针对儿童1型糖尿病筛查策略的患者级多目标优化模型的开发

《PharmacoEconomics》：Development of a Patient-Level Multi-objective Optimisation Model for Screening Strategies for Childhood Type 1 Diabetes

1型糖尿病（T1D）患者级仿真模型开发及多目标优化筛查策略分析。基于Python构建覆盖儿童至成人的T1D仿真模型，通过NSGA-II算法优化GRS与IA检测组合方案，评估筛查成本效益。研究显示符合阈值（ICER≤$150,000/QALY）的4种策略需分别进行1、2、3、4次IA检测，为个性化筛查提供决策依据。

　　

摘要

目的

开发一个涵盖儿童期和成人期的1型糖尿病（T1D）患者级模拟模型。目标是确定并评估针对无症状T1D的最佳筛查方法的成本效益。

方法

我们开发了一个基于Python的模拟模型，用于追踪10万名在儿童期接受筛查的参与者，其中一部分人属于高风险人群并最终发展为T1D患者。该模型旨在估算筛查与不筛查相比每增加一个生命年所获得的增量成本效益。我们的多目标优化方法旨在最小化三个指标：增量成本效益比、发病时的糖尿病酮症酸中毒（DKA）事件发生率以及儿童在医疗系统中可进行的最大筛查次数。我们使用NSGA-II算法来探索在生命前15年内，通过基因风险评分（GRS）和胰岛自身抗体（IA）检测的不同组合所形成的各种筛查策略。用于计算转化概率的数据包括大规模筛查研究（如“The Environmental Determinants of Diabetes in the Young”研究）、TrialNet研究、已发布的风险函数、临床试验和流行病学研究的结果。

结果

我们通过在美国估计一组最佳的T1D筛查策略来展示多目标优化在患者级模拟中的应用。我们找到了四种满足常见成本效益阈值的筛查策略，这些策略分别需要最多1次、2次、3次或4次胰岛自身抗体（IA）检测。

结论

本文及相应的模型代码可作为在患者级模拟模型中实施多目标优化流程的参考。