《Neurology International》：Long-Term Outcomes of Central Nervous System Solitary Fibrous Tumors: A Single-Institution Experience
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背景：中枢神经系统（CNS）孤立性纤维性肿瘤（SFTs）为罕见肿瘤，结局数据有限。研究人员描述了本机构成人CNS SFTs的经验。方法：研究人员回顾性审查了2005年至2023年间在一家三级转诊中心接受治疗的、经组织病理学确诊的成人（≥18岁）CNS SFTs
背景：中枢神经系统（CNS）孤立性纤维性肿瘤（SFTs）为罕见肿瘤，结局数据有限。研究人员描述了本机构成人CNS SFTs的经验。方法：研究人员回顾性审查了2005年至2023年间在一家三级转诊中心接受治疗的、经组织病理学确诊的成人（≥18岁）CNS SFTs。从电子病历中收集临床、影像学、病理学、治疗及随访数据，并对病理进行集中复核。结果：共纳入12例患者。诊断时中位年龄为38岁（范围18–52岁），58.3%为男性。队列包括11例颅内肿瘤和1例原发性脊髓肿瘤。WHO 3级肿瘤最常见（n=6，50%）。初始治疗中，6例（50%）行次全切除术，5例（41.7%）行全切术，1例（8.3%）仅行活检。58.3%（n=7）接受辅助放疗，2例颅外复发患者中1例接受化疗。6例（50%）出现局部复发，2例（16.7%）出现颅外复发。5年和10年总生存率均为91.7%，5年和10年无复发生存率分别为73.3%和50.3%。中位随访12年，晚期事件包括8.9年和9.4年的颅外转移，以及11.1年和17.2年的局部复发。结论：成人CNS SFTs在治疗后十余年仍常见局部复发和疾病事件。有必要进行长期监测，并需要更大规模的多中心研究以明确预后因素和最佳治疗。
研究背景：孤立性纤维性肿瘤（SFTs）是少见的中枢神经系统（CNS）肿瘤，约占所有原发性CNS肿瘤的1%，估计年发病率为0.37/百万，诊断时中位年龄为55岁。颅内病例中超过75%位于幕上，最常累及大脑半球。颅外转移最常累及骨（19.6%），其次为肺和胸膜（18.4%）、肝（17.6%）和椎体（14.1%）。神经影像学上，SFTs通常表现为轴外、富血供病变，伴不均匀强化和MRI低T2信号，这些特征常与脑膜瘤重叠，造成诊断困难。分子水平上，SFTs以NAB2::STAT6基因融合为定义特征。由于肿瘤罕见，尚无影像学特征能在术前可靠地将其与其他轴外肿瘤区分。2016年，CNS SFTs被分为三个组织学级别（1–3级）。WHO 3级肿瘤颅外转移风险显著更高、结局更差。结局各异，长期预后决定因素仍未明确。中位总生存期约为57个月，复发常见且以局部复发为主。由于肿瘤罕见，治疗建议主要来自回顾性研究，全切术联合辅助放疗仍是首选治疗方式。本研究呈现本机构管理的12例CNS SFTs患者，重点在于其长期病程，包括晚期复发和转移。研究人员开展了单中心回顾性队列研究，纳入2005年1月1日至2023年12月31日期间经病理确诊的成人CNS SFTs患者，大多数病例诊断于2005年至2017年，另有一例原发性脊髓病例诊断于2023年。血管外皮细胞瘤按当代WHO分类纳入。主要结局为总生存期（OS）和无复发生存期（RFS），OS定义为从初始诊断至死亡或末次随访的时间，RFS定义为从手术至首次局部复发、远处转移、死亡或删失的时间。局部复发定义为原发部位的影像学进展。无远处转移生存期（DMFS）作为次要结局评估。术后监测遵循统一机构方案，前两年每3个月行增强MRI，随后三年每6个月，此后每年。