《PharmacoEconomics》:Are Health Gains to Children and Adolescents More Important Than Health Gains to Adults? A Person Trade-Off Study
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本文運用個人權衡法(Person Trade-Off, PTO)評估澳大利亞公眾對於不同年齡層(兒童/青少年 vs. 成人)獲取同等健康增益(如延壽或改善生活質量)的社會偏好。研究發現,平均而言,4-24歲群體的健康增益比40歲或55歲成人的更受重視(權重約1-1.3),但偏好因兒童年齡、健康增益類型及對比成人年齡而異。值得注意的是,緩解兒童疼痛獲得了最強烈支持(權重≥1.2),而對嬰幼兒的生命延長則權重較低。定性與態度數據揭示了多元且對立的觀點,凸顯了基於年齡進行醫療資源優先排序的倫理與實務複雜性。
1 引言
醫療經濟評估通常假設質量調整生命年(QALY)在不同患者群體中具有同等價值,這是許多衛生技術評估(HTA)的參考基準。然而,社會偏好可能因患者特徵(如年齡)而異,童年被認為是應賦予更高權重的人生階段。相關文獻雖表明存在優先兒童健康增益的意願,但研究結果並不一致。本研究採用個人權衡法(PTO),旨在估算澳大利亞社會對比兒童/青少年(0–24歲)與成人的不同類型健康增益之相對價值,以填補證據空白並為政策制定提供參考。
2 方法
2.1 調查設計
研究採用線上調查,樣本為2098名16歲及以上的澳大利亞代表性人口。受訪者在觀看一段6分鐘的教學影片後,完成了七項PTO問題,比較針對不同年齡段(兒童/青少年對比40或55歲成人)的治療方案。健康增益類型包括延長生命(2年或5年)及改善生活質量(緩解疼痛、改善行動能力或減輕心理困擾)。為檢驗回答一致性,研究引入了“鏈接”方法,通過中間年齡組的比較來驗證直接比較的結果。調查設計了“強迫選擇”與“非強迫選擇”(可選“無偏好”)兩個組別,並隨機呈現問題順序與年齡組位置。受訪者還需對10項可能影響其選擇的原因進行評分,並提供開放式文本反饋。此外,還設置了關於澳大利亞醫療保險(Medicare)背景下年齡優先級態度的問題。部分受訪者(n=41)參與了“有聲思維”訪談,其PTO數據亦納入分析。
2.2 分析與質量控制
研究採用多種方法計算等價比率以衡量社會權重,包括均值比(RoM)、個體比率中位數(MoIR)與幾何均值比(RoGM)。考慮到數據的偏態分佈,RoM被確定為主要分析指標。研究通過邏輯回歸探討了PTO選擇與受訪者特徵(如年齡、性別、育兒狀況)及調查設計特徵(如是否強迫選擇)之間的關聯。同時,分析了態度問題與PTO回答之間的差異(“分歧”),並通過開放式文本回應歸納了受訪者決策背後的考量因素。嚴格的納入與排除標準(如注意力檢查、重複提交檢查)確保了數據質量。
3 結果
3.1 主要發現:平均社會權重
PTO結果顯示,與40歲或55歲的成人相比,4-24歲兒童及青少年的健康增益普遍被賦予更高價值,權重範圍約在1至1.3之間。當對比年齡為55歲的成人時,權重通常更高(1.1至1.4)。對於學齡兒童(6-18歲),相比40歲成人,大部分權重在1-1.3之間。然而,對於非常年幼的兒童,結果因健康增益類型而異:嬰兒(1個月或2歲)的生命延長權重低於成人,但緩解疼痛的權重則更高(權重≥1.2)。
3.2 回應的多樣性與分佈
儘管平均權重顯示出對兒童的偏好,但個體回應分佈廣泛。例如,在2年延壽的場景中,約27%的受訪者未在組別間表現出優先選擇,45%偏好治療年輕組,28%偏好治療年長組。部分受訪者持有極端偏好,甚至在1比100的懸殊對比下仍堅持優先選擇某一組。
3.3 影響偏好的因素
回歸分析揭示了影響PTO選擇的關鍵因素:擁有年幼子女的受訪者更可能優先考慮年輕患者;年輕受訪者(16-24歲)比年長者(45歲以上)更傾向於優先考慮年輕患者;女性受訪者更傾向於平等對待。在健康增益類型方面,與2年延壽相比,5年延壽、改善心理健康和行動能力都增加了選擇年輕組的可能性;而當增益是避免疼痛時,受訪者優先考慮年長組的可能性則大大降低。
