《慢性疾病负担评估（ABCC）工具》的研发及其心理测量特性——以心力衰竭（CHF）患者为研究对象：采用混合方法的研究路径

《Family Medicine and Community Health》：Development and psychometric properties of the ‘Assessment of Burden of Chronic Conditions (ABCC) tool’ for people with chronic heart failure (CHF): a mixed methods approach

　　**摘要**
**目的** 开发一个针对慢性心力衰竭（CHF）的模块，用于“慢性疾病负担评估”（ABCC）工具，并评估其心理测量学特性。
**设计** 混合方法研究。
**研究地点** 该研究在荷兰进行。
**参与者** 医疗保健提供者（如全科医生、执业护士、心脏病专家、心力衰竭护理专家）以及心力衰竭患者参与了开发阶段。在心理测量学评估中，也纳入了心力衰竭患者。
**结果** ABCC-CHF模块包含26个条目，涵盖心力衰竭特定领域，并附有相关建议。该模块与堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）的符合度高达97%，能够有效区分不同已知群体。内部一致性系数（Cronbach’s α）为0.92，重测信度的相关系数（ICC）为0.97。
**结论** 心力衰竭专用模块已被开发并验证，旨在将疾病负担纳入常规医疗护理，支持针对心力衰竭患者及多重疾病患者的以患者为中心的护理。

**已有研究进展**
慢性心力衰竭（CHF）患病率很高，伴随严重的身体、情绪和社会负担，导致健康相关生活质量（HRQoL）下降。现有的患者报告结局量表（PROMs）主要关注疾病影响的特定方面，不适合作为综合、以患者为中心的护理工具。

**本研究贡献**
本研究提供了一个有效可靠的工具，用于评估和可视化心力衰竭患者（包括多重疾病患者）所感知的疾病负担。

**对研究、实践或政策的影响**
“慢性疾病负担评估”（ABCC）-CHF模块有助于系统地将患者感知的疾病负担纳入心力衰竭护理中，支持共同决策和个人化护理计划制定。

**引言**
由于人口老龄化，慢性疾病的患病率正在上升，给个人带来重大负担，并对他们的健康相关生活质量（HRQoL）产生负面影响，尤其是对于多重疾病患者。心力衰竭是一种常见且负担较重的慢性疾病，表现为身体症状、情绪和社会问题。因此，心力衰竭患者的生活质量低于一般人群和其他慢性疾病患者。最近，护理方式正从以疾病为中心转向以患者为中心，强调自我管理和共同决策。随着对患者对其慢性疾病影响的认知日益重视，人们致力于开发患者报告结局量表（PROMs），但这些量表通常仅关注特定方面的负担（如治疗负担）。
“慢性疾病负担评估”（ABCC）工具通过评估更广泛的疾病负担并促进患者与医疗提供者之间的沟通，旨在支持以患者为中心的护理。目前，该工具已有针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘和2型糖尿病（T2DM）的模块。

**研究方法**
本研究采用了混合方法，结合定性和定量研究（步骤1-5为定性研究，步骤6为定量研究）。研究遵循ABCC工具的既定步骤和要求，通过迭代过程不断调整和完善ABCC-CHF量表及其领域。

**开发过程**
1. 根据临床指南、文献和专家意见，初步制定ABCC-CHF量表和领域。
2. 通过医疗提供者和心力衰竭患者的反馈，调查量表的内容有效性。
3. 通过患者反馈，调查量表的表面有效性。
4. 基于专家意见（包括医疗提供者、心血管疾病患者组织代表等），确定量表的初步版本。
5. 设定各领域的临界值和建议。
6. 通过问卷调查，评估量表的构念有效性和信度。

