《Journal of Cancer Policy》：Manuscript title: Trends in consumption and expenditures of targeted anticancer therapies in Tunisia
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突尼斯2010-2021年靶向抗癌药物消费呈现两阶段趋势：2010-2017年费用增长88%，单克隆抗体占主导；2017-2020年费用下降15%但用药量增34%，TKIs与单抗市场份额接近。研究揭示生物类似药和本地制造的引入有效控制成本，但需通过药物经济学策略、价格谈判等保障可持续公平获取。
法拉·阿拉尼（Farah Allani）| 萨拉·泽雷（Sarah Zerei）| 斯坎德·达格福斯（Skander Daghfous）| 拉德瓦内·姆希迪（Radhouane Mhidi）| 芬尼娜·纳迪亚（Fenina Nadia）| 多拉·谢里夫（Dora Cherif）
突尼斯卫生部 - 部门：ANMPS
摘要
背景
靶向抗癌疗法虽然改变了癌症的治疗方式，但同时也给突尼斯的医疗系统带来了经济负担。本研究旨在分析该国在靶向抗癌疗法使用和支出方面的总体趋势。
方法
通过对2010年至2021年的国家数据进行回顾性分析，评估了支出、使用量、治疗类别分布以及市场批准情况。
结果
在研究期间，观察到靶向抗癌疗法的使用呈现出两种明显趋势：使用量显著增加，2010年至2017年间支出增长了88%。单克隆抗体占据了市场的主导地位（2017年总支出的70%）。随后，在2017年至2020年间，尽管单位使用量增加了34%，但总支出下降了15%，单克隆抗体（56%）和酪氨酸激酶抑制剂（44%）的市场份额几乎持平。这些趋势可以通过分析该时期获得的市场批准数量、2014年推出的生物类似药和仿制药以及本地生产情况来解释。
结论
突尼斯的经验表明，在维持财政可持续性的同时提供靶向抗癌疗法存在挑战。确保这些创新药物可持续和公平获取的关键策略包括实施药物经济学策略、进行持续评估、制定价格调整政策以及促进本地生产，以实现可持续和公平的获取。
政策总结
靶向抗癌疗法在突尼斯的日益普及加剧了财政压力。本文分析了这些药物当前的国家状况，为制定旨在改善获取情况和确保可持续性的政策提供了依据。基于这些发现，提出了与定价、报销、药物经济学评估以及推广生物类似药和本地生产相关的措施。
引言
尽管在预防和治疗方面取得了进展，癌症仍然是一个重大的全球健康挑战。2020年，全球约有1000万人死于癌症，占所有死亡人数的13%。预计到2040年，全球癌症病例数将增加到2840万例[1]。
在突尼斯，过去十年癌症发病率稳步上升。该国正处于人口结构转型期[2]，其流行病学特征是传染性疾病、营养相关疾病和围产期疾病的显著减少，而非传染性疾病（尤其是癌症）的发病率上升。根据全球癌症观察组织的数据，突尼斯人口为1204万，2022年新增癌症确诊病例20,551例，死亡人数为12,580例。导致死亡的主要癌症类型包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌、膀胱癌和前列腺癌[3]。
癌症治疗依赖于多种方法，包括手术、放疗和系统性药物，这些方法可以单独使用、联合使用或按顺序使用，具体取决于肿瘤阶段、生物学特性和患者的合并症。长期以来，细胞毒性化疗一直是主要的治疗手段。然而，这些药物对肿瘤细胞的选择性不强，导致严重的副作用和毒性反应，如中性粒细胞减少、贫血和血小板减少[4]。因此，在过去十年中出现了一类新的抗癌药物——靶向疗法。与标准化疗不同，这类药物针对特定的分子通路，通常具有更优的毒性特征[5]。这场革命始于1997年，当时FDA批准了利妥昔单抗（Rituximab），这是首个用于B细胞淋巴瘤的单克隆抗体（mAb）[6]。一年后，曲妥珠单抗（Trastuzumab）获批作为首个针对HER2蛋白的乳腺癌靶向疗法，显著改变了治疗策略[7]。另一个里程碑是2001年上市的伊马替尼（Imatinib），这是首个用于治疗慢性髓性白血病和某些罕见胃肠道肿瘤的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）[8]。这些药物是突尼斯抗癌治疗武器库的一部分，但由于其高昂的成本，使用受到一定限制。它们的适应症通常仅限于表达特定生物标志物的患者，这大大限制了患者的治疗资格[9]。
关于靶向抗癌疗法的全国使用情况和经济影响，目前了解甚少。因此，本研究旨在探讨这些药物在突尼斯的使用和支出趋势。
数据来源
本研究的数据主要来自突尼斯药品管理局（DPM），并辅以突尼斯中央药房（PCT）提供的信息。数据包括药物识别、使用量和成本。数据收集渠道包括世界卫生组织（WHO）开发的计算机辅助药物注册系统Siamed（用于药品注册，并在DPM实施）；以及公开可获取的数据
结果
对2010年至2021年间靶向抗癌疗法的使用和成本进行分析，揭示了过去11年的主要趋势。2010年至2017年间，突尼斯的靶向抗癌疗法成本增长了约88%，从2010年的8400万突尼斯第纳尔（2300万欧元）增加到2017年的1.57亿突尼斯第纳尔（4100万欧元）（图1）。同期，使用量也有所增加，表明总成本和使用量呈同步增长。
讨论
据我们所知，这是首次研究突尼斯靶向抗癌疗法的使用和支出趋势。研究结果表明，这些药物的使用量增加，给国家医疗系统带来了显著的经济负担。
11年间，靶向抗癌疗法的使用和支出表现出两种明显趋势（图1）。2010年至2017年间，靶向抗癌疗法的支出显著增加
结论
本研究首次全面分析了突尼斯靶向抗癌疗法的使用和支出趋势。过去十年中，这些药物的使用量大幅增加，最初是由单克隆抗体推动的支出增长，随后逐渐转向酪氨酸激酶抑制剂。本地生产的引入、监管改进以及仿制药和生物类似药的可用性有助于控制成本并提高可及性。
关于手稿准备过程中生成式AI和AI辅助技术的声明
在撰写过程中，作者使用了“ChatGPT”来校正和改进文本。使用该工具/服务后，作者根据需要审查和编辑了内容，并对发表文章的内容负全责。
资金来源
本研究未获得公共部门、商业部门或非营利机构的任何特定资助。
作者贡献声明
法拉·阿拉尼（Farah Allani）：撰写——初稿撰写、可视化、方法论设计、数据整理。萨拉·泽雷（Sarah Zerei）：撰写——审稿与编辑、监督、资源协调、概念构思。斯坎德·达格福斯（Skander Daghfous）：可视化、方法论设计、数据整理。拉德瓦内·姆希迪（Radhouane Mhidi）：监督。芬尼娜·纳迪亚（Fenina Nadia）：监督、概念构思。多拉·谢里夫（Dora Cherif）：监督。
致谢
作者衷心感谢突尼斯药品管理局和突尼斯中央药房提供本研究所需的数据。
