不可切除肝细胞癌转化治疗后无进展生存期作为总生存期的潜在替代终点（GUIDANCE008）

《Scientific Reports》：Progression-free survival as a potential surrogate endpoint for overall survival after conversion therapy for unresectable hepatocellular carcinoma (GUIDANCE008)

　　

摘要

对于接受转化治疗的肝细胞癌（HCC）患者而言，无进展生存期（PFS）是否可以作为总生存期（OS）的有效替代终点，目前仍存在不确定性。本研究比较了这一患者群体中的这两种生存指标。研究收集了20个中国医疗中心在2019年至2023年间收治的不可切除HCC患者的数据。通过秩相关方法结合迭代多重插补来评估PFS与OS之间的相关性（ρ），并考虑了数据删失的情况。作为次要分析，还根据转化治疗方案和治疗反应对相关性进行了评估。通过敏感性分析计算了PFS与OS之间的成对相关性。共有1909名不可切除HCC患者参与了研究。研究发现PFS与OS之间存在中等强度的相关性（ρ = 0.74，95%置信区间为0.72–0.76）。无论采用何种转化治疗方案，这种相关性的强度均保持一致（介入治疗加系统治疗：ρ = 0.75，95%置信区间为0.72–0.77；单独系统治疗：ρ = 0.73，95%置信区间为0.57–0.83；单独介入治疗：ρ = 0.74，95%置信区间为0.70–0.78）。24个月PFS与48个月OS之间的平均（标准差）成对相关系数为0.74（0.08）。对转化治疗完全响应（风险比 = 0.24，95%置信区间为0.21–0.28）或部分响应（风险比 = 0.23，95%置信区间为0.20–0.25）的患者，其PFS显著优于未响应的患者。在接受转化治疗的不可切除HCC患者中，PFS与OS之间存在中等强度的相关性，且这种相关性不受转化治疗方案的影响。转化治疗后更好的肿瘤反应可以用于识别PFS改善的患者。