与时间赛跑，探索创新的癌症治疗方法：对佩米加替尼治疗肝内胆管癌的疗效与成本效益分析的最新研究

《Cost Effectiveness and Resource Allocation》：Battle against time for innovative cancer treatment: an updated cost-effectiveness analysis of pemigatinib in intrahepatic cholangiocarcinoma

　　

摘要

背景

晚期肝内胆管癌（ICC）是一种罕见的癌症。2023年，台湾国家卫生保险管理局批准对具有晚期ICC和FGFR2融合/重排的患者使用哌米替尼进行临时报销。2020年FIGHT-202试验的初步分析表明哌米替尼不具有成本效益；然而，2024年的最新数据显示其具有显著的长期治疗效益。本研究旨在从台湾医疗支付方的角度重新评估哌米替尼对于具有FGFR2融合/重排的晚期ICC患者的成本效益。

方法

我们使用三状态分割生存模型，基于更新的FIGHT-202、ABC-06和NIFTY关键试验的数据，评估了哌米替尼与mFOLFOX或5-FU/LV相比的生命周期成本效益。效用、代价和成本参数来源于已发表的文献。主要评估指标是增量成本效益比（ICER）。通过情景分析和敏感性分析来确定盈亏平衡年份以及影响成本效益分析结果的主要因素。

结果

研究结果高度确定地表明哌米替尼具有成本效益（mFOLFOX的ICER为83,475美元，概率为81.4%；5-FU/LV的ICER为84,386美元，概率为79.9%）。FIGHT-202和NIFTY试验的更新显著提高了信息预期值（mFOLFOX为30,405美元；5-FU/LV为28,851美元）。尽管哌米替尼的初始累计成本较高，但盈亏平衡点在7.6至7.7年之间实现。影响成本效益结果的关键因素是使用了更新的FIGHT-202试验数据以及生命周期模拟的时间范围。

结论

根据关键试验的最新结果和生命周期模拟，对于具有FGFR2融合/重排的晚期ICC患者，哌米替尼具有良好的成本效益。鉴于晚期ICC的罕见性，在台湾临时报销方案下，结合更新的关键试验数据和本地实际数据重新评估成本效益是一种有效的方法。