《JHEP Reports》：Integrating patient advocacy into hepatology practice - Current perspective and future directions
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患者倡导在肝病学中的重要性反映了医疗保健向以患者为中心和参与式模式转变的更广泛趋势。肝脏疾病构成显著的全球健康负担，其特征为临床复杂性、相关疾病谱广泛、疾病进展的隐匿性以及与污名化和社会脆弱性的频繁关联。这些挑战导致诊断延迟、医疗不平等和患者参与度欠佳，凸显了
患者倡导在肝病学中的重要性反映了医疗保健向以患者为中心和参与式模式转变的更广泛趋势。肝脏疾病构成显著的全球健康负担，其特征为临床复杂性、相关疾病谱广泛、疾病进展的隐匿性以及与污名化和社会脆弱性的频繁关联。这些挑战导致诊断延迟、医疗不平等和患者参与度欠佳，凸显了对更多支持和倡导框架的需求。患者倡导的概念涵盖旨在赋权患者、改善健康素养以及确保患者视角融入医疗、研究和政策的一系列广泛行动。它涉及多元化的利益相关者，包括医疗专业人员、患者、照护者和患者组织，在临床、社区和机构等不同层面运作。通过鼓励共享决策（shared decision-making）并在往往复杂的医疗路径中为患者提供支持，患者倡导有助于促进医疗管理与患者需求之间更好的契合。对患者报告结局（patient-reported outcomes, PROs）日益增长的认识进一步强调了将患者声音纳入临床实践和研究的重要性。同时，患者参与研究和卫生政策增强了科学产出的相关性并促进更公平的医疗体系。目前已开发出一系列实用工具以增强患者参与和赋权，包括患者教育项目、患者旅程映射（patient journey mapping）和协调护理路径。然而，尽管取得了这些进展，重大挑战依然存在，包括持续的健康差距、疾病相关污名以及利益相关者之间合作有限。加强肝病学中患者倡导的必要性对于改善临床结局和优化患者护理管理至关重要。
研究背景方面，肝脏疾病是全球第11位常见死因，涵盖从纤维化和代偿性肝硬化到失代偿性疾病和肝癌的广泛严重疾病谱。2017年全球约1.12亿人患有代偿性肝病，1060万人患有失代偿性疾病。肝硬化占2019年伤残调整生命年（DALYs）的34.4%，其中丙型肝炎（26%）、酒精（24%）和乙型肝炎（23%）的贡献几乎相当。酒精仍是全球肝硬化首要病因，代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）已成为美国和欧洲肝移植的第二常见适应证。肝病常被污名化，尤其是与酒精使用、病毒性肝炎或代谢性疾病相关的肝病，这种污名可负面影响与医疗体系的互动、延迟诊断并降低护理参与度。此外，代偿性肝病常无症状导致诊断延迟，罕见肝病可能涉及漫长的诊断路径和巨大的不确定性。护理连续体中的差异持续存在：在美国，MELD>15的肝硬化黑人患者转诊移植的可能性低18%（HR：0.82，95% CI 0.70-0.95），低收入患者低30%（HR 0.70，95% CI 0.53-0.93）。在MELD 20-30的患者中，高剥夺地区死亡率超过20%，而低剥夺地区为10-20%。非母语者和健康素养低者移植后结局更差。肝细胞癌（HCC）也受类似不平等影响，无保险个体获得HCC治疗的机会减少且结局更差。诊断不确定性、患者辗转、疾病知识有限和对治疗的恐惧进一步阻碍参与，降低依从性和护理路径中的保留率。因此，患者倡导作为持续机制旨在减少不平等并支持患者在碎片化医疗体系中的导航。研究目的为探讨患者倡导在肝病学中的作用：为何重要、如何在实践中体现以及如何加以推广。研究人员探索了患者路径和旅程作为倡导载体，描述了常见和罕见肝病中的倡导，并考察了患者和患者组织在决策和研究中的参与。研究结论指出，患者倡导已成为现代肝病学的关键组成部分，将患者声音整合对于改善临床结局、生活质量、护理可及性和健康公平至关重要。患者路径和旅程、共享决策和患者教育是推进这一目标的具体工具，而患者和组织日益参与研究和政策制定标志着向参与式、以患者为中心的医疗的更广泛转变。然而重大挑战依然存在：持续的不平等、疾病相关污名、患者与专业人员和机构之间合作不足以及对参与研究和护理的患者的认可缺乏。解决这些问题需要对教育、跨学科伙伴关系以及将患者倡导系统性整合到医疗体系中作出持续承诺。