**数据收集**
参与者在家完成自评问卷（ABCC量表），之后与医疗提供者进行咨询，将结果以气球图形式可视化。患者和医疗提供者共同确定讨论的领域，可获取各领域的具体建议。根据咨询结果，制定个性化治疗目标。下次咨询前再次完成问卷。

**工具结构**
ABCC工具包括通用部分（涵盖整体疾病负担）和针对特定疾病的部分，从而生成适合个体情况的问卷和气球图。由于心力衰竭是常见且负担较重的疾病，开发心力衰竭专用模块将有助于改进其管理。

**心理测量学评估**
通过问卷研究评估ABCC-CHF量表的构念有效性和信度。

**结论**
本研究开发的心力衰竭专用模块将有助于将疾病负担纳入常规医疗护理，支持以患者为中心的护理。在这些条件下，可以检测到Cronbach’s α值 ≥0.466。使用组内系数（ICC）估计重测信度，ICC值 ≥0.31至少提供了80%的统计效力。

数据分析
为了评估ABCC-CHF量表的心理测量属性，基于样本量计算、专家意见和文献，确定了有效性和可靠性的先决条件（见框2）。

KCCQ被用作比较问卷，以评估聚合有效性，要求至少75%的预定义相关性符合假设。由于ABCC-CHF量表和KCCQ都包含单项领域，因此假设这些领域在-0.3到-0.7的中等水平上会有显著的相关性。

框2
评估慢性疾病负担（ABCC）-慢性心力衰竭（CHF）量表心理测量属性的先决条件
1. 聚合有效性
- ABCC-CHF总量表的整体相关性假设：低于-0.7。
- ABCC-CHF单项子量表的相关性假设：
- 疲劳与堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）的总分、总体临床评分、总症状评分、症状频率和症状负担之间；
- 夜间休息与KCCQ的总分、总体临床评分、总症状评分和症状频率之间；
- 情感与KCCQ的总分和生活质量之间；
- 身体限制与KCCQ的总分、总体临床评分和身体限制之间；
- 人际关系与工作与KCCQ的总分和社会限制之间；
- 性生活与KCCQ的总分和社会限制之间；
- 调整生活方式与KCCQ的总分之间；
- 水肿与总分、总体临床评分、总症状评分、症状频率和症状负担之间；
- 心力衰竭症状与KCCQ的总分、总体临床评分、总症状评分、症状频率和症状负担之间。

2. 已知组有效性
- 根据纽约心脏协会（NYHA）分类评估轻度与重度CHF的假设：ABCC-CHF子量表得分显著更高：
- 疲劳、情感、身体限制、病情稳定、调整生活方式、水肿和心力衰竭症状。
- 根据医院焦虑抑郁量表（HADS）评估抑郁与无抑郁的假设：ABCC-CHF子量表得分更高：
- 疲劳、夜间休息、情感和人际关系与工作。
- 根据HADS评估焦虑与无焦虑的假设：ABCC-CHF子量表得分更高：
- 疲劳、夜间休息、情感和人际关系与工作。

3. 可靠性
- 内部一致性：
- ABCC-CHF总量表的Cronbach’s α值 ≥0.90；
- 两个或更多子量表的α值 ≥0.70。
- 重复性：
- 可接受的组内相关系数（ICC）≥0.90。

为了评估区分度，创建了三组对照群，基于（1）NYHA分类（轻度与重度CHF），（2）通过HADS抑郁子量表测量的抑郁（抑郁与无抑郁），以及（3）通过HADS焦虑子量表测量的焦虑（焦虑与无焦虑）。子量表得分≥8能够在已知组（边缘）抑郁和焦虑之间进行区分。统计显著性在p≤0.05的水平上确定。

Cronbach’s α值用于评估内部一致性。对于重测分析，只包括那些在T0和T1期间自我评估的健康状况保持不变的参与者。重复性用ICC表示。根据数据的正态性（通过直方图和Q-Q图评估），进行t检验或Mann-Whitney U检验。统计分析使用IBM SPSS Statistics V.25.0软件进行。

患者和公众参与
CHF患者参与了这项研究的多个阶段。患者参与从研究早期开始，在ABCC-CHF量表和领域开发期间（步骤2和3）。患者还参与了本研究中的心理测量属性评估（步骤6）。

结果
ABCC-CHF量表和领域的初稿基于（国际）指南、文献和专家咨询。在步骤2a中，访谈了19名医疗保健提供者，包括4名全科医生（其中2名专攻心血管疾病，1名专攻姑息治疗）、6名执业护士、4名心脏病专家、2名心力衰竭护理实践者和3名心力衰竭护理专家。在步骤2b中，访谈了15名患者。为了评估表面有效性，另外通过电话访谈了5名参与者。

