《JMIR Pediatrics and Parenting》：Technology Access and Preferences for Smartphone App Interventions to Optimize Iron Chelation Therapy Adherence Among Adolescents, Young Adults, and Parents of Children Receiving Chronic Transfusions: Cross-Sectional Survey Study
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背景：铁螯合治疗（ICT）对需要慢性输血以最小化铁超载风险的血液疾病患者至关重要，但次优依从性普遍存在。个人技术的广泛使用使移动健康（mHealth）成为促进依从性的有吸引力的平台。目的：本研究旨在评估移动技术的获取情况以及改善ICT依从性的mHealth干预
背景：铁螯合治疗（ICT）对需要慢性输血以最小化铁超载风险的血液疾病患者至关重要，但次优依从性普遍存在。个人技术的广泛使用使移动健康（mHealth）成为促进依从性的有吸引力的平台。目的：本研究旨在评估移动技术的获取情况以及改善ICT依从性的mHealth干预措施的偏好。方法：在浓缩红细胞输血就诊期间，通过REDCap（研究电子数据采集系统）——一种数字研究数据工具——实施了一项包含63个项目的横断面调查，评估技术获取、mHealth偏好和人口统计学特征。研究对象为2018年8月至2019年6月期间入组的慢性输血患儿的家长，以及接受慢性输血的青少年和年轻成人。患者需有需要慢性输血的血液学诊断、正在接受ICT，且年龄≥12岁方可完成调查。家长需有年龄≥24个月的儿童符合这些标准。结果：共纳入60名参与者（中位年龄31.5岁，四分位距[IQR]20-39岁；40名[67%]为女性），其中29名（48%）为家长，31名（52%）为患者。所有家长和患者均拥有电子平板电脑、智能手机或两者兼有。在所有参与者中，最受认可的mHealth应用功能包括实验室检测监测（55/60，92%）、铁螯合药物服用提醒（50/60，83%）以及ICT教育（49/60，82%）。家长最认可的功能包括实验室检测监测（27/29，93%）和ICT教育（25/29，86%）。患者最认可的功能包括实验室检测监测（28/31，90%）和铁螯合药物服用提醒（28/31，90%）。家长与患者之间的偏好无显著差异。结论：家长以及青少年和年轻成人均对多种mHealth应用功能表现出强烈兴趣。参与者为开发促进ICT依从性的多功能技术行为干预措施提供了关于优化策略和首选应用功能的宝贵见解。
**研究背景**
铁超载是输血依赖型血液疾病（如地中海贫血）发病和死亡的主要原因。为纠正顽固性贫血，浓缩红细胞输血是关键治疗手段，但长期输血可导致铁在心脏、肝脏和脾脏等组织过量蓄积，引发内分泌病、心肌病和肝衰竭等并发症。铁螯合治疗（Iron Chelation Therapy, ICT）对需要长期红细胞输血的患者至关重要，用于最小化铁超载风险。然而，既往研究显示ICT依从性差异很大且常处次优水平，次优依从性与铁超载风险增加相关，进而导致更高发病率、死亡率和医疗资源使用。因此，探索改善ICT依从性的干预措施是改善患者预后的关键。
药物依从性受多重因素影响，而移动健康（mobile health, mHealth）——即利用移动和无线应用（如短信、应用、可穿戴设备、远程传感和社交媒体）提供健康服务——成为潜在解决方案。2021年皮尤研究中心调查显示，97%的美国成人拥有手机，85%拥有智能手机；95%的青少年拥有数字设备。但美国存在“数字鸿沟”，技术可及性与家庭收入、教育水平和地理因素相关。因此，评估需要慢性输血的儿科患者、青少年、年轻成人及其家长的技术获取情况，对mHealth干预设计至关重要。此外，已有研究表明用户参与早期开发可促进参与度，以用户为中心的设计（User-centered design）需从需求评估开始。本研究即作为此类设计的第一步，旨在评估患者和家长对技术干预的获取情况，并探讨他们对mHealth干预促进ICT依从性的兴趣和偏好。研究假设青少年、年轻成人及慢性输血患儿家长对mHealth应用兴趣较高，且不同群体可能有不同偏好。论文发表在《JMIR Pediatrics and Parenting》。
