Vamorolone治疗杜氏肌营养不良症：30个月随访显示疗效与皮质类固醇相当且改善生长并减少脊柱骨折

《Journal of Bone and Mineral Research》：Muscle function, linear growth, and bone health during 30 months of vamorolone, prednisone, and deflazacort treatment for Duchenne muscular dystrophy: a comparative study

　　

摘要

皮质类固醇是延缓杜氏肌营养不良症（DMD）疾病进展的标准治疗方案，尽管其会导致生长受损和骨折风险增加。Vamorolone是一种获准用于DMD的解离性皮质类固醇，在为期48周的VISION-DMD研究中显示出稳定的生长和血清骨转换标志物。我们比较了来自非随机、开放标签、为期30个月的2a期VBP15-002/003/LTE试验（NCT02760264/NCT02760277/NCT03038399）中基线年龄为4至<7岁、未接受过治疗的DMD男孩的肌肉功能和骨骼健康数据，并与来自匹配的接受皮质类固醇治疗的for-dmd男孩（nct01603407）的数据进行了比较。通过变化斜率分析评估vamorolone 2–6 mg剂量组的运动功能（p>0.05）。30个月时，vamorolone组的身高Z评分从基线保持稳定（N=36；最小二乘均值变化+0.078），而泼尼松组（N=27，–0.668；与vamorolone相比的变化：p<0.0001，重复测量混合模型）和地夫可特组（N=28，–0.928；与vamorolone相比的变化：p<0.0001）的身高Z评分从基线下降。Vamorolone组的VF发生率（5/39名男孩中出现8例VF [12.8%]）比泼尼松组（7/27名男孩中出现13例VF [25.9%]）和地夫可特组（8/28名男孩中出现19例VF [28.6%]）低约50%。与泼尼松和地夫可特相比，vamorolone在运动功能方面表现出相似的疗效，且VF显著减少并保持了生长。

图文摘要

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通俗摘要

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁隐性遗传病，影响肌肉并随时间逐渐恶化。经典皮质类固醇（泼尼松和地夫可特）可延缓肌肉无力的进展，但这些药物可能会降低生长速度，导致身高低于正常水平并增加骨折风险。本研究评估了vamorolone（一种专门设计用于减少副作用的类固醇）在患有DMD的年轻男孩中的效果，并与来自早期试验的泼尼松和地夫可特进行了比较。在30个月的时间里，vamorolone在保护肌肉功能方面与经典皮质类固醇同样有效，同时保持了生长并将脊柱骨折减少了约50%。