步骤1、2和3的结果在3次专家会议中结合讨论，以开发ABCC-CHF量表和领域的初步版本。在专家小组和ABCC工具开发者达成共识后，在“人际关系与工作”通用领域中加入了一个额外项目（最终版本的第9项，见表2）。对于CHF特定模块，确定了四个领域中的九个项目：心力衰竭症状、调整生活方式、水肿和病情稳定。图2展示了一个可视化ABCC-CHF量表得分的气球图。

图2
展示了CHF患者感知的疾病负担。最左侧显示了四个CHF特定领域，随后是七个通用领域，从身体限制到药物。最右侧是四个生活方式领域。所有气球代表来自ABCC量表的领域得分：绿色表示低分，橙色表示中等分，红色表示高分。为了跟踪和可视化随时间的变化，灰色气球表示上次就诊时的领域得分。在共病情况下，相关的CHF特定领域将显示在CHF领域的左侧。

在两次专家小组会议中，根据当前指南确定了ABCC-CHF量表得分的临界点，以及图表中气球的高度和颜色。每个领域的建议基于平均得分或特定得分组合。在线补充材料1中提供了一个此类建议的示例。

心理测量属性评估
共有68名参与者参与了问卷研究（步骤6），其中3人在T0和T1期间因个人原因未能参加后续调查。基线特征见表3。

表3
• 评估研究人群的基线特征（n=68）
由于1名参与者数据缺失，聚合有效性分析包括67名参与者。11名参与者报告在T0和T1期间健康状况发生变化，因此被排除在重复性评估之外，剩下57名参与者用于重测分析。更多参与者特征可在在线补充材料2中找到，而ABCC-CHF量表、KCCQ和HADS的结果可在在线补充材料3中找到。ABCC-CHF量表的心理测量属性总结在表4中，完整结果可在在线补充材料4中找到。

表4
• ABCC-CHF量表的心理测量属性
ABCC-CHF总分与KCCQ总分显著相关（r=?0.865）。在调查的30个相关性中（见框2），29个符合定义的标准，表明几乎97%的相关性与假设一致。只有ABCC-CHF量表上的疲劳与KCCQ上的症状频率之间的相关性（r=?0.251）不符合标准。NYHA等级较高的参与者在ABCC-CHF量表上的假设领域得分显著更高，除了水肿。同样，报告抑郁的参与者在ABCC-CHF量表的假设领域得分显著更高。焦虑的参与者在夜间休息和情感领域的假设得分显著更高，但在疲劳或人际关系与工作领域则没有。

ABCC-CHF量表的ICC值为0.97（95% CI 0.94至0.98）。ABCC-CHF总量表表现出 strong 的内部一致性（α=0.92，95% CI 0.88至0.95）。然而，病情稳定的内部一致性不足（α=0.38，95% CI 0.00至0.60）。内部一致性分析显示，通过将项目18重新分配到水肿领域，α值最高。这一变更使病情稳定的α值增加到0.65（95% CI 0.40至0.80），水肿领域的α值增加到0.66（95% CI 0.42至0.80），之后专家小组决定永久重新分配该项目。这一重新分配没有改变问卷的顺序或内容。所有分析随后使用更新的领域重新进行（见表2）。

表2展示了ABCC-CHF量表的最终版本。结果使用7点李克特量表评分，项目18-20的评分范围为0到4。高分表示更大的疾病负担。请注意，虽然提供了ABCC-CH量表的英文翻译以便透明，但该量表是用荷兰语开发的、管理和评估的。英文版本尚未正式验证，因此不能直接使用。

讨论
本研究描述了开发并评估了用于ABCC工具中的CHF模块。开发基于（国际）指南、文献以及患者、医疗保健提供者和专家的意见，与其他模块的开发方式类似。研究结果证实，ABCC-CHF量表是衡量CHF患者疾病负担的有效和可靠的工具。验证了聚合有效性，几乎97%的预定义相关性符合假设。ABCC-CHF量表在大多数情况下区分了不同水平的CHF严重程度、抑郁和焦虑。最后，ABCC-CHF量表显示出足够的可靠性，总分会和大多数多项目领域的内部一致性良好，以及异常高的重复性。

