《Journal of Clinical and Translational Science》：Engaging patients and researchers in RECOVER clinical trial protocol development: Key lessons
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本研究旨在探讨如何将患者及社区代表（Representatives）的声音有效融入复杂的临床试验方案制定过程。为应对长期新冠（Long COVID）这一紧迫的公共卫生挑战，RECOVER临床试验方案工作组（PWGs）成立，汇聚研究者、临床医生与患者代表共同设计试验。论文分析指出，尽管代表们的意见受到重视，但在角色明晰度、沟通及反馈整合方面仍存在挑战。研究强调了构建结构化参与流程、明确期望与提供持续支持对于确保有意义参与的重要性，为未来旨在整合患者视角的临床研究网络提供了重要路线图。
新冠疫情给全球健康带来了深远影响，其中“长期新冠”（Long COVID）或“新冠后遗症”作为一种复杂、多系统的慢性病症，正影响着全球数百万人的生活质量。然而，面对这一新兴且异质性强的疾病，如何设计出能够真正解决患者核心困扰、并高效验证干预措施的临床试验，成为了摆在科研人员面前的巨大挑战。传统的临床试验设计往往由研究者和临床专家主导，但患者作为疾病的直接体验者，其关于症状负担、治疗优先次序和生活质量影响等方面的“切身经验”却容易被忽视。这种“自上而下”的模式可能导致研究问题与患者真实需求脱节，影响研究成果的转化和应用价值。正是在这样的背景下，一项旨在探索如何将患者声音系统性地纳入临床试验设计核心环节的研究应运而生，其成果发表在《Journal of Clinical and Translational Science》上。
为了回答“如何有效促进患者及社区代表在复杂临床试验方案制定中的实质性参与”这一问题，研究人员开展了一项深入的定性分析。本研究聚焦于美国国立卫生研究院（NIH）“研究新冠以促进康复”（RECOVER）计划下的临床试验方案工作组（Protocol Working Groups, PWGs）。该工作组被迅速组建，旨在整合研究者、临床医生以及患者、护理者和社区代表（文中统称为Representatives）的互补专业知识，共同设计针对Long COVID的临床试验方案。研究者通过对PWG成员进行调研，系统收集并分析了代表们参与过程中的贡献、面临的挑战以及汲取的经验教训。
本研究主要采用了基于调查问卷的定性分析方法。通过对RECOVER临床试验方案工作组（PWGs）的成员进行调研，收集关于患者及社区代表（Representatives）参与方案开发过程的体验、感知和反馈数据。调研内容涵盖参与感受、意见被采纳程度、角色清晰度、沟通有效性以及反馈整合情况等方面。研究团队对收集到的定性数据进行了系统性的归纳与分析，旨在提炼出有意义的主题、模式与实践启示。
Abstract
本文探讨了代表们参与方案制定的过程，重点突出了他们的贡献、面临的挑战以及汲取的教训。对PWG成员的调查显示，虽然大多数代表认为他们的意见受到重视，但在角色清晰度、沟通和反馈整合方面仍存在差距。代表们强调了理解患者负担和亲身经历的重要性，而研究者和项目负责人则指出了包容性视角的价值。研究结果强调，需要有结构化的参与实践、明确的期望和持续的支持，以确保有意义的参与。这些见解为未来寻求在研究设计中整合患者声音的临床试验网络提供了路线图。
结论与讨论
研究发现，尽管RECOVER的PWGs在快速整合多方专家以应对Long COVID方面做出了开创性努力，并且多数患者及社区代表感觉自己的投入被倾听和重视，但要实现真正意义上的“实质性参与”仍面临系统性障碍。关键挑战集中在三个方面：首先，角色与期望不够清晰，代表们有时不确定自己的具体职责和能够影响的决策边界；其次，沟通机制存在隔阂，包括专业术语（Jargon）带来的理解壁垒，以及缺乏对研究背景和约束条件的充分背景介绍，这可能限制了代表们提出更具建设性意见的能力；最后，如何将代表的反馈系统性地整合到最终方案中缺乏透明和结构化的流程，使得部分代表感到自己的意见未能被充分体现或追踪。
研究结论强调，成功的患者参与不能仅停留在“邀请出席”的层面，而需要一套精心设计的支持体系。这包括：在合作伊始就明确界定代表的角色、责任和决策参与度；提供持续的教育和支持，帮助代表理解临床试验的科学与监管框架；建立清晰、双向、及时的沟通渠道，并使用平实的语言；最重要的是，创建一个透明的反馈循环机制，让代表们能看到自己的意见如何被考虑、讨论并最终影响方案决策。这些结构化实践是确保患者视角不仅被“听到”，更能被“融入”研究设计核心的关键。
本研究的意义在于，它超越了简单倡导患者参与，而是提供了基于真实大规模研究项目（RECOVER）的实证洞察和可操作的教训。它为RECOVER项目自身及其他旨在进行以患者为中心的研究（Patient-Centered Outcomes Research, PCOR）的临床研究网络，提供了一份宝贵的“路线图”。在Long COVID这类患者体验至关重要、且传统医学知识尚在积累的疾病领域，将患者的“生活经验”（Lived Experience）与科研人员的专业知识进行深度融合，对于设计出贴合实际、可行且具有高影响力的临床试验至关重要。这项工作不仅有助于加速为Long COVID患者找到有效的治疗方法，也为未来应对其他复杂慢性疾病的临床研究范式树立了重要的参考标准。
