综述：NORD RD CoE 网络的建立、选拔、治理与协作基础设施

《Orphanet Journal of Rare Diseases》：A home for rare disease: the creation of the NORD centers of excellence

　　

摘要

罕见疾病在美国的患者数量少于20万人，由于其罕见性而面临独特的挑战。很少有单一机构具备为这些患者提供最佳医疗服务所需的全面经验、临床专业知识、倡导能力以及研究背景。全国罕见疾病组织（NORD^?）是一个致力于所有罕见疾病群体的倡导组织，它已经指定了49个“罕见疾病卓越中心”（Rare Disease Centers of Excellence，简称RD CoE），这些中心代表了170多家学术医疗和研究机构。这些中心在设施配备、临床专业知识、研究能力、疾病管理经验等方面都表现出较强的实力。NORD的RD CoE框架促进了各机构之间的合作，旨在改善罕见疾病患者的诊疗状况。鉴于罕见疾病的复杂性，该网络为机构之间建立了联系机制，并正在开发相关基础设施，以推动多机构研究、适当的数据共享、协作方案制定以及更广泛的罕见疾病临床研究参与度。同时，该网络还将学术中心与患者组织及其他合作伙伴联系起来，以支持研究、教育和治疗方法的实施。本文介绍了NORD RD CoE网络的建立过程、选拔机制、治理结构以及早期的协作基础设施。