摘要
引言
健康状态效用（HSUs）用于概括与健康相关的生活质量，以进行经济评估。血友病患者的健康状态效用估计因人群、治疗环境、评估工具、价值设定和招募方式的不同而有所差异。
研究目的
旨在综合血友病成人患者使用多属性效用工具得到的健康状态效用估计值，并评估单一汇总数值的可解释性。
方法
检索了截至2026年6月30日的六个数据库。主要meta分析包含了每个独立成人队列中一份患者报告的EQ-5D或SF-6D平均得分及其可用的标准差（SD），并使用了Hartung-Knapp置信区间进行统计处理。通过留一法分析、替代估计方法、资格评估和重叠情况分析以及Egger回归等方法来评估研究的稳健性。
结果
本研究共纳入了35篇文献，其中16个独立成人队列（n = 3,487名患者）的数据被纳入主要分析。汇总得到的健康状态效用（HSU）值为0.675（95%置信区间：0.619–0.732）。研究结果存在显著异质性（I2 = 95.4%；τ2 = 0.0103），95%的预测区间为0.450–0.900。留一法估计值的范围为0.668至0.690。Egger回归的截距为-6.24（p = 0.003），表明数据存在不对称性，但不支持发表偏倚。由于数据量不足，无法进行稳健的亚组meta分析。
结论
血友病成人患者面临较大的健康相关生活质量（HRQoL）负担；然而，由于汇总的健康状态效用估计值存在较大差异，这一数值应被视为一个参考值，而非适用于所有情况的精确数值。未来的研究需要明确成人患者的纳入标准，统一报告方差数据，并扩大地理和人口代表性，包括女性和无症状携带者。
临床试验注册信息
本系统评价已在PROSPERO数据库（CRD420251234536）中进行了前瞻性注册。该研究不涉及临床试验注册。
利益冲突
作者声明没有利益冲突。
数据可用性声明
本研究生成或分析的所有数据均包含在本文及其补充信息文件中。
