遗传性血管性水肿（HAE）是一种遗传性慢性疾病，会导致反复发作的水肿。由于水肿发作本身以及对下一次发作的恐惧，这种疾病给患者带来了巨大的负担。HAE的治疗目标是实现疾病的完全控制，使患者能够过上正常的生活。这可以通过长期预防来实现，例如使用兰达鲁单抗（Lanadelumab，商品名Takhzyro?）[Maurer M等人，Allergy. 2022;77:1961-90]。

在PIQHAR研究中，首次前瞻性地探讨了长期预防治疗对于那些尽管发作频率较低但仍遭受严重生活质量影响的HAE患者的效果。中期结果显示，使用兰达鲁单抗能够显著改善这些患者的生活质量，并实现良好的疾病控制效果[Lochbaum R等人，德国过敏大会2025，P8.13]。此外，超过一半的患者在首次注射后一年内完全没有再发作。PIQHAR研究中的所有22名患者在研究开始前每月的发作次数均少于两次，其中约37%的患者每月发作次数甚至少于一次。根据“血管性水肿生活质量问卷”（AE-QoL）的评估，约74%的患者的生活质量受到中度至重度的影响（AE-QoL评分超过50分）。同时，约84%的患者在研究开始前的“血管性水肿控制测试评分”（AECT）低于10分，表明疾病控制不佳。“PIQHAR研究首次证明，即使发作频率较低的患者也能从兰达鲁单抗的长期预防治疗中受益”，乌尔姆市的Robin Lochbaum博士表示。中期分析涵盖了13名患者的数据，这些患者的生活质量得到了显著改善。所有参与分析的患者的AE-QoL总分在12个月后平均下降了33.26分，1至12个月期间的平均得分为25.70分，说明生活质量仅受到轻微影响。AECT评分也显示出疾病控制情况有所改善，达到了良好至非常良好的水平。超过50%的患者在首次注射后的一年内完全没有再发作，发作频率减少了约94%。兰达鲁单抗总体耐受性良好，大多数与治疗相关的情况都较为轻微。

根据武田制药（Takeda）提供的信息