颅外影像学不常规进行，远处病变检查由症状触发。分析使用R软件4.6.1版进行，连续变量以中位数和范围报告，分类变量以频率和百分比报告，OS、RFS和DMFS曲线采用Kaplan–Meier法估计。鉴于患者和事件数量少，分析为描述性。研究得出结论：成人CNS SFTs在治疗后十余年仍常见局部复发和疾病事件，有必要进行长期监测，并需要更大规模的多中心研究以明确预后因素和最佳治疗。重要意义在于强调了对该罕见肿瘤人群进行长期监测的必要性，并提示肿瘤位置可能限制完全切除、进而影响局部失败模式。关键技术方法：单中心回顾性队列研究，自机构肿瘤登记处筛选2005–2023年经病理确诊的成人CNS SFTs病例，病理集中复核；从电子病历收集临床、影像、治疗和随访数据；切除程度依据手术记录和术后48小时内MRI判定（全切术要求无残留强化肿瘤，次全切除为可测量残留病变，活检单独记录）；采用Kaplan–Meier法估计OS、RFS和DMFS，并行探索性单变量log-rank检验和Cox比例风险模型（见补充材料）。研究结果：（1）患者特征：共纳入12例，男7例（58.3%）、女5例（41.7%），中位年龄38岁（范围18–52）；3级肿瘤6例（50%），2级4例（33.3%），1级2例（16.7%）；肿瘤位置包括右颞顶区3例（25%），右小脑脑桥角、右枕和右顶枕区各2例（16.7%），左颞、脊髓和天幕区各1例（8.3%）。由此得出该队列以颅内肿瘤为主、3级肿瘤占比较高的结论。（2）治疗：初始手术为次全切除6例（50%）、全切术5例（41.7%）、单纯活检1例（8.3%）；单纯活检患者因多种合并症无法切除并需行脑室腹腔分流，无其他患者存在影响治疗的合并症；辅助放疗7例（58.3%），中位剂量55.8 Gy（范围54–59.4），分30–33次。由此得出半数病例初始切除不完全的结论。（3）复发与生存：中位随访12年（143.7个月，范围10.0–206.7），局部复发6例（50%），其中5例首次手术为次全切除、1例为活检，5例全切术患者均未出现局部复发；2例局部复发发生于术后10年以上，分别为133.1和206.1个月；6例局部复发患者中4例（66.7%）再切除、4例（66.7%）再放疗；1例因颅外转移性疾病接受化疗；末次随访时9例（75%）存活、3例（25%）死亡。5年和10年OS率均为91.7%（95% CI，53.9–98.8%）；中位RFS为133.1个月（11.1年），5年和10年RFS率分别为73.3%（95% CI，37.9–90.6%）和50.3%（95% CI，17.5–76.2%）；中位DMFS未达到，5年DMFS率为100%，10年DMFS率为75.0%（95% CI，31.5–93.1%）。由此得出局部复发常见且晚期事件多发生于5年之后的结论。（4）亚组观察：辅助放疗给予所有切除的3级肿瘤（不论切除程度）、4例2级肿瘤中的2例，1级肿瘤均未接受，故其效应无法与级别或切除程度区分；5例全切术患者无论是否放疗均无局部复发，但1例于9.4年后发生颅外转移；7例切除不完全者中，接受放疗的4例均复发，未放疗的3例中2例复发；3例死亡均为男性（3/7对女性0/5），诊断时年龄分别为22、23和39岁；局部复发见于7例男性中的4例和5例女性中的2例，颅外转移男女各1例；按WHO级别，局部复发见于6例3级中的3例、4例2级中的3例，1级肿瘤均无；年龄最大的5例患者（43–52岁）末次随访时均存活。由此得出切除程度与局部复发相关、放疗效应无法独立评估的结论。讨论部分总结：本队列以颅内SFTs为主，含1例原发性脊髓SFT；局部复发局限于首次手术不完全者，7例切除不完全者中6例局部复发，而5例全切术者均无局部复发；疾病事件发生较晚，局部复发在11.1和17.2年，颅外转移在8.9和9.4年；本队列中位年龄38岁明显低于机构和人群系列报告的45–55岁。