**研究方法**
研究人员开展了一项横断面、单机构研究。在2018年8月至2019年6月期间，于浓缩红细胞输血就诊时通过REDCap（Research Electronic Data Capture）工具，利用平板电脑对符合标准的参与者实施包含63个项目的问卷调查。纳入标准：患者需有需要慢性输血的血液学诊断、正在接受ICT、年龄≥12岁；家长需有≥24个月子女符合上述标准。主要关键技术方法包括：横断面调查设计、REDCap数据采集系统、样本队列来源于芝加哥安与罗伯特·H·卢里儿童医院（Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago）的输血中心，共招募60名参与者（29名家长、31名患者）。统计方法采用描述性统计（频率、百分比）以及卡方检验（Chi-square tests）分析组间差异，双尾检验，P<0.05为统计学显著。
**研究结果**
**人口统计学与技术获取**
共纳入60名参与者（中位年龄31.5岁，四分位距20-39岁；67%为女性）。其中29名（48%）为家长，31名（52%）为患者。最常见诊断为地中海贫血（31/60，52%）和镰状细胞病（21/60，35%）。ICT药物包括去铁司琼口服制剂（65%）、去铁司琼片剂（27%）、去铁酮（8%）和去铁胺（5%）。所有家长和患者均拥有电子平板、智能手机或两者兼具；多数拥有手机（家长97%、患者90%），但平板拥有率较低（家长66%、患者32%）。多数参与者拥有无限短信（家长93%、患者81%）和数据流量计划（家长72%、患者68%），以及快速家庭互联网连接（家长83%、患者74%）。
**对mHealth功能的兴趣**
所有8项拟议mHealth功能均获得超过50%参与者的认可（家长52%、患者52%），中位认可功能数为7（四分位距6-8）。最受认可功能包括：实验室检测监测（92%）、药物提醒（83%）和ICT教育（82%）。家长最认可功能为实验室检测监测（93%）和ICT教育（86%）；患者最认可功能为实验室检测监测（90%）和药物提醒（90%）。家长与患者之间偏好无显著差异。在排序偏好中，家长最常将药物提醒列为最重要功能（28%），其次为查看实验室结果（24%）和社交媒体（10%）；患者同样优先考虑药物提醒（39%），而后是实验室结果（19%）和社交媒体（10%）。
**讨论与结论**
讨论部分指出，研究结果表明青少年、年轻成人及家长对技术获取率较高，与一般人群报告相当，支持mHealth干预作为可及且有用工具。参与者对多种功能（尤其实验室监测、药物提醒和教育）的强烈兴趣提示当前可用mHealth应用可能未充分满足用户需求，强调以用户为中心开发的重要性。值得注意的是，家长与患者偏好无显著差异，可能因多数参与者对多种功能均有兴趣（中位数7/8），且多功能工具对两者均有益。本研究成果与囊性纤维化、糖尿病、镰状细胞病等其他慢性疾病领域的研究一致，进一步支持多功能mHealth应用作为促进ICT依从性的有前景工具。
研究优势包括全面评估技术可及性（多模式设备、数据计划、Wi-Fi接入等）、同时调查患者和家长偏好、以及样本在种族/民族、ICT药物和保险状态方面的多样性。局限性包括单中心、样本量相对较小、调查项目未经验证（但已用于已发表研究）、未穷举潜在mHealth功能，且未调查参与者既往mHealth应用经验。
研究结论部分由研究人员总结为：“总之，家长和患者报告了移动技术的高可及性。总体而言，他们对mHealth干预以及专门旨在促进药物依从性的功能表现出高度兴趣。这些发现支持对开发以用户为中心的mHealth干预作为工具的迫切需求和兴趣，以促进地中海贫血及其他需要慢性输血疾病患者及其家长的药物依从性。家长和患者对mHealth功能的偏好相似，集中在药物提醒、教育以及与更广泛的输血依赖者群体及其家庭的联系上。未来，持续关注用户体验和反馈对于最大化应用作为改善ICT患者依从性和健康结局的干预措施的参与度和实用性至关重要。”
