多部位黏膜天疱疮的针对性治疗及缓解模式

《JAMA Dermatology》：Site-Specific Treatment and Remission Patterns in Multisite Mucous Membrane Pemphigoid

　　

关键要点

问题 多部位黏膜天疱疮（MMP）患者有多频繁能在所有受累部位同时达到缓解？其反应模式是什么？

研究结果 在这项针对77名多部位MMP患者的研究中，尽管所有患者的病情都有所改善，但有45%的患者实现了所有部位的完全缓解（mCR）；83%的患者在至少一个部位实现了完全缓解。持续的口腔和眼部病变是导致mCR最常见的障碍，而基于利妥昔单抗的治疗方案其mCR发生率低于此前发表的MMP相关研究。

意义 本研究表明，多部位MMP表现为一种与病变部位相关的疾病：即使在治疗反应良好的情况下，口腔和眼部表面的持续病变也可能阻止mCR的实现。

摘要

重要性 黏膜天疱疮（MMP）是一种慢性自身免疫性水疱性疾病，会导致黏膜瘢痕形成并引发严重的并发症。以往的研究通常报告的是局部和多部位病变患者的缓解率，关于多部位疾病患者所有部位同时缓解的数据非常有限。

研究目的 评估多部位MMP患者的完全缓解（mCR）情况以及不同病变部位的治疗反应模式。

研究设计、地点和参与者 这项回顾性队列研究在德克萨斯大学西南医学中心的一家三级皮肤科和眼科转诊中心进行，时间跨度为2013年1月1日至2025年1月1日。纳入标准包括：通过免疫病理学确诊的MMP患者、病变涉及两个或更多解剖部位，以及治疗后至少12个月的随访时间。

主要结果和测量指标 主要结果是mCR，定义为所有受累部位同时达到完全缓解，无论使用何种治疗方法。次要结果包括不同部位的缓解情况、复发模式、达到缓解的时间以及治疗相关的不良反应。

研究结果 在77名患者中（55名为女性；诊断时中位[四分位数范围]年龄为66[59-72]岁），68名（88%）患者的病变涉及眼部、喉部、食管或肛门生殖器部位，属于高风险类型。口腔病变最为常见，出现在73名（95%）患者中；其次是眼部病变（51名，66%）和鼻部病变（38名，49%）。35名（45%）患者在中位数（四分位数范围32.0[20.7-55.3]个月）内实现了mCR。虽然所有患者的病情都有所改善，且有64名（83%）患者在至少一个部位达到了完全缓解，但持续的口腔和眼部病变经常阻碍mCR的实现。在64名达到部位完全缓解的患者中，有28名（44%）出现了复发，其中最常见于口腔黏膜（28名中的18名[64%]）和眼部黏膜（28名中的14名[50%]）；部分患者多个部位同时复发。基于利妥昔单抗的方案和Janus激酶抑制剂治疗显示出较高的病情改善率。严重的不良反应主要发生在使用环磷酰胺单药治疗和Janus激酶抑制剂治疗的情况下。

结论和意义 在这项队列研究中，尽管患者对治疗的反应率较高，但仅有不到一半的患者实现了所有部位的同时缓解。持续的口腔和眼部病变显著限制了整体的疾病控制效果，这支持了该疾病具有部位特异性的发病机制，并强调了未来研究中需要标准化多部位缓解评估的必要性。