3.4 態度調查與PTO結果的分歧
態度問題的結果與PTO發現形成對比:大多數受訪者(尤其是對於暫時性生活質量改善)認為,無論年齡大小,相同的健康增益應獲得同等優先級。超過46%的PTO回應與相關的態度問題回應存在分歧,這種分歧在生活質量增益和“強迫選擇”組中更為明顯。這可能源於多種原因:態度問題的寬泛分類可能掩蓋了細微差別;PTO的具體數值權衡可能促使更審慎的決策;或者PTO的框架可能隱含了必須做出選擇的期望。
3.5 決策理由
超過65%的受訪者認為“兒童患病會對其未來健康產生後果”,這表明PTO設定中“同等健康增益”的假設並未被完全接受。開放式文本回應揭示了四大主要考量因素:(1) 預防最嚴重的生活質量問題;(2) 考慮疾病對不同發展階段的未來影響;(3) 評估疾病或過早死亡對他人(如家庭、社會)的廣泛影響;(4) 提供能帶來最高生活質量的額外生命年。許多支持平等對待的受訪者強調了公平性原則,而支持優先兒童的受訪者則常提及“給予孩子完整生活的機會”。
4 討論
4.1 結果總結與解釋
PTO回應表明,平均而言,4-24歲兒童和青少年的健康增益比中老年成人更受重視,權重通常為1至1.3。然而,對於1個月或2歲嬰兒的生命延長,其權重低於成人。這種年齡權重模式部分可從生產力潛力角度解釋,而對年幼兒童權重較低的結果則表明“公平局數”(fair innings)原則獲得的支持有限。研究發現觀點存在巨大分歧,部分受訪者強烈支持優先兒童,部分強烈支持優先成人,部分則堅決反對任何基於年齡的權重。
4.2 與文獻的比較
本研究結果與國際文獻中的PTO年齡權重研究大體一致,並提供了更細緻的圖景,特別是在非常年幼兒童的權重因健康增益類型而異這一點上。與澳大利亞的離散選擇實驗(DCE)和相對社會支付意願研究結果相似,均表明兒童健康增益的權重高於成人,且兒童與青年成人之間的權重差異很小。與英國的一項PTO研究相比,本研究的權重略低,可能反映了文化差異或方法學差異(如本研究提供了“無偏好”選項)。
4.3 民主闡釋與政策相關性
將公眾偏好匯總以指導醫療決策應符合公共醫療體系的民主原則。研究發現,雖然PTO回應顯示多數人(72%-76%)在特定比較中表達了年齡偏好,但態度調查卻顯示大多數人支持平等對待。這凸顯了在抽象原則與具體權衡之間取得共識的挑戰。此外,如何公平地匯總極端觀點和不同群體(如父母 vs. 非父母)的偏好,也是政策制定需要考慮的難題。
4.4 研究的局限性
研究存在若干限制:線上調查難以完全控制受訪者的專注度與理解深度;樣本雖大,但每個年齡比較的樣本量有限,且僅對比了兩個成人年齡段;PTO問題的抽象性可能導致與真實醫療情境下的決策存在差距;樣本在語言多樣性方面可能未能完全代表澳大利亞人口,限制了結果的普遍性。
4.5 政策啟示與未來研究
研究結果並不支持使用單一的“兒童 vs. 成人”權重來代表社會價值。權重取決於兒童的具體年齡、健康增益的類型以及與之對比的成人年齡。實施複雜的年齡與健康屬性特異性權重將增加衛生技術評估的複雜性與不確定性。鑒於公眾對年齡權重的接受度存在顯著分歧,任何此類政策都可能引發爭議。未來研究可探索“公平局數”原則在何種情況下會影響偏好,並檢驗不同問題表述方式(如在Medicare語境中提及“實現所有人相同預期壽命”)會如何改變公眾態度。
5 結論
總而言之,“兒童的健康增益是否比成人的更重要?”這個問題的答案是複雜的,簡而言之,“視情況而定”。平均而言,有證據支持將兒童的QALY增益權重設定在1以上,但這不能簡單推廣為“兒童優於成人”的決策規則:它取決於兒童的年齡(4歲以下兒童的多數健康增益似乎不如成人重要)、健康增益的類型以及與之對比的成人年齡。更重要的是,在這些平均權重之下,是高度兩極化的公眾觀點:一部分澳大利亞公眾強烈支持優先兒童,一部分強烈支持優先成人,一部分沒有偏好,甚至有一部分人反感此類問題的提出。最強烈的支持出現在緩解兒童疼痛方面,所有兒童年齡組相比40歲和55歲成人都獲得了至少1.2的權重。然而,實施按健康屬性細分的權重在操作上可能不可行,並會與年齡特異性的效用值產生交互作用。最終,任何年齡權重的應用都將與“優先級不應基於年齡”這一主流態度相悖。