与时间赛跑，寻找创新的癌症治疗方法：对佩米加替尼（pemigatinib）用于肝内胆管癌治疗的最新成本效益分析

《Cost Effectiveness and Resource Allocation》：Battle against time for innovative cancer treatment: an updated cost-effectiveness analysis of pemigatinib in intrahepatic cholangiocarcinoma

肝内胆管癌FGFR2融合患者中，pemigatinib经2024年更新临床试验数据评估显示较化疗方案具成本效益优势，7.6-7.7年实现成本回收平衡，关键因素为更新数据应用和终身模拟模型。

　　

摘要

背景

晚期肝内胆管癌（ICC）是一种罕见的癌症。2023年，台湾国家卫生保险管理局批准对患有晚期ICC且存在FGFR2融合/重排的患者使用佩米替尼进行临时报销。先前对2020年FIGHT-202试验的分析表明，佩米替尼不具备成本效益；然而，2024年的更新数据显示其具有显著的长期疗效。本研究旨在从台湾医疗支付方的角度重新评估佩米替尼治疗晚期ICC（伴有FGFR2融合/重排）的成本效益。

方法

我们使用三状态分割生存模型，基于更新的FIGHT-202、ABC-06和NIFTY关键试验的数据，比较了佩米替尼与mFOLFOX或5-FU/LV的终生成本效益。效用、不适度和成本参数来源于已发表的文献。主要评估指标是增量成本效益比（ICER）。我们进行了情景分析和敏感性分析，以确定盈亏平衡年份及影响成本效益分析结果的主要因素。

结果

研究结果显示，佩米替尼具有较高的成本效益确定性（mFOLFOX：ICER = 83,475美元，概率 = 81.4%；5-FU/LV：ICER = 84,386美元，概率 = 79.9%）。FIGHT-202和NIFTY试验的更新显著提高了信息的预期价值（mFOLFOX：30,405美元；5-FU/LV：28,851美元）。尽管佩米替尼的初始累计成本较高，但盈亏平衡点在7.6至7.7年内达成。影响成本效益结果的关键因素是使用了更新的FIGHT-202试验数据以及采用了终生模拟分析方法。

结论

根据关键试验的更新结果，在终生模拟分析中，对于患有晚期ICC且存在FGFR2融合/重排的患者而言，佩米替尼具有成本效益。鉴于晚期ICC的罕见性，在台湾临时报销制度下，结合更新的关键试验数据和本地实际数据重新评估成本效益是一种高效的方法。