《Research Involvement and Engagement》：Patient and public involvement in amyotrophic lateral sclerosis research in Japan: a survey through nationally advertised ALS Café events and a pilot advocacy training program
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背景：肌萎缩侧索硬化症（ALS）仍是一种无法治愈的进行性神经退行性疾病。患者与公众参与（PPI）日益被视为提高研究相关性、质量和效率的手段；然而，在日本难治性神经系统疾病研究中，其落地实施仍有限。摘要主体：这项基于网络研讨会的研究通过全国宣传的ALS Café
背景：肌萎缩侧索硬化症（ALS）仍是一种无法治愈的进行性神经退行性疾病。患者与公众参与（PPI）日益被视为提高研究相关性、质量和效率的手段；然而，在日本难治性神经系统疾病研究中，其落地实施仍有限。摘要主体：这项基于网络研讨会的研究通过全国宣传的ALS Café活动开展，旨在明确日本ALS社区当前对PPI的认知，并探索促进患者倡导的策略。数据收集于2024年9月举办的“ALS Café”以及随后于2025年10月组织的患者倡导培训项目。在79名应答者（42例ALS患者和37名照护者）中，约80%报告不熟悉PPI概念，但在概念解释后72.2%表示愿意参与。在57名愿意参与的应答者中，兴趣最高的是参与将研究成果转化为实践（56.1%）和识别研究主题（47.4%），且大多数人（93%）表示除费用报销外不期望报酬。随后的培训项目接受度良好，平均评价分数在0–10分制上超过8.0，表明参与者具有较高可理解性（未评估知识或参与意愿的变化）。应答者为自选的ALS Café参与者，人口学特征描述有限，可能不能代表不参加此类活动的患者和照护者，且培训项目评价缺乏培训前基线；解释研究人员的发现时应考虑这些局限性。结论：研究人员的发现表明，尽管PPI基线认知较低，日本ALS患者及其照护者仍表现出明显的表述性参与意愿。有限认知与高表述意愿之间的差距提示，有针对性的教育努力可实质性地扩大患者参与ALS研究。系统性认知建设举措、结构化且可及的参与机会，以及研究人员与患者社区之间持续的合作关系，对于加强日本患者倡导和加速ALS药物开发至关重要。
论文主体内容解读
肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS；一种进行性、不可治愈的神经退行性疾病）研究亟需有效治疗。患者与公众参与（patient and public involvement，PPI；患者及其家属或照护者作为顾问或积极伙伴参与研究项目）被认为可提高研究相关性、质量和效率，并在国际上用于减少研究浪费、改善研究设计与实施；然而日本难治性神经系统疾病研究中PPI的实际实施和实证证据仍有限，尽管日本医学研究开发机构（Japan Agency for Medical Research and Development，AMED）等资助机构已发布指南。患者倡导（patient advocacy；促进和保护患者利益的活动）正从传统模式转向将患者声音纳入药物开发与监管的客观参与式患者倡导。日本ALS领域需要先了解患者和照护者（caregivers）的基线PPI认知、参与意愿、偏好参与阶段和报酬偏好，再建立持续患者咨询结构。因此，研究人员通过全国宣传的ALS Café活动开展调查，并据此设计患者倡导培训项目，旨在明确日本ALS社区PPI认知并探索促进患者倡导的策略。研究发现约80%应答者不熟悉PPI，但72.2%在解释后愿意参与；培训项目接受度良好，所有主题平均可理解性>8.0。研究意义在于识别“低认知—高表述意愿”差距，提示针对性教育可扩大患者参与，并为日本ALS药物开发中的患者倡导提供准备性证据。
关键技术方法：2024年9月通过全国宣传的ALS Café网络研讨会开展横断面自填问卷调查；问卷由研究团队基于既有PPI定义与框架及临床经验开发并经内部审查，未进行正式心理测量验证；宣传与样本来源包括日本ALS联盟（Japanese Consortium for Amyotrophic Lateral Sclerosis Research，JaCALS；全国多中心ALS患者登记网络）及其网站。2025年10月开展五部分、4.5小时患者倡导培训项目，采用线下与网络研讨会混合形式，并通过JaCALS、AMED和日本ALS协会（Japan ALS Association，JALSA）全国宣传；会后以Google Forms匿名自评问卷评估14个主题可理解性（0–10分）。研究经伦理委员会批准，问卷前提供研究说明并取得知情同意，按GRIPP2简表报告。
