摘要
艾美珠单抗（Emicizumab）彻底改变了A型血友病的治疗方法，但目前仍存在关于其止血效果上限（相当于轻度血友病）以及全球医疗可及性的限制。本文深入探讨了两大影响未来治疗方向的范式：创新与医疗可及性。在创新方面，我们总结了关于新一代因子VIIIa模拟剂（FVIIIa mimetics）的最新临床数据。Mim8（denecimig）在FRONTIER 2三期研究中显示出优于传统预防治疗的疗效，并提供了每周至每月一次的灵活给药方案。NXT007采用FAST-Ig技术设计，含有双重轻链，在最近的1/2期研究中显示出有望使凝血指标达到非血友病水平的潜力。在医疗可及性方面，我们评估了低剂量艾美珠单抗方案在资源有限地区的适用性。虽然这些方案有望减少出血事件，但我们也指出了其局限性，尤其是缺乏对关节健康的敏感监测机制以及亚临床出血风险。本文为提高治疗效果同时实现全球医疗公平提供了全面的路径规划。
利益冲突
作者T.M.担任武田制药（Takeda）、拜耳（Bayer）、诺和诺德（Novo Nordisk）和Chugai的顾问委员会成员，并获得了Chugai、拜耳和诺和诺德的教育及研究支持；同时接受了武田制药、拜耳、赛诺菲（Sanofi）、Chugai、CSL、JB、KMB、诺和诺德、Sysmex和辉瑞（Pfizer）的酬金。
作者K.N.从Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.获得了资助和个人费用；从F. Hoffmann-La Roche Ltd.获得了个人费用；并从武田制药（Takeda Pharmaceutical）、赛诺菲S.A.、CSL Behring Co.、KM Biologics Co.、诺和诺德（Novo Nordisk A/S）、拜耳（Bayer AG.）、Fujimoto Pharmaceutical Co.、Sysmex Co.和SEKISUI MEDICAL.获得了资助和个人费用；此外还从辉瑞（Pfizer Inc.）获得了个人费用。
作者C.S.无需要披露的利益冲突。
数据可用性声明
如需查阅支持本研究结果的数据，可向通讯作者提出合理请求。
