中国非透析慢性肾脏病患者治疗依从性量表的开发与验证：一项混合方法研究

《Patient Preference and Adherence》：Development and Validation of the Treatment Adherence Scale for Non-Dialysis Chronic Kidney Disease Patients in China: A Mixed-Methods Study

　　

摘要
目的 慢性肾脏病（CKD）是全球公共卫生优先事项。对非透析患者而言，依从复杂治疗方案至关重要。然而，缺乏多维度评估工具阻碍了精确的依从性评价和针对性干预。本研究旨在开发并验证一种疾病特异性非透析慢性肾脏病患者治疗依从性量表（TAS-NCKD）。
方法 在中国开展一项横断面混合方法研究。通过范围综述和两轮德尔菲专家咨询制定初始条目。进行三轮调查（n=160、350和370）用于量表的构建和心理测量学验证。验证了可行性、信度、效度、区分度与难度，并确定了最佳截断值。
结果 第三验证队列包括181例CKD 1期、49例2期、59例3期、38例4期和43例5期患者。最终TAS-NCKD包含5个维度共45个条目。量表表现出高可行性，完成率为92.5%，完成时间在18分钟内。量表的Cronbach's α、折半信度、重测信度分别为0.955、0.968和0.836。量表水平内容效度指数（S-CVI）和条目水平内容效度指数（I-CVI）分别为0.992和0.875–1。验证性因子分析显示模型拟合良好。聚合效度和区分效度均符合标准。条目特征曲线理想，最佳截断值设为179分。
结论 TAS-NCKD是评估中国非透析CKD患者治疗依从性的有效且可靠的工具。本研究为改善患者自我管理提供了针对性见解，并可能有助于延缓疾病进展。
关键词：慢性肾脏病；非透析；治疗依从性；量表开发与验证；中国

论文解读文章

研究背景与问题
慢性肾脏病（CKD）是一种高患病率、高致残率、高医疗费用且低公众认知的终身性疾病，已成为全球重大公共卫生问题。全球CKD中位患病率为9.5%，中国为8.2%，其中不足1%的患者接受透析，绝大多数患者处于非透析阶段。早期控制不佳会导致多系统并发症，降低生活质量，增加家庭和社会负担，并提高发病率和死亡率。2024年KDIGO指南强调延缓疾病进展为核心治疗目标，最佳管理已从以疾病为中心转向以患者为中心的综合团队照护，除药物外，饮食、运动等生活方式改变是长期控制的基础。良好的治疗依从性对于实现有效结局和保存肾功能至关重要。世界卫生组织（WHO）将治疗依从性定义为患者遵循医疗提供者建议（如药物摄入、饮食控制和生活方式调整）的程度，强调行为导向和多维结构。然而，现有评估工具仅局限于饮食或药物，缺乏对非透析CKD患者疾病特异性多维度评估，包括疾病认知、生活方式适应挑战和主动自我监测行为。因此，亟需开发一种疾病特异性评估工具以量化治疗依从性驱动因素并实现个性化干预。本研究基于知识-态度-实践（KAP）模型，旨在构建适用于中国非透析CKD人群的文化适应性治疗依从性量表，并进行初步心理测量学评估。

研究内容与结论
研究人员采用混合方法研究，严格遵循DeVellis的量表开发程序，包括开发测量工具和心理测量学评估。通过三轮横断面调查（样本量分别为160、350、370）进行量表构建和验证。最终量表TAS-NCKD包含5个维度共45个条目，表现出高可行性（完成率92.5%，完成时间5–18分钟），良好的信度（Cronbach's α 0.955，折半信度0.968，重测信度0.836），内容效度（S-CVI 0.992，I-CVI 0.875–1），结构效度（验证性因子分析拟合良好），聚合效度和区分效度均达标，条目区分度和难度理想，最佳截断值为179分（灵敏度0.950，特异度0.846）。结论为TAS-NCKD是评估中国非透析CKD患者治疗依从性的有效可靠工具，可为改善患者自我管理和延缓疾病进展提供针对性见解。该论文发表在《Patient Preference and Adherence》。

关键技术方法
研究采用范围综述（scoping review）基于Joanna Briggs Institute（JBI）指南生成初始条目池，再通过两轮德尔菲专家咨询（第一轮17位专家，第二轮16位专家）修订条目。随后进行三轮调查：第一轮预调查剔除天花板/地板效应条目，正式调查基于经典测量理论（CTT）进行条目筛选；第二轮预调查后，结合CTT和项目反应理论（IRT）进行条目筛选，并采用探索性因子分析（EFA）确定因子结构；第三轮对最终量表进行全面心理测量学评估，包括可行性、信度（Cronbach's α、折半信度、重测信度）、效度（内容效度、结构效度、聚合效度、区分效度）、区分度与难度，以及通过受试者工作特征（ROC）曲线确定最佳截断值。样本来源为中国西安三家三级医院的非透析CKD患者。