结果
PPI调查：通过2024年ALS Café自填问卷，79名应答者（42例ALS患者、37名照护者）中，患者平均年龄57.5±13.5岁，照护者57.0±13.2岁；应答率分别为47.2%和38.9%。合并“已在参与”（3.8%）与“深入了解PPI”（5.1%）后，8.9%（7/79）报告当前参与或深入理解PPI，79.7%（63/79）表示不了解PPI；但72.2%（57/79）愿意参与。57名愿意参与者中，89.5%有兴趣参加工作坊或培训，87.7%考虑网站在线预注册，98.2%同意研究信息保密协议；29.8%认为无需报酬，63.2%仅需费用报销，7.0%需费用报销加酬金，合计93%不期望费用报销之外报酬。参与阶段多选以“将研究成果转化为实践”最高（56.1%），其次“识别研究问题、领域和主题”（47.4%）、“数据收集”（45.6%）、“传播研究结果”（43.9%）；“制定研究计划”和“反思与评价研究过程”各31.6%，“数据分析”24.6%，“申请研究经费”12.3%。该调查说明患者和照护者PPI认知低但表述意愿较高，偏好成果转化和议题识别，且对培训、在线注册和保密协议接受度较高。
患者倡导培训项目：通过2025年10月培训会后匿名自评问卷，500名注册者中117名应答（23.4%）；因匿名无法确定患者与照护者人数。14个主题平均可理解性8.17–8.81，均>8.0；最低为“日本医疗系统与医疗费用”（8.17±1.92），其次“日本扩大可及项目、患者申请治疗制度和条件性批准制度”（8.28±1.62）及“申办者发起的临床试验经验与前景”（8.37±1.55）；最高为“当前克服ALS的多维努力”（8.81±1.35），其次“家族性ALS是什么”（8.75±1.49）和“ALS是什么”（8.74±1.47）。该培训评价说明课程总体可理解性高，医疗系统与临床试验框架主题相对较低。
讨论总结：原文指出日本难治性神经疾病PPI处于早期，两项举措虽为自选ALS Café参与者且代表性不能确认，仍是实质进展。约80%不熟悉PPI提示基础教育迫切；缺乏认知不应解释为缺乏动机，解释参与方式后多数愿意参与，且培训、在线注册、保密协议和报酬要求可能非主要障碍；但表述意愿不必然转化为实际参与，研究未直接测量疾病负担、疲劳、沟通或行动限制、照护责任、交通、数字可及、信心及研究者/产业接受度等其他障碍。偏好成果转化和议题识别体现主动建设性。优先策略是提升PPI认知，早期建立稳固PPI小组、定期会议、透明信息共享和持续合作；与ALS Clinical Research Learning Institute（ALS-CRLI）和CAPTURE ALS相比，本研究先从全国宣传活动调查基线，再设计低门槛混合教育，处于更早期阶段，可作为准备步骤而非替代。定期会议和持续协作对有意义参与必要，PPI能力也与经费获取相关，培训应视为能力建设而非终点。报酬方面，费用报销最常见，少数期望酬金，但表述偏好不能证明报销更有效。2025培训强调研究和药物开发过程、日本医疗系统与临床试验框架，医疗系统相关理解较低，疾病相关讲座理解较高。局限包括选择偏倚、横断面、未记录居住地、人口学与疾病特征有限、患者未参与问卷设计/分析/写作、2024与2025应答群体仅部分重叠、培训评价匿名且无培训前基线、问卷未正式验证，故结果应视为自选且积极人群的探索性描述，而非总体定论。
结论译文：研究人员在日本ALS研究领域开展了促进患者参与的行动。研究人员的发现阐明了这些活动参与者中的PPI认知水平，而该群体可能不能代表不参加此类活动的患者和照护者，突出进一步教育需求。据此，研究人员设计并实施了由这些发现所启发的患者倡导培训项目；会后评价显示所有主题可理解性高，但在缺乏培训前基线评估的情况下，这些结果不能解释为项目提高了参与者理解。尽管ALS研究近年显著进展，日本ALS患者及其家庭或照护者在该过程中的参与仍不足；更大患者参与可能改善研究相关性和成功率，并最终促进更有效ALS治疗开发。研究人员希望本研究努力及未来对PPI举措更严格评价，能促进ALS研究进一步发展并丰富国际PPI证据基础。