结果中观察到的一些例外情况需要进一步关注。首先，ABCC-CHF量表上的疲劳与KCCQ上的症状频率之间的相关性未达到预定义的阈值。这可能是因为KCCQ的症状频率涵盖了一组症状（如呼吸急促、疲劳和水肿），而ABCC-CHF的疲劳领域仅关注疲劳本身。其次，ABCC-CHF工具的水肿领域未能根据NYHA分类区分轻度与重度CHF。一个可能的解释是将项目18重新分配，导致领域得分平均且相对较低。此外，受访者中报告的利尿剂使用率相对较高（70.6%），有助于控制水肿的临床症状，可能减弱了不同NYHA等级之间的差异。第三，焦虑在疲劳和人际关系与工作之间没有显著区分。一个可能的解释是，焦虑是一个涵盖多种不同类型抱怨的术语，每种形式的焦虑都有其特定的警示信号。第四，病情稳定领域的初始内部一致性不足，这可能归因于该领域的概念性质，它包括反映感知稳定性不同方面的多个临床指标。与其他领域不同，这些指标代表稳定临床状态的互补方面，而不是单一的潜在症状。

国际健康结果测量联盟（ICHOM）强调评估慢性病管理中的患者相关结果。然而，在常规护理中，通常无法使用ICHOM心力衰竭标准集建议的所有结果测量方法以及多病共病的相关方法。ABCC-CHF量表提供了一种简洁的方式，在一个问卷中捕捉许多这些结果，并且以视觉方式显示，有助于制定个性化的护理计划和共同决策。此外，灰色气球允许随时间监测疾病负担。

结合远程监测和面对面咨询的混合护理对于管理像CHF这样的慢性疾病越来越重要，特别是对于行动不便或体弱的患者。COVID-19大流行强调了自我管理的重要性，因为面对面的咨询变得有限。ABCC工具可以通过集成到医疗保健提供者的信息系统中，以及具有视频通话功能的数字应用程序，促进医疗保健提供者与患者之间的无缝互动，同时促进自我管理。

本研究显示了几个优点。结合了定性和定量方法，涉及患者、医疗保健提供者和专家等各种利益相关者。ABCC-CHF模块的开发和心理测量评估采用了迭代方法，随着新见解的出现不断进行调整。此外，该模块的构建通过文献、利益相关者输入以及与医疗政策和专家指南的对齐来进行。研究也有一些局限性。首先，项目的选择和分类主要基于专家意见和可用性，而不是传统的方法，如项目库或因子分析。其次，参与者似乎疾病负担较低，这可能是由于他们相对年轻且抱怨较少，因为他们是从一个患者组织中招募的。因此，观察到的有效性和可靠性在疾病负担更高的群体中的适用程度仍然不确定。这项研究为未来的临床实践和研究提供了机会。鉴于ABCC工具在COPD（慢性阻塞性肺疾病）、哮喘和2型糖尿病患者中已显示出有效性，而本研究将该证据扩展到了CHF（充血性心力衰竭）患者，该工具在初级和二级护理中的广泛应用前景十分广阔。从研究角度来看，在完成本研究后，还开展了其他研究，评估了ABCC工具在实践中的有效性、成本效益以及患者的使用体验。基于这些不断积累的证据，并考虑到ABCC工具所涵盖的疾病通常会同时存在，未来需要进一步研究以评估该工具在多重疾病患者群体中的有效性和可靠性。此外，还计划进一步探索其在其他医疗环境（如物理治疗）中的应用。

**结论**
ABCC-CHF模块包含一份26项的自评问卷（ABCC-CHF量表），用于评估CHF患者的疾病负担感知情况，随后会生成一个气泡图来可视化这些负担感知得分，并针对各个领域提供个性化建议。该研究验证了ABCC-CHF量表在荷兰CHF患者中的有效性和可靠性。通过将疾病负担纳入诊疗过程中，ABCC工具能够提升对CHF及多重疾病患者的以患者为中心的护理质量。