摘要
我们开发了一个基于设计意识的框架，该框架结合了针对通过复杂调查设计获得的有限人群的惩罚性预测和因果推断方法。该框架整合了调查加权的伪似然函数、惩罚性估计、Neyman-正交矩函数以及一种在层次内重新采样主要抽样单元的自举程序。在方法论上，这一贡献是一个明确的流程，它支持基于设计的推断，同时在高维、聚集数据中区分预测关联和结构调整效应。我们使用2016-2017年智利国家健康调查（ENS）的数据来说明这一框架，研究慢性肾脏病（CKD）与高心血管（CV）风险之间的关系。在ENS的成人群体中，CKD的调查加权患病率为3.1%（95%置信区间：2.4–3.8%），而高CV风险的患病率为23.9%（95%置信区间：21.5–26.3%）。患有CKD的个体中高CV风险的频率明显高于未患CKD的个体（90.9% vs 21.5%）。预测和关联分析结合了调查加权的惩罚性逻辑回归（LASSO）和重新拟合的未惩罚模型。在传统的调查加权逻辑回归中，CKD与高CV风险之间存在强烈关联（比值比 = 5.66；95%置信区间：2.71–11.82），并且在使用LASSO进行变量选择后效应大小保持稳定。为了评估在混杂因素和潜在内生性下的因果相关性，我们实现了两种考虑内生性的估计方法：两阶段残差包含（2SRI）和双重/无偏机器学习（DML）。作为主要的因果估计量，DML估计方法报告了CKD对高CV风险概率的平均处理效应的正交化估计值。在调整了年龄和主要的心代谢共病因素后，DML的估计值减弱且在统计上不显著（平均处理效应 = 数值 ；95%置信区间：数值 ）。2SRI方法产生了不稳定的估计值和较宽的置信区间，这与CKD病例的有效样本量有限（样本量约为6233）以及在低患病率条件下的弱识别情况一致。在类似ENS的复杂抽样下的模拟实验表明，在混杂因素存在的情况下，简单的预测关联可能会高估CKD的结构贡献，而正交化估计量在识别成立时会产生更为保守的估计结果。因果解释依赖于在观察到的协变量和调查设计给定的条件下条件的均值独立性假设，而控制函数规格被视为诊断敏感性分析，因为缺乏基于排他的可信工具。总体而言，这些结果展示了在有限人群设置中预测相关性和因果重要性之间的根本差异，强调了在统计建模中需要考虑设计意识和内生性鲁棒性的方法。
