《Research Involvement and Engagement》：Evaluation of the methodology of independent Community Advisory Boards in health products research and development: a mixed-methods cross-sectional survey study
编辑推荐：
为解决医疗产品研发中如何有效促进患者参与（Patient Engagement）的难题，EUPATI Spain和EURORDIS实施并评估了一种创新的社区咨询委员会（CAB）模式。该研究通过2022-2023年间对15场CAB会议的参与者开展混合方法调查，评估了会议的满意度和感知有用性。结果显示总体反馈积极，双方在协作、研究设计、沟通等方面收获显著，但CAB成员对公司后续行动的影响持相对审慎态度。这为优化患者参与模式、提升研发相关性提供了实践证据。
长期以来，新药、医疗器械等医疗产品的研发，似乎一直是科学家、医生和药企工程师们的专业领域。那些最终使用产品的患者，他们的声音、体验和需求，常常在复杂的科学流程之外，难以被有效倾听和纳入考量。然而，这种“研发者主导”的模式正面临挑战：如果产品不能满足患者真实生活中的核心需求，即使科学上再精妙，其实际价值和可及性也可能大打折扣。如何将患者的视角系统性地、有意义地融入研发过程，成为提升医疗产品相关性和可接受性的关键，即“患者参与”（Patient Engagement）的核心议题。
在这一背景下，欧洲患者学会（EURORDIS）和EUPATI西班牙（EUPATI Spain）牵头推行了一个创新的实践模式——国际性的、独立的社区咨询委员会（Community Advisory Board, CAB）。这些CAB由患者代表组成，并定期与医疗产品公司会面，就广泛议题展开讨论。但问题随之而来：这套模式实际运行得怎么样？参与的各方——代表患者群体的CAB成员和代表研发方的公司代表——对会议的感受如何？会议真的达到了促进有效沟通、影响研发决策的初衷吗？为了回答这些问题，研究人员对CAB会议的方法学本身进行了一次全面的“体检”。
《Research Involvement and Engagement》杂志近期发表了一项研究，对2022年至2023年间举行的15场CAB会议进行了深度评估。研究团队采用了一种务实的方法：每次会议后，向所有参会者（包括CAB成员和公司代表）发放一份仅需7分钟即可完成的在线调查问卷。这份问卷精心设计，既包含10个可以量化态度的封闭式问题（采用李克特五级量表），也包含2个允许自由发挥的开放式问题，旨在捕捉参与者最关键的收获和最希望改进的问题。最终，研究团队收集了来自252名参会者的反馈，并利用AI辅助的定性分析软件ATLAS.ti对开放文本进行了语义归类与量化分析，从而从“数字”和“文字”两个维度描绘了CAB会议的真实图景。
核心研究方法
本研究采用混合方法横断面调查设计，在2022-2023年间对15场CAB会议的参与者（包括CAB成员与公司代表）进行数据收集。主要技术方法包括：1. 问卷调查：通过会后在线调查收集数据，工具包含十项封闭式问题（采用李克特五级量表）和两项开放式问题。2. 定性数据分析：对开放式问题的文本回复，使用AI辅助的定性数据分析软件ATLAS.ti进行语义分类、语境关联分析和词频统计。3. 对比分析：对会议特征、参与者特征进行描述性报告，并重点对比了CAB成员与公司代表两组人群在调查回复上的差异。
研究结果分析
- •
会议概况与参与度：评估涉及的15场会议中，超过一半（53.3%）采用了线上线下结合的混合形式。总计有252人参与了这些会议，其中CAB成员158人（占62.7%），公司代表94人（占37.3%）。总体调查回复率为54.8%，CAB成员的回复率（59.5%）略高于公司代表（46.8%）。
- •
满意度与感知有用性：从封闭式问题的反馈来看，CAB会议获得了普遍积极的评价。绝大多数参与者认为会议有用（CAB成员86.0%，公司代表93.2%），对讨论的议题感到满意（CAB成员77.4%，公司代表93.2%），并且会议内容符合其预期（CAB成员76.7%，公司代表93.2%）。此外，双方大多认为公司方理解了CAB的观点（CAB成员80.2%，公司代表90.9%）。然而，一个关键的差异点浮现出来：当被问及公司是否会因为CAB会议而重新考虑其计划时，只有59.3%的CAB成员持肯定态度，而公司代表中这一比例高达88.6%。这显示出CAB成员对于会议能否实际影响公司决策，信心相对不足。
- •
关键收获与待改进领域：对开放式问题的分析，揭示了参与者认为最有价值的领域和主要问题。参与者反馈的三大关键收获领域依次是“协作与伙伴关系”（Collaboration and Partnerships）、“研究设计与方案”（Study Design and Protocols）以及“沟通与教育”（Communication and Education）。而被提及最多的、需要改进的问题则是“会议组织与结构”（Meeting Organization and Structure）。值得注意的是，开放文本中反映出的协作与共识水平，比封闭式问题中显示出的更为积极。
结论与重要意义
综合来看，这项评估研究为独立社区咨询委员会（CAB）作为一种患者参与模式的有效性提供了有力的初步证据。研究得出结论：CAB会议的总体满意度与感知有用性良好，模型展现出促进患者与研发方建设性对话的潜力。开放式回答中体现出的积极协作氛围，进一步支持了这一模式的价值。
然而，研究也清晰地揭示出需要关注的差距与挑战。最突出的一点是CAB成员与公司代表在认知上存在的不对称性：CAB成员在所有封闭式问题上的积极反馈度均低于公司代表，尤其是在认为会议能影响公司未来行动这一关键维度上，信心差距显著。这提示，尽管沟通渠道已经建立，但如何将患者输入更透明、更可追溯地转化为实际的研发决策调整，是提升CAB成员信任感和参与效能的关键。此外，“会议组织与结构”被列为最主要的改进点，结合超过半数会议采用混合形式，暗示了线上线下混合会议的组织、互动与体验优化，是未来操作层面需要精细打磨的方向。
这项研究的重要意义在于，它并非停留在理念倡导层面，而是通过实证数据，首次系统评估了这种特定国际性独立CAB模式的实际运行体验。它不仅验证了该模式在促进双向理解和知识共享方面的即时效果，更重要的是，它精准地定位了当前模式的“长板”（如促进协作、聚焦研究设计）和“短板”（如对决策影响力的信心差异、会议组织形式）。这为EUPATI、EURORDIS及其他致力于推动患者参与的组织提供了宝贵的、基于证据的优化指南。同时，研究也指出了未来方向：要真正衡量CAB的终极价值，还需要进一步的研究来追踪和评估这些会议对话，究竟在多大程度上切实影响了医疗产品研发（R&D）的具体进程与产出。这将是衡量患者参与从“形式存在”走向“实质影响”的下一块重要拼图。
