在资源有限的环境中，为成人急性淋巴细胞白血病患者采用实用调整的、基于儿科方法的诱导化疗方案的可行性及政策意义：一项前瞻性观察研究 Sadia Qazi, Hafsa Fayyaz, Bilal Ahmad, Abdal Ahmad, Syeda Sama Bilal, Aiman Ajmeer, Humna Aziz

《Healthcare》：Feasibility and Policy Implications of a Pragmatically Adapted Pediatric-Inspired Induction Regimen for Adults with Acute Lymphoblastic Leukemia in a Resource-Restricted Setting: A Prospective Observational Study Sadia Qazi, Hafsa Fayyaz, Bilal Ahmad, Abdal Ahmad, Syeda Sama Bilal, Aiman Ajmeer and Humna Aziz

　　

摘要

背景：急性淋巴细胞白血病（ALL）需要强化诱导治疗，但在低收入和中等收入国家，由于诊断手段不足、药品采购不稳定以及支持性护理能力有限，难以实施基于儿童治疗方案的治疗方案。我们评估了在巴基斯坦一家三级医院中，为成人Ph(-) ALL患者采用经过调整的、基于儿童治疗方案的治疗方案的可行性、安全性和经济性。
方法：在这项前瞻性单中心队列研究中（2024年12月至2025年6月），连续入组的18至50岁、新诊断为Ph(-) ALL的成人患者接受了经过调整的基于儿童治疗方案的治疗。主要结局指标是诱导治疗后的完全缓解（CR），无论是否进行了延长治疗。次要结局指标包括早期死亡率、治疗放弃率、3-4级毒性反应以及医疗服务提供的可行性。经济性根据家庭收入进行评估。
结果：在200名成人患者（平均年龄30.3 ± 8.8岁；65.5%为男性）中，39.5%患者的白细胞计数≥30 × 10^9/L，88.0%患者的血小板计数<50 × 10^3/μL。83.0%的患者达到了完全缓解。早期死亡率为2.0%，治疗放弃率为1.5%。3-4级毒性反应包括发热性中性粒细胞减少症（15.0%）和败血症（7.5%）。30天时的可评估率为96.5%。患者自付的诊断费用为119美元，而按照指南要求的全部诊断费用为929美元，相当于最贫困五分之一家庭3至6个月的收入。
结论：这种经过调整的基于儿童治疗方案的治疗方案在资源有限的医院中是可以实施的，并且取得了良好的诱导治疗结果。诊断能力不足和检测费用的缺乏仍然是阻碍风险适应性治疗的障碍。扩大对关键诊断项目的补贴并稳定关键药物的采购可能会带来最大的实施效果。