3级肿瘤比例高为观察到的复发负担提供了重要背景，高级别组织学、半数病例切除不完全及显著局部复发的组合与一部分颅内SFTs的侵袭性病程一致，此模式与Apra等的大型系列相符，该系列回顾性分析49例颅内脑膜SFT，18/49例（37%）因复发需再次手术，发生于初次手术后1–21年（中位4.7年），其中5/18例复发者（28%）进展为3级，包括3例1级和2例2级肿瘤在首次手术后3–13年进展；本队列局部失败频率支持复发是核心临床挑战、肿瘤生物学可能在长间隔内演变的更广泛观察。Bassiouni等报告12例颅内血管外皮细胞瘤（现归类为SFT），年龄和性别分布与本队列相似（平均年龄38岁，男7例、女5例），7例（58%）达到Simpson I级切除，平均随访127个月均无复发，而5例Simpson II级及以上者均在术后平均39个月复发；作者据此建议首次手术行Simpson I级切除、仅次全切除后辅助放疗并终身随访；其总复发率（5/12，42%）和神经外转移率（2/12，17%）与本队列接近；两个系列中局部复发均局限于未完全切除者，本队列复发率较高（50%对42%）反映切除不完全比例较高（58%对42%）；两个系列对完全切除定义不同，Simpson分级依据硬膜附着处理方式，而本研究的全切术为影像学定义，可能包括硬膜附着被电凝而非切除的肿瘤；本队列未记录Simpson分级，此为局限性。辅助放疗的作用仍未确定，Bassiouni等将其保留用于切除不完全者，而近期基于SEER的分析报告辅助放疗与总生存改善相关，但其对肿瘤特异性生存的影响不确定；本队列7例（58.3%）接受辅助放疗，给予所有切除的3级肿瘤而不论切除程度，故现有数据无法评估其疗效。完全切除常受肿瘤位置限制，一项聚焦颅底的 study 结合2例机构病例与58例颅底SFT/血管外皮细胞瘤的系统综述，报告26/58例（45%）全切、21/58例（36%）次全切除，平均随访29.9个月时15/58例（26%）记录复发；本队列包含天幕和小脑脑桥角肿瘤，全切率41.7%与该汇总数据相当；这些数据强化了肿瘤位置可能限制完全切除并促成各队列所观察到的局部失败模式。临床上，本发现支持优先实现持久局部控制并坚持长期监测的管理策略；本队列所有4例晚期事件均发生于5年之后：局部复发在11.1和17.2年，颅外转移在8.9和9.4年；17.2年的复发是在无症状患者常规监测影像中发现的，若停止影像学检查则不会被识别。本队列2例（16.7%）发生颅外转移，1例在9.4年后无先前局部复发的情况下于肝、骨和椎体复发，该病例细节将另以病例报告发表；另1例在两次先前局部复发后于8.9年发生骨和椎体复发。已发表数据显示转移事件可发生于长间隔之后，包括3级肿瘤98个月时的股骨转移和颅后窝手术后九年发生的广泛颅外播散（包括脊髓、肺和肝受累）；Apra等系列中，在未系统筛查的情况下10%（5/49）患者出现症状性颅外转移，累及骨、肝或肺；本机构颅外影像学同样由症状触发而非常规进行；这些数据提示观察到的转移率对随访时长敏感，强化了即使早期术后结局看似良好也需持续监测的必要。本研究受限于回顾性单中心设计和样本量小，12例患者和少量事件使队列无能力支持推断性比较，故这些数据不能说明切除程度或辅助放疗是否改变结局；尽管有这些局限，本系列强调CNS SFTs即使在多模式治疗后仍具有不可忽视的延迟局部复发和远处转移风险，这些发现支持对该罕见肿瘤人群进行长期监测的必要性。研究结论翻译：成人CNS SFTs在治疗后十余年仍常见局部复发和疾病事件。有必要进行长期监测，并需要更大规模的多中心研究以明确预后因素和最佳治疗。
