关于etavopivat在镰状细胞病患者中应用的首项研究结果：通俗易懂的出版物摘要

《Future Rare Diseases》：Findings from the first study of etavopivat in people with sickle cell disease: a plain language summary of publication

该研究评估了口服每日一次的etavopivat对15名镰刀型细胞贫血症患者的效果，发现可耐受剂量为400mg，显著改善红细胞携氧能力和延长红细胞寿命，降低细胞镰变风险，8人出现药物相关副作用，5人出现严重副作用但总体可控，支持后续更大规模临床试验。

　　

通俗语言摘要

这篇摘要是关于什么的？

这篇通俗语言摘要描述了一项名为etavopivat的药物的初步临床研究的结果。Etavopivat正在被研究，以确定它是否能够帮助患有镰状细胞病（SCD）的患者。镰状细胞病是一种遗传性疾病，患者的红细胞会变成新月形。正常情况下，红细胞负责在体内输送氧气，而镰状红细胞无法有效输送氧气。此外，它们质地坚硬且具有黏性，容易堵塞小血管，并且比正常红细胞更快地分解。这项研究旨在观察一小群镰状细胞病患者每天口服etavopivat片剂的效果，包括：(1) 他们能够耐受的etavopivat剂量；(2) 他们所经历的副作用；以及(3) etavopivat对红细胞形态和功能的影响。

研究结果如何？

该研究共纳入了3组镰状细胞病患者。第1组和第2组患者短期（几天到几周）服用etavopivat，以评估不同剂量的耐受性。本文重点介绍第3组的结果：15名患者每天口服400毫克etavopivat片剂，持续3个月。研究发现，他们的红细胞在输送氧气方面有所改善，红细胞分解速度也减慢了。大多数服用etavopivat的患者红细胞的镰状变形倾向降低。在15名患者中，有8人出现了与etavopivat相关的或可能相关的副作用，但这些副作用总体来说是可以控制的。其中5人出现了严重副作用，其中1例可能与etavopivat有关。

这些结果意味着什么？

研究人员发现，etavopivat在一小群镰状细胞病患者中具有良好的耐受性。服用etavopivat3个月后，患者的红细胞健康状况及血液中的氧气输送能力有所改善。尽管参与研究的样本量较小，但结果令人鼓舞，为后续更大规模的研究提供了依据。这将有助于研究人员确定etavopivat是否可作为镰状细胞病的治疗选择。

相关术语解释（下载PDF文件后双击声音图标可播放音频）：

• 二磷酸甘油酸：Diphosphoglycerate

• Etavopivat：Eh-TAV-o-piv-at

• γ-谷氨酰转移酶：Gamma-glutamyl transferase

• 血红蛋白：Hemoglobin

• 安慰剂：Placebo

• 丙酮酸激酶：Pyruvate kinase

临床研究：一种评估新治疗方法在人体中效果的研究类型。

副作用：患者在研究过程中出现的任何（非预期或不必要的）反应。副作用可能由所使用的药物或治疗引起，也可能并非如此。

严重副作用：危及生命的副作用，需要住院治疗或导致长期健康问题。

以上是该文章的通俗语言摘要。

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试验注册信息：ClinicalTrials.gov编号：NCT03815695。