研究方法方面，本文为叙述性综述，通过文献检索和综合分析，系统梳理了患者倡导在肝病学中的概念框架、实践模式和未来方向。研究人员采用了Earnest等（2023）提出的倡导层级框架（个体倡导、邻近倡导和结构倡导）对患者倡导实践进行分类分析。研究引用了全球疾病负担数据、流行病学统计和多项临床研究证据。样本队列来源包括欧洲参考网络罕见肝病（ERN RARE-LIVER）青年面板、EURORDIS患者组织网络、社区咨询委员会（CABs）等。研究还分析了患者旅程映射、共享决策和患者教育项目等工具的应用。关键方法包括文献综述、框架分析、案例分析和多利益相关者视角整合。
研究结果方面，第一，患者倡导在肝病学中的重要性：肝病具有临床复杂性、相关疾病谱广泛、进展隐匿和污名化特征，导致诊断延迟、医疗不平等和患者参与度欠佳。弱势群体包括移民、药物使用者、社会经济贫困者、酒精使用障碍者和肥胖者面临额外障碍如经济限制、语言障碍和低健康素养。第二，患者倡导的实践表达：个体倡导聚焦单一患者的需求和权利，由患者（自我倡导）、照护者或医疗专业人员实施；邻近倡导针对具有相似需求或特征的群体，包括同伴支持小组、患者教育项目和患者参与研究；结构倡导旨在影响公共政策、立法、临床指南和资源分配，患者组织参与EASL指南Delphi咨询轮、WHO病毒性肝炎消除策略等。第三，医疗专业人员的倡导角色：共享决策成为倡导的基石，医疗专业人员作为教育者帮助患者获得健康素养和数字素养，并在机构层面参与制定国家和国际疾病管理建议。第四，患者在倡导中的角色：患者贡献经验知识，作为研究伙伴参与研究各阶段，社区咨询委员会（CABs）代表患者利益与机构互动，ERN RARE-LIVER青年面板关注年轻患者从儿科向成人护理过渡的特殊需求。第五，患者倡导改善患者旅程：患者路径和旅程映射整合患者生活体验、期望和未满足需求，患者导航员项目在病毒性肝炎、肝硬化、罕见肝病和HCC中显示良好效果。数字化和人工智能作为补充工具增强患者倡导。第六，常见与罕见肝病中的倡导应用：常见肝病（如MASLD或病毒性肝炎）的倡导聚焦公共卫生策略包括预防、早期检测和改善护理可及性；罕见肝病的倡导面临疾病罕见性、医疗专业知识有限、诊断延迟和治疗可及性受限等独特挑战，常由高度参与的患者组织和罕见肝病专用网络驱动。尽管存在差异，赋权患者、改善信息获取和确保患者视角融入临床决策、研究和卫生政策等核心原则在两种情境中均适用。
讨论部分总结了患者倡导面临的主要障碍：患者、专业人员和机构之间缺乏合作、时间和资源不足、缺乏经验和知识、参与倡导工作的患者面临工作量、情感压力以及平衡工作、个人生活和倡导的困难。研究人员强调需要准备、支持和认可参与倡导和研究活动的患者，确保其参与不仅仅是象征性的。解决方案包括教育培训、跨学科伙伴关系以及将患者倡导系统性整合到医疗体系中。研究结论翻译：患者倡导已成为现代肝病学的关键组成部分，肝脏疾病往往复杂、慢性且不成比例地影响被污名化和脆弱的群体。整合患者声音对于改善临床结局、生活质量、护理可及性和健康公平至关重要。患者路径和旅程、共享决策和患者教育是推进这一目标的具体工具，而患者和组织日益参与研究和政策制定标志着向参与式、以患者为中心的医疗的更广泛转变。然而，重大挑战依然存在：持续的不平等、疾病相关污名、患者与专业人员和机构之间合作不足以及对参与研究和护理的患者的认可缺乏。解决这些问题需要对教育、跨学科伙伴关系以及将患者倡导系统性整合到医疗体系中作出持续承诺。
