卡普拉单抗在免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜中的血液学安全性：来自FAERS数据库中血小板相关信号检测的见解

《Thrombosis Journal》：Hematologic safety of caplacizumab in immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura: insights from platelet-related signal detection in the FAERS database

caplacizumab治疗iTTP的安全风险主要表现为出血相关不良事件，经FDA FAERS数据监测发现其出血信号在四种算法中均显著，且中位起效时间为10天，提示治疗初期需加强血常规监测以平衡疗效与出血风险。

　　

摘要

背景

Caplacizumab是一种针对冯维勒布兰德因子的纳米抗体，通过快速恢复血小板计数并提高生存率，显著改变了免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的治疗方式。然而，关于其血液学安全性的全面真实世界证据仍然有限。

方法

我们利用2019年至2025年第一季度美国FDA不良事件报告系统（FAERS）的报告进行了一项上市后药物警戒研究。研究采用了四种信号检测算法——报告比值比（ROR）、比例报告比（PRR）、贝叶斯置信传播神经网络（BCPNN）和多项目伽马泊松收缩器（MGPS）——并进行了假发现率调整。对于有日期记录的报告，我们评估了发病时间，并应用Weibull模型来分析发病模式。

结果

共发现了1,306例与Caplacizumab相关的报告，主要涉及患有iTTP的成年女性患者。常见的不良事件包括血液系统和出血事件（如鼻出血和血小板减少），以及疲劳和实验室异常。在多种算法中，与出血相关的不良事件始终显示出显著的阳性信号。发病的中位时间为治疗开始后10天，Weibull模型表明在初始治疗周期内患者更容易出现不良反应。

结论

根据FAERS的上市后数据，Caplacizumab相关的不良事件主要为出血相关，通常具有可预测性，并且往往在治疗早期发生。在初始治疗期间，需要密切进行临床和实验室监测——特别是对血液学参数的监测——以在确保治疗效果的同时保持对出血的警惕。这些发现为血液科医生提供了关于Caplacizumab在iTTP管理中的安全性的真实世界证据。