研究结果

初步条目开发（72条目→77条目→80条目）
通过范围综述和KAP理论分析，结合现有评估工具，形成5维度72个条目的初始条目池。第一轮德尔菲专家咨询删除10条、修改43条、增加15条，保留5维度77条目；第二轮删除1条、修改7条、增加4条，最终形成5维度80条目的预试量表。

初版量表初步验证（第一轮调查：80条目→74条目→61条目）
预调查删除6个具有天花板或地板效应的条目，保留74条。第一轮调查回收有效问卷160份（有效率94.12%）。基于CTT的条目筛选（离散趋势法、临界比值法、条目-总分相关系数法、Cronbach's α系数法、EFA因子载荷法）删除13条，得到61条目的试用量表。

试用量表验证（第二轮调查：61条目→56条目→45条目）
第二轮预调查删除5个天花板/地板效应条目，保留56条。第二轮调查回收有效问卷350份（有效率95.89%）。基于CTT和IRT联合筛选（区分度参数a、难度参数b、条目特征曲线ICC）删除11条，最终形成5维度45条目的正式量表。EFA显示KMO=0.910，Bartlett球形检验显著，平行分析支持5因子结构，累计方差解释率60.009%。5个因子分别命名为：饮食与营养治疗（12条目）、药物治疗（8条目）、运动与体力活动（5条目）、生活方式调整（9条目）、自我监测与随访（11条目）。

最终量表评估（第三轮调查）
第三轮调查回收有效问卷370份（有效率92.50%），其中56份用于2周后重测。
可行性分析：完成率92.5%，完成时间5–18分钟，均<30分钟。
信度：总量表Cronbach's α=0.955，各维度0.842–0.941；折半信度总量表0.968，各维度0.828–0.942；重测信度总量表0.836，各维度0.804–0.865。
效度：内容效度S-CVI=0.992，I-CVI=0.875–1；CFA模型拟合指标χ2/df=1.158，RMSEA=0.021，CFI=0.985，TLI=0.984，SRMR=0.036，均符合标准；标准化因子载荷0.669–0.808>0.5，各维度AVE>0.5，CR>0.7，聚合效度良好；各维度AVE平方根均大于与其他维度的相关系数，区分效度成立。
区分度与难度：IRT分析显示一维性（第一特征值/第二特征值=4.07>3），区分度参数a范围0.808–2.129>0.3，难度参数b范围?6.842至1.091，除5个条目的b1<-5外其余阈值参数在[?5,5]内且满足单调递增，ICC呈理想模式。
最佳截断值：ROC曲线分析得AUC=0.967（95% CI: 0.950–0.983），最大约登指数0.796对应的截断值178.5分，取整为179分，此时灵敏度0.950，特异度0.846。

讨论与结论
讨论部分指出，TAS-NCKD严格遵循量表开发原则，提供了疾病特异性测量工具。与以往仅关注饮食或药物的单维度量表（如RAAQ、RABQ、MMAS-8）不同，TAS-NCKD全面覆盖5个核心维度，每个维度整合知识、态度和行为，并针对非透析CKD患者独特的饮食、液体和监测需求，弥补了现有评估缺口。量表的简洁设计（5–18分钟完成）和清晰的依从性分类（良好/不良）使其易于融入常规门诊护理，并可作为全球推广依从性工具的模式。条目池基于范围综述和WHO定义，经德尔菲专家咨询和多轮定量评估（CTT与IRT整合）优化，最终条目包含临床可操作细节（如饮食限制基于生物标志物异常而非一概禁止）。量表展示了稳健的心理测量学特性：高信度、效度、适当的条目特性和经验推导的最佳截断值。AUC=0.967表明强预测准确性，截断值179分可及时识别依从性不足患者并启动干预。研究还讨论了TAS-NCKD与数字健康和人工智能（AI）技术整合的潜力，以及未来需进行前瞻性临床验证和跨文化适应。结论部分翻译如下：
在本研究中，研究人员开发了一种标准化的非透析慢性肾脏病患者治疗依从性量表。初始维度与条目池基于KAP框架、现有文献和专家咨询。通过三轮调查，采用全面的心理测量学评估，包括天花板/地板效应分析、CTT-IRT整合条目筛选、信效度检验、EFA、CFA和最佳截断值确定，最终建立了包含5个维度45个条目的量表。TAS-NCKD展现出稳健的心理测量学特性，是评估非透析CKD人群治疗依从性的实用工具。本研究为增强依从性行为和促进主动疾病自我管理提供了人群特异性见解。在临床上，该量表可支持常规护理中的分层依从性筛查和针对性干预，而其与数字健康技术和跨文化适应整合的潜力为更广泛应用奠定了基础。未来研究将进一步验证其在CKD结局中的长期预测价值。