综述：循环肿瘤DNA（ctDNA）作为早期肿瘤药物开发中评估治疗反应的新生物标志物：一项系统评价

《Targeted Oncology》：Circulating Tumour DNA (ctDNA) as an Emerging Biomarker of Response in Early-Phase Oncology Drug Development: A Systematic Review

【字体：大中小】 时间：2026年11月12日 来源：Targeted Oncology 5.1

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　　摘要背景循环肿瘤DNA（ctDNA）分析越来越多地被应用于早期肿瘤学试验中。然而，其作为治疗反应的药效生物学标记物的作用，尤其是其与放射学反应的关联，仍不明确。目的我们的目标是系统评估早期肿瘤学试验中，根据实体瘤反应评估标准（RE

摘要

背景

循环肿瘤DNA（ctDNA）分析越来越多地被应用于早期肿瘤学试验中。然而，其作为治疗反应的药效生物学标记物的作用，尤其是其与放射学反应的关联，仍不明确。

目的

我们的目标是系统评估早期肿瘤学试验中，根据实体瘤反应评估标准（RECIST）1.1版本，纵向ctDNA动态变化与放射学反应之间的关联。

方法

通过系统性文献检索，我们找到了2015年及以后发表的早期试验，这些试验评估了接受实体瘤研究性抗癌治疗的成年人中ctDNA变化与RECIST放射学结果之间的相关性。

结果

共纳入了35项研究，涉及2962名患者。各试验之间的ctDNA检测方法存在显著异质性。总体而言，纵向ctDNA的变化与RECIST放射学结果大体一致。在18个可重建2×2表格的队列中，分子反应与RECIST反应有很强的相关性（未调整的比值比7.24；95%置信区间4.87–10.76）。然而，也观察到ctDNA动态变化与放射学结果之间存在不一致的情况，这突显了在治疗过程中解释ctDNA变化的复杂性。

结论

早期肿瘤学试验中的纵向ctDNA监测显示出作为治疗反应补充药效生物学标记物的潜力。尽管ctDNA与传统疗效结果的部分一致性尚不完整，但它可能提供治疗活性的早期生物信号，有助于预测临床益处。研究发现存在显著的方法学异质性。未来的研究应优先考虑方法学的标准化，并对ctDNA动态变化与疗效结果进行前瞻性验证。