策略，平均QALY增益0.16，成本节省19,737英镑，并延长0.10年寿命。在30,000英镑/QALY支付意愿阈值下，PD初始治疗具有成本效果的概率为100%。
**3.4 情景分析**
在CUA中测试的一系列替代假设和数据结构下，包括假设PD与HD生存相等、纳入辅助PD额外成本、采用不同生存估计方法、替代转换数据来源和效用值来源，初始采用PD均保持优势策略。
**3.5 预算影响分析基础案例结果**
BIA显示，相对于现行实践，逐步提高PD初始使用率至2030年达到20%患病率，5年内NHS累计成本节省为219,866,940英镑。年度和每患者成本均呈现节省。
**3.6 预算影响分析情景分析**
在不同PD使用率提升速度、辅助PD成本、并发症建模方式等情景下，提高PD使用率均产生成本节省。较低年增长率或纳入辅助PD成本时节省减少但仍为正向；更高PD使用率对应更高节省。
**4. 讨论与结论总结**
本研究发现初始采用PD对比ICHD在英国NHS视角下属于优势策略，这一结论在各种敏感性分析和保守假设下均保持稳健，表明PD的经济价值源于其居家护理的内在效率，而非依赖临床优越性的假设。以往英国评价常将PD与HHD合并或使用过时数据，本研究则单独评估PD并采用最新UKRR和ERA数据，弥补了证据空白。研究同时整合CUA与BIA，从成本效果和可负担性两个维度为NHS决策者提供信息。局限性包括：基础案例生存数据来源于ERA而非英国专用数据库，外推5年后生存存在不确定性；成本数据以威尔士NHS为基础，可能未完全反映英国各地差异；BIA未建模方式转换或劳动力、基础设施等现实约束；且未纳入社会成本（如患者交通、照护者负担），但由于PD居家特性，这一排除属于保守估计。未来研究应优先开展英国范围内的微观成本核算、获取更稳健的英国KRT生存和成本数据，并评估容量、劳动力、服务组织、患者教育等因素对透析服务实施的影响。此外，远程患者监测（remote patient monitoring, RPM）在NHS肾脏服务中应用的整合也是未来卫生经济学评价的重要方向。
研究结论部分翻译如下：本研究表明，初始采用PD进行KRT是对比ICHD的优势策略，因为它产生更好的健康获益和更低成本。CUA估计PD相比ICHD以更低成本带来QALY增益，而BIA预测提高PD覆盖率将为NHS带来可观的成本节省。这些结果基于改进既往英国经济学评价的模型，使用了更新的英国特异性数据，并在保守假设下保持稳健，证实PD的经济价值源于其居家护理固有的效率，而非依赖临床优越性的假设。综合来看，CUA和BIA的结果从成本-效用和可负担性两个视角支持PD的经济价值。尽管临床指南长期支持，英国PD使用率仍持续偏低。本研究结果建立在不断增长的证据基础之上，倡导对临床适宜患者采用PD作为初始透析方式，证明其可改善患者健康相关生活质量并减轻NHS财政负担。在透析需求增长和NHS资源受限的时期，扩大PD初始使用是一种临床有益、成本效果良好且财政可持续的策略。这些发现应在观察性证据基础和模型假设的背景下解读，但提示PD在英国NHS实践中可能带来经济